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 Perguntas Frequentes A Clementia Pharmaceuticals está investigando palovarotene em pacientes com fibroplasia ossificante progressiva (FOP). O PVO-­‐1A-­‐001 é um estudo da história natural que acompanhará cinquenta (50) pacientes de dois (2) a sessenta e cinco (65) anos de idade durante um período de até três anos. Os pacientes serão avaliados anualmente por três anos, com consultas mais frequentes durante surtos. O propósito do estudo é compreender a relação entre a neoformação óssea e medidas clínicas das funções fisiológicas e qualidade de vida, assim como monitorar a progressão da doença com o passar do tempo. Foi preparada uma lista das perguntas mais frequentes sobre o estudo da história natural da Clementia (NHS) e suas respostas. Para obter mais informações sobre a Clementia Pharmaceuticals, visite clementiapharma.com. 1. O que é um estudo da história natural? RESPOSTA: Um estudo da história natural é um tipo específico de estudo clínico que acompanha a progressão de uma doença ao longo do tempo em pacientes que estão recebendo apenas os tratamentos atualmente disponíveis. As informações coletadas em um estudo da história natural podem ser utilizadas para entender como uma doença progride tipicamente e como um tratamento experimental pode afetar o curso da doença. 2. Porque a Clementia está realizando o estudo da história natural em pacientes com FOP? RESPOSTA: O estudo da história natural irá documentar a experiência do paciente com FOP de forma cientificamente rigorosa. As informações obtidas serão muito úteis para projetar o plano clínico do palovarotene e entender seu papel no tratamento da FOP. O estudo da história natural será realizado paralelamente ao estudo clínico de fase 2. 3. O que o estudo da história natural da Clementia envolve? Natural History Study FAQs 1.21.15_Portuguese.docx
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RESPOSTA: Serão realizadas consultas anuais durante três (3) anos, durante as quais o paciente responderá questionários sobre sua FOP e sobre como a doença afeta sua vida, será submetido a uma avaliação de amplitude de movimento nas principais regiões do corpo e articulações, e serão obtidos exames de sangue para avaliar alguns potenciais marcadores biológicos da doença. Além disso, a quantidade de ossificação heterotópica (OH) será medida por meio de um estudo de imagiologia. Se o paciente tiver um surto durante os três anos de acompanhamento, serão realizadas avaliações mais cuidadosas no momento do surto, incluindo radiografias e tomografias computadorizadas de baixa dosagem no local do surto. Detalhes específicos sobre o estudo da história natural encontram-­‐se em www.clinicaltrials.gov. 4. Quem pode participar do estudo da história natural? RESPOSTA: Pacientes com diagnóstico de FOP devido à mutação R206H com idade de 18 a 65 anos (Parte A) e 2 a 65 anos (Parte B) podem participar. A mutação no gene será determinada quando o paciente ingressar no estudo, e pacientes com mutações diferentes da R206H não poderão participar. Detalhes específicos são fornecidos em www.clinicaltrials.gov.
5. Um paciente incluído no estudo da história natural poderá participar do estudo clínico de fase 2 para palovarotene? RESPOSTA: Sim, um paciente que está inscrito no estudo da história natural e que apresentar um surto poderá inscrever-­‐se no estudo clínico de fase 2 se atender os critérios de inclusão do estudo clínico de fase 2, e se o estudo clínico de fase 2 ainda estiver recrutando pacientes. O paciente não pode ser incluído em ambos os estudos e, portanto, será retirado do estudo da história natural uma vez que seja incluído no estudo de fase 2. 6. Qual é a diferença entre o estudo da história natural, a pesquisa de surto e o registro que a IFOPA está planejando? RESPOSTA: A pesquisa de surto foi um relatório pelo paciente, único e transversal, dos sintomas da doença e do surto, realizado com 500 pacientes pelo Centro de Pesquisa de FOP e Doenças Relacionadas na Universidade da Pensilvânia. O estudo da história natural é um estudo prospectivo longitudinal que coletará informações específicas padronizadas de 50 pacientes ao longo de um período de três anos. O registro IFOPA coletará informações diretamente dos pacientes, e posteriormente obterá dos médicos avaliações clínicas e resultados de testes. Esse registro estará disponível para todos os pacientes com FOP e médicos em todo o mundo e deve durar 10 ou 20 anos. A escolha das informações coletadas no registro IFOPA será determinada Natural History Study FAQs 1.21.15_Portuguese.docx
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com base na pesquisa de surto e no estudo da história natural da Clementia e por especialistas que ajudarão a orientar o registro. As três abordagens -­‐ a pesquisa de surto, o estudo da história natural da Clementia e o Registro IFOPA -­‐ fornecerão informações complementares que melhorarão o entendimento da FOP e ajudarão a orientar o desenho de estudos de produtos experimentais para a FOP. Natural History Study FAQs 1.21.15_Portuguese.docx
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