QALYs: Os Fundamentos

QALYs: Os Fundamentos
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QALYs: Os Fundamentos
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Autores: Milton C. Weinstein, PhD, George Torrance, PhD, Alistair McGuire, PhD
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Harvard School of Public Health, Boston, MA, EUA; 2McMaster University, Hamilton, ON, Canadá; 3London School of
Economics, London, RU
Tradução validada por:
Marcelo Fonseca, Professor, HTA & Clinical Research, Federal University of São Paulo (UNIFESP) and Director, Axia.Bio, São Paulo,
Brazil
Tassia Decimoni, AxiaBio Consulting, São Paulo, Brazil
A citação para este relatório é:
Weinstein M, Torrance G, McGuire A. QALYs: the basics. Value Health 2009;12(Suppl.):S5-9.
Palavras-chave: ano de vida ajustado pela qualidade, análise de custo-efetividade, preferência, utilidade, aposta padronizada, permuta
de tempo, taxonomia, teoria
Os Fatos
O objetivo deste artigo é revisar o conceito do ‘ano de vida ajustado pela qualidade’ (Quality-Adjusted
Life-Year – QALY), uma medida amplamente usada da melhora na saúde, que é aplicada para orientar
decisões de alocação de recursos aos cuidados à saúde. O QALY foi originalmente desenvolvido como
uma medida da efetividade na saúde para a análise de custo-efetividade; é um método cuja finalidade é
ajudar os tomadores de decisão encarregados de alocar recursos escassos entre diferentes programas de
cuidados à saúde [1–3]. Nos referimos a este conceito original do QALY, conforme definido na literatura
anterior, como o QALY “convencional”; reconhecendo, entretanto, que modelos conceituais alternativos
têm sido propostos, incluindo mas não se limitando aos assim chamados QALYs “ponderados para
equidade”. O Painel sobre Custo-efetividade em Saúde e Medicina dos EUA (US Panel on CostEffectiveness in Health and Medicine) [4] e o Instituto Nacional para Saúde e Excelência Clínica
(National Institute for Health and Clinical Excellence – NICE) na Grã Bretanha têm, ambos, endossado o
QALY convencional para seus respectivos “caso de referência”; isto é, uma abordagem metodológica
padronizada para promover comparabilidade nas análises de custo-efetividade de diferentes intervenções
de cuidados à saúde.
Ao usar QALYs, assumimos que um objetivo maior dos tomadores de decisão é maximizar a saúde, ou a
melhora na saúde, por entre a população sujeita a limitações nos recursos. O uso dos QALYs, além disso,
assume que a saúde, ou a melhora em saúde, pode ser medida ou avaliada com base na quantidade de
tempo gasto nos vários estados de saúde. O QALY convencional é, portanto, uma avaliação do benefício
de saúde. Notamos, entretanto, que os tomadores de decisão podem também ter outros objetivos, tais
como equidade, imparcialidade e metas políticas; todos os quais, atualmente, devem ser abordados fora
do modelo de custo-efetividade do QALY convencional. O próximo artigo nesta Edição Especial [5]
aborda algumas destas variações sobre o QALY convencional. O QALY não foi inicialmente
desenvolvido, para ajudar na tomada de decisão em relação a pacientes individuais, embora seu uso tenha,
algumas vezes, sido estendido às análises de decisão clínica para este propósito.
O conceito central do QALY convencional está fundamentado na ciência da decisão e ‘teoria da utilidade
esperada’. A ideia básica é que os indivíduos se movem através de estados de saúde ao longo do tempo, e
cada estado de saúde tem um valor relacionado a ele. A saúde, que é aquilo que buscamos maximizar, é
definida como o tempo ponderado pelo valor – anos de vida ponderados pela sua qualidade – que foi
acumulado ao longo do horizonte de tempo relevante para produzir QALYs. Estados de saúde devem ser
avaliados numa escala onde o valor de estar morto deve ser 0, porque a ausência de vida é considerada
como valendo 0 QALYs. Por convenção, a extremidade superior da escala é definida como saúde
perfeita, com um valor de 1. Para permitir agregar as mudanças de QALY, a escala de valor deve ter
propriedades de intervalo na escala, que, por exemplo, um ganho de 0,2 para 0,4 tenha valor similar ao de
um ganho de 0,6 para 0,8. Estados piores que a morte podem existir e eles teriam um valor negativo e
seriam subtraídos do número de QALYs. Estas condições, juntamente com uma presunção de
neutralidade do risco ao longo dos anos de vida, são suficientes para assegurar que o QALY seja uma
representação útil das preferências em relação ao estado de saúde.
O que é Valor?
No conceito convencional dos QALYs, um estado de saúde que é mais desejável é mais valioso. Valor é
equacionado com preferência ou atratividade (um termo melhor seria desejabilidade ou potencial para ser
desejável). Uma questão crítica é: atrativo ou desejável para quem?
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Uma possibilidade é definir a atratividade de um estado de saúde, com base em como um indivíduo
avaliaria a condição de estar ele mesmo, naquele estado de saúde. Este mensuramento das preferências
individuais é geralmente realizado por pesquisas de preferência, nos quais ‘aposta padronizada’ (standard
gamble), ‘permuta de tempo’ (time trade-off) ou por ‘escalas analógicas visuais’ (visual analogic scales)
são utilizadas para estimar as preferências por estados de saúde específicos. Uma questão chave, à qual
retornaremos, é se os valores relevantes para tomada de decisão sobre alocação de recursos são aqueles
das pessoas que estão, atualmente, experimentando o referido estado de saúde; ou então, aqueles das
pessoas, em nome das quais, as decisões estão sendo tomadas; e também, quem poderia, ou não poderia,
estar no referido estado de saúde, no momento em que seu valor é estimado. Uma alternativa à avaliação
direta de preferências por estados de saúde, é avaliar as preferências por um pequeno lote de domínios de
saúde, os chamados ‘atributos’, e então construir uma utilidade multiatributo na forma de uma medida
sumária, que reflita as preferências tanto dentro dos diferentes domínios de saúde, como entre eles.
Conforme notado previamente de passagem, a atratividade de um estado de saúde pode também ser
conceitualizada em termos de preferências das pessoas sobre a saúde da comunidade (isto é,
principalmente a saúde dos outros; mas, possivelmente, incluindo também elas mesmas, como membros
da comunidade) e não sobre sua própria saúde. A avaliação direta da saúde da comunidade, em vez da
agregação a partir de preferências sobre a saúde individual, permite que o tomador de decisão incorpore
objetivos, outros que a maximização da saúde. Retornaremos a esta questão posteriormente, e a mesma é
também discutida no próximo artigo, nesta Edição Especial [5]. As preferências pelos estados de saúde na
comunidade são, algumas vezes, medidas usando-se a técnica de medida de preferências de ‘permuta de
pessoa’ (person trade-off), embora as modalidades ‘aposta padronizada’, ‘permuta de tempo’ e ‘escalas
de classificação’ possam também ser aplicadas a esta tarefa, bem como à medida de preferências
individuais pelo estado de saúde.
Um aspecto importante do QALY convencional – independentemente das medidas de preferências ou da
perspectiva usada ao se estimar os valores de estado de saúde – é que essa abordagem avalia os próprios
estados de saúde e não as mudanças ocorridas nesses estados de saúde. A Edição Especial [5] (Nord et al.,
nesta edição) considera alternativas ao QALY convencional, que avaliam as mudanças ocorridas na
saúde, em vez dos níveis absolutos, como sendo o resultado avaliado.
Como os QALYs são Usados?
Quem são os tomadores de decisão e o que eles estão perguntando? Algumas das categorias amplas de
usos dos QALYs em decisões de saúde são representadas pelas colunas na Tabela 1, e as discutiremos
primeiro.
Tabela 1 Matriz caracterizando os usos e definições dos QALYs
Questão:
Decisão clínica pessoal
ou decisão do seguro
Conceito de valor:
desfecho de saúde e
preferências de
quem
Saúde dos indivíduos:
atratividade prospectiva (ex
ante) como vista pelo
indivíduo
A quem perguntar:
O indivíduo, informado
pelos pacientes/pessoas
incapacitadas†
Técnica de
avaliação:
SG,‡ TTO,§ RS
Desfechos de saúde:
Perfis
completos
de saúde
ao longo
do tempo||
Nenhuma,
se SG for
usado
Suposições
adicionais
necessárias:
Considerações
adicionais
necessárias:
Estados de
saúde e
durações
Neutralidade
de risco
sobre a
longevidade,
aditividade
no tempo
Auditoria societária: avaliação
das atividades ou programas em
curso
Saúde dos indivíduos: utilidade
experimentada, então agregada
Aqueles afetadas pela atividade;
por exemplo, pacientes/pessoas
incapacitadas, aqueles
“prevenidos” de uma doença, etc.
SG,‡ TTO,§ RS ou instrumento
MAU
Perfis
completos de
saúde ao
longo do
tempo||
Agregação
por entre
indivíduos
Equidade
dos
resultados
reais
Alocação societária de recursos: cenário de
prioridades por entre programas propostos e
mudanças de programa
Saúde dos indivíduos:
Saúde da
atratividade prospectiva
comunidade: dos
(ex ante) como vista por
outros*, como vista
cada indivíduo, então
por cada indivíduo,
agregada
então agregada
Amostra representativa
Amostra
da população
representativa da
população
SG,‡ TTO,§ RS ou
instrumento MAU
PTO, ou
transformação dos
valores MAU
Estados de saúde e
durações
Estados de saúde
e durações
Estados de saúde e
durações (aplicação do
QALY convencional)
Neutralidade de
risco sobre a
longevidade,
aditividade no
tempo, agregação
por entre
indivíduos
Equidade dos
resultados reais
Neutralidade de risco
sobre a longevidade,
aditividade no tempo,
agregação por entre
indivíduos
Neutralidade de risco
sobre a longevidade,
aditividade no tempo,
agregação por entre
indivíduos
Equidade dos
resultados potenciais
Equidade/fidedignida
construída em
alguma extensão?
SG, Standard Gamble ou aposta padronizada; TTO, Time-Trade-Off ou permuta de tempo; RS, Rating Scale ou escalas de classificação; MAU, MultiAttribute
Utility ou utilidade multiatributo; PTO, Person Trade-Off ou permuta de pessoa.
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*Ao avaliar mudanças de saúde para outros, os respondentes podem incluir preocupações para equidade e imparcialidade.
†
Pacientes/pessoas incapacitadas podem fornecer informações valiosas sobre a magnitude do ganho resultante da adaptação, onde este ocorrer, para mitigar
a desutilidade conforme vista prospectivamente (ex ante), incluindo a desutilidade decorrente da perda de oportunidade.
‡
SG pode ser preferido, por que somente ele demonstrou ter propriedades de intervalo de escala com relação às preferências, isto é, uma mudança de 0,2 a
0,4 é preferida igualmente a uma mudança de 0,6 a 0,8 [8].
§
TTO é teoricamente equivalente a SG sob as condições nas quais os QALYs são apropriados como utilidade (neutralidade de risco sobre longevidade).
||
Note, entretanto, que este método rapidamente se torna intratável para problemas maiores, devido ao grande número de perfis de saúde possíveis.
A seguir, nos voltaremos aos vários atributos dos procedimentos usados para definir e construir a medida
QALY, representados pelas faixas da Tabela 1. Primeiro, o que está sendo avaliado? Segundo, a quem
devemos perguntar e as preferências de quem devem importar: pessoas experimentando atualmente o
estado de saúde, ou outras? Terceiro, o que deve ser perguntado – qual técnica de avaliação deve ser
usada, e como ela deve ser administrada? Quarto, como são definidos os resultados de saúde que são
objeto das avaliações de preferência? Eles são estados de saúde (a abordagem convencional), trajetórias
de estados de saúde ao longo do tempo, ou mudanças nos estados de saúde, de caráter pontual ou se
expressando ao longo do tempo? Nós levantaremos estes aspectos dos QALYs sequencialmente. As
últimas duas linhas da Tabela 1, às quais retornaremos na discussão de cada aspecto dos QALYs,
sumarizam algumas das suposições adicionais necessárias para invocar o QALY como uma medida
razoável da saúde ou da melhora em saúde, bem como algumas considerações adicionais que são
deixadas fora do QALY.
Qual é a Questão?
Nós, arbitrariamente, dividimos o universo de questões para as quais os QALYs, definição mais ampla,
podem fornecer parte da resposta, em três categorias, conforme refletido nas três colunas principais na
Tabela 1. A primeira categoria (na coluna à direita) compreende questões sobre alocação societária de
recursos – ou seja, cenário de prioridade entre programas propostos e mudanças de programa. Como
declarado acima, este tem sido o foco primário do QALY convencional. A segunda categoria (coluna à
esquerda) abrange decisões pessoais que os indivíduos tomam para afetar sua própria saúde, incluindo
decisões clínicas e decisões sobre a escolha da cobertura do seguro de saúde. Uma terceira categoria de
uso do QALY, à qual chamaremos auditoria societária ou auditoria programática (coluna do meio), serve
para avaliar as atividades ou programas em curso, em termos da saúde de uma população. Para este
propósito, é necessária uma descrição da saúde da população, seja ela de um momento pontual ou
constituída pelas mudanças ao longo do tempo.
As últimas duas linhas da Tabela 1, às quais retornaremos na discussão de cada aspecto dos QALYs,
sumarizam algumas das suposições adicionais que dão suporte ao QALY, como uma medida razoável da
saúde ou melhora na saúde, bem como algumas considerações adicionais deixadas fora do QALY.
O que Está Sendo Avaliado?
Para decisões clínicas de ordem pessoal, ou aquelas do seguro, o tomador de decisão é um indivíduo (ou
unidade doméstica) que está preocupado com a atratividade de cada um dos possíveis estados de saúde.
Frequentemente, abordamos essas decisões analiticamente usando árvores de decisão ou vários tipos de
modelos de otimização, nos quais o tomador de decisão busca otimizar a utilidade esperada. Devido à
perspectiva ser aquela dos tomadores de decisão individuais, as utilidades relevantes são aquelas do
indivíduo, conforme vistas no momento da decisão. Dessa maneira, se os resultados possíveis da decisão
incluem estados de saúde que o indivíduo nunca experimentou, as preferências relevantes são aquelas do
indivíduo, prospectivamente (ex ante) tanto em relação a decisão quanto a qualquer experiência que o
indivíduo venha a ter no estado de saúde. É claro, um tomador de decisão prudente buscaria efetivamente
estar bem informado sobre aqueles possíveis estados de saúde; o que inclui, possivelmente, perguntar a
pessoas que tenham experimentado tais estados, para transmitir o que elas sentem a respeito dos mesmos.
Para propósitos de auditoria programática ou societária, estamos usualmente interessados em avaliar o
presente estado dos membros afetados da população, a partir de sua própria perspectiva. Uma abordagem
alternativa poderia ser, não apenas levar em contar a atratividade dos estados de saúde atuais, mas
também a atratividade das perspectivas futuras de saúde dos membros da população, incluindo a
expectativa de vida e prognósticos. O racional desta última abordagem para auditoria societária poderia
ser que, se a população tem uma elevada prevalência de fatores de risco para mortalidade e morbidade
futuras, sua saúde seria considerada menos desejável, que aquela de uma população com saúde atual
similar, mas com um melhor prognóstico.
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Enquanto que as decisões clínicas de ordem pessoal, ou aquelas do seguro, são governadas por
preferências individuais prospectivas (ex ante) e as auditorias programáticas ou societárias são cumpridas
pela medição das preferências individuais retrospectivas (ex post); as decisões de alocação societária de
recursos podem ser orientadas por medidas de valor, sejam elas a partir da perspectiva dos indivíduos [em
caráter ex ante (prospectivo) ou ex post (retrospectivo)] ou da perspectiva da comunidade. Para
indivíduos, isto implica em medir-se a atratividade dos estados de saúde aos indivíduos – como é o caso
das decisões clínicas individuais – e então fazer-se a agregação entre indivíduos. Esta abordagem baseada
no indivíduo para medir valor é consistente com o princípio de soberania do consumidor, uma pedra
angular da economia do bem estar, e tem sido a abordagem mais comumente aplicada na construção dos
QALYs convencionais. Preferências individuais de saúde são medidas através de técnicas tais como o
aposta padronizada (standard gamble), a permuta de tempo (time trade-off) e a escala analógica visual
(visual analogic scale). As preferências no QALY convencional são, usualmente, prospectivas (ex ante);
embora possam, também, basear-se em valores expressos por indivíduos que se encontram em estados de
saúde retrospectivos (ex post) [6].
Para as decisões societárias de alocação de recursos, o valor de um resultado em saúde pode também ser
extraído, em termos de como os indivíduos se sentem em relação à saúde dos demais ou da comunidade
como um todo; sendo então, agregado. A atratividade dos estados de saúde, ou das mudanças no estado
de saúde aos outros, pode incorporar preocupações pela imparcialidade conforme a visão de cada
indivíduo. Por exemplo, um indivíduo poderia atribuir valor maior às mudanças de saúde para pessoas
que começassem em saúde precária, em comparação àquelas que começassem em boa saúde.
A Quem Perguntamos?
De um ponto de vista societário, podemos inquirir pelas preferências ou valores das pessoas, seja sobre
sua própria saúde, seja sobre a saúde dos outros. Para determinar como as pessoas avaliam seus próprios
possíveis estados de saúde, pode-se pesquisar uma amostra representativa da população afetada – o que
inclui pacientes ou pessoas incapacitadas, à medida que ocorrem na população – e extrair preferências
sobre uma faixa de estados de saúde. Pessoas que não experimentaram estados particulares de saúde
devem, idealmente, estar informadas pelo conhecimento do que os pacientes e pessoas incapacitadas,
relatam sobre como é estar nesses estados. Embora é possível derivar um contraste entre esta abordagem
prospectiva (ex ante) e uma abordagem retrospectiva (ex post) que limite as preferências relevantes às
pessoas que estão atualmente experimentando os referidos estados de saúde [6], não existe uma dicotomia
completa. Os indivíduos, efetivamente, têm oportunidades para informar-se sobre as adaptações pelas
quais passam as pessoas, quando experimentam os vários possíveis estados de saúde sobre os quais se
está pedindo uma avaliação.
Uma resposta diferente à pergunta sobre a quem pedir preferências para informar decisões de alocação
societária de recursos, é extrair preferências a respeito da saúde da comunidade de forma geral, em vez
das preferências individuais pela saúde das próprias pessoas. Ao avaliar a saúde dos outros, ainda
tenderíamos a buscar uma amostra representativa da população, que inclui os pacientes e pessoas
incapacitadas à medida que ocorrem, e que também já estão informados pelo que sabem sobre as visões
que outros pacientes ou pessoas incapacitadas têm sobre sua própria saúde.
Para auditoria programática ou societária, iríamos aos membros da população de interesse, e para
decisões clínicas pessoais, iríamos tanto ao paciente individual, como ao tomador de decisões. No
contexto das decisões individuais, está claro que estamos interessados nas preferências dos próprios
indivíduos, assumindo-se que tais preferências já estão influenciadas pela noção de pessoas que estão nos
estados de saúde que tais indivíduos ainda não experimentaram, mas poderão possivelmente
experimentar.
O Que Perguntamos?
A ‘aposta padronizada’ é o método de escolha para decisões clínicas de ordem pessoal, ou aquelas do
seguro, com base nos princípios de ‘maximização da utilidade esperada’, que provêm da teoria de
decisão. Não obstante, a ‘permuta de tempo’ e, possivelmente, as ‘escalas de classificação’, são também
usadas para avaliar estados de saúde, devido à preocupação de que a aposta padronizada pode estar sujeito
a viéses cognitivas à extração [7].
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Para a abordagem societária individualista, as preferências para QALYs são obtidas pelo uso da ‘aposta
padronizada’, ‘permuta de tempo’ ou ‘escala de classificação’; ou então, pelo uso de instrumentos
multiatributo que aplicam estes métodos para obter preferências dentro, e por entre, os domínios de saúde
selecionados. Para avaliação da saúde de comunidades ou outras, a ‘permuta de pessoa’ oferece uma
opção adicional. A ‘permuta de pessoa’ pode também ser usada no nível individualista, mas tende a ser
mais naturalmente usada na avaliação da saúde de comunidades.
Como Fazemos estas Perguntas de Valor?
A ‘aposta padronizada’ baseia-se em bem definidos e amplamente aceitos axiomas de consistência das
preferências sob incertezas tais como transitividade, independência e continuidade. A ‘aposta
padronizada’ é única entre estas medidas a ter comprovadamente propriedades de intervalo de escala em
relação às preferências, de forma que uma mudança de 0,2 a 0,4 é avaliada igualmente a uma mudança de
0,6 a 0,8 [8]. A ‘permuta de tempo’ tende a ser aproximadamente equivalente a ‘aposta padronizada’,
conforme demonstrado por vários estudos empíricos. Ela tem uma relação conceitual única com os
QALYs, por ser explicitamente uma ‘permuta de tempo’ entre um estado de saúde prejudicado para
tempo saudável – tempo ajustado à qualidade. A ‘permuta de tempo’ é teoricamente equivalente a ‘aposta
padronizada’ sob as condições nas quais os QALYs são adequados como uma utilidade; o que inclui
neutralidade de risco com relação à longevidade. As ‘escalas de classificação’ (incluindo ‘escalas
analógicas visuais’) são geralmente consideradas teoricamente inferiores a ‘aposta padronizada’ ou à
‘permuta de tempo’, devido aos vieses de escala e ao fato de envolverem mais uma tarefa de
classificação, do que uma tarefa de escolha. Não obstante, elas não estão sujeitas a vieses cognitivos à
extração, que possam ter sido induzidas pelo uso das probabilidades na ‘aposta padronizada’ [7], nem são
afetadas pelo desconto temporal, como na tarefa de extração da ‘permuta de tempo’ [9].
Exemplos de instrumentos multiatributo de utilidade incluem a escala EuroQOL de 5 itens (EQ-5D), a
escala do Índice de Utilidade de Saúde – Marca 2 de 7 itens, a escala do Índice de Utilidades de Saúde –
Marca 3 de 8 itens, a escala SF-6D de 6 itens baseada no SF-36, a escala de Qualidade do Bem Estar de 4
itens, a escala 15D de 15 itens e a escala de Avaliação da Qualidade de Vida de 5 itens. Nesta abordagem,
os estados de saúde que são avaliados compreendem uma matriz de combinações de domínios de saúde,
ou atributos, que são associados ao instrumento particular. Por exemplo, os 243 estados de saúde no EQ5D são definidos pela seleção de um dos três níveis de saúde dentro de cada um dos cinco domínios de
saúde. Os pacientes classificam a si próprios em uma das células nestas matrizes. Cada célula vem com
escore que foi previamente obtido por um escrutínio juntos aos membros da comunidade. Este é o método
de escolha na maioria dos estudos contemporâneos de custo-efetividade. Esta foi também, a abordagem
recomendada pelo Painel sobre Custo-efetividade em Saúde e Medicina [4], e é a preferida pelo NICE. O
problema é que diferentes instrumentos dão resultados diferentes; em parte, devido aos métodos de
obtenção da preferência; em parte, devido à escolha dos atributos de saúde; e em parte, devido à maneira
como são modeladas as interações entre os atributos individuais de saúde. Além disso, os escores de valor
podem ser específicos da população (por país ou por características sociodemográficas dos respondentes),
embora não tão empiricamente como se poderia suspeitar.
A ‘permuta de pessoa’ é um exemplo de outra abordagem, que poderíamos rotular como métodos de
equivalência da população. Aqui, indivíduos agem como tomadores de decisão sub-rogados (substitutos)
e fazem escolhas hipotéticas sobre programas em competição, como se fossem ditadores benevolentes.
Por exemplo, a ‘permuta de pessoa’ poderia pedir aos respondentes que escolhessem entre ajudar X
pacientes com a condição A para que melhorassem à condição A’, versus ajudar Y pacientes com a
condição B para que melhorassem à condição B’. O paradigma para uma ‘permuta de pessoa’ envolve
pedir a membros representativos da comunidade que comparem a atratividade de dar números a diferentes
melhoras de saúde dos pacientes. Em uma variação desta abordagem, um de X ou Y é fixo e o outro é
ajustado, até que o respondente seja indiferente entre as duas escolhas. Nesse ponto, a razão de X para Y
reflete o valor relativo da melhora de B para B’, em comparação à melhora de A para A’. Note que o
respondente à ‘permuta de pessoa’ está fazendo julgamentos sobre o valor dos resultados de saúde para
outros. Outro aspecto é que a ‘permuta de pessoa’ permite ao respondente incorporar alguns aspectos de
equidade ou imparcialidade, em que o valor de uma melhora de saúde pode depender no nível basal de
saúde (A ou B no exemplo); especificamente, é possível atribuir um valor maior à melhora de saúde para
pessoas que começam num estado de saúde pior que o dos demais.
Como são Definidos os Resultados de Saúde?
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Na abordagem QALY convencional, os resultados de saúde são definidos em termos de estados de saúde,
e cada estado é avaliado em um particular ponto no tempo. Utilidades de estado de saúde são, então,
somadas ao longo do tempo para fornecer o número de QALYs, com um desconto aplicado, caso os
QALYs estejam sendo usados numa análise de custo-efetividade. Ao fazer a suposição de que o valor de
estar num estado de saúde não depende nem de quanto tempo se permaneceu nesse estado, nem da
sequência de estados de saúde que vieram antes ou depois desse estado, a dimensão tempo é retirada do
processo de avaliação de utilidade. Uma suposição crítica a este respeito é que valores QALY, uma vez
obtidos, são aditivos ao longo do tempo, possivelmente ponderados pela preferência no tempo, caso se
aplique desconto.
Uma abordagem mais geral, que afrouxa a suposição de que o valor de um estado de saúde não depende
nem dos estados que vieram antes, nem daqueles que vieram depois, nem de quanto tempo se permaneceu
nesse estado (isto é, independência da utilidade intertemporal), seria atribuir valor às sequências de
estados de saúde ao longo do tempo, o que é algumas vezes chamado de ‘perfis de saúde’ [10]. A
avaliação de perfis de saúde é mais geral que aquela dos estados de saúde seguida, então, pela soma; e é,
portanto, teoricamente superior por não envolver a suposição de aditividade dos valores ao longo do
tempo. O problema prático com a avaliação dos perfis de saúde é que, graças ao fato de os resultados
serem especificados como trajetos vitalícios completos de estados de saúde, potencialmente existem um
número muito grande deles. No contexto de um modelo de Markov, numa simulação no nível do paciente,
ou mesmo num ensaio clínico com múltiplos momentos de acompanhamento, a tarefa de avaliar todas as
trajetórias ou perfis possíveis é virtualmente inviável [9]. Se houver N possibilidade de estados de saúde e
T períodos de tempo, a abordagem do perfil de saúde requer N T avaliações.
Uma terceira abordagem, abordada com mais detalhes por Nord et al. nesta Edição Especial [5], não
avalia nem estados de saúde absolutos, nem perfis de saúde; mas enfoca sobre mudanças nos estados de
saúde. Em vez de avaliar separadamente o estado de saúde X e um estado de saúde Y preferido, atribui-se
valor diretamente à melhora de X para Y. A ‘permuta de pessoa’, em particular, convida o respondente a
enfocar ambos, a origem e o destino dos estados de saúde e, se desejado, atribuir maior valor às melhoras
de saúde a partir de estados originais menos desejáveis. Uma diferença essencial entre esta abordagem e
os QALYs tradicionais é que quando acoplado com a ‘permuta de pessoa’, este método para extrair
preferências para mudanças na saúde enfoca a saúde de uma comunidade, da qual o respondente pode (ou
não pode) perceber-se como um membro.
Uma limitação também se aplica a esta abordagem, de mesma maneira que a abordagem do perfil de
saúde: o número requerido de extrações de utilidade pode ser muito grande. Se há N possíveis estados de
saúde, a abordagem que avalia mudanças requer N x (N - 1) avaliações – não tão grande quando o
número de possíveis perfis de saúde, mas ainda maior que o número de possíveis estados de saúde. Por
exemplo, se uma faixa de estados de saúde tão rica quando aquela fornecida pelo EQ-5D (243 estados de
saúde) é desejada, haveria 243 x 242 = 58.806 possibilidades de mudança a considerar nos estados de
saúde. Outro problema com esta abordagem é que a trajetória para mudança de um estado de saúde para
outro, pode afetar a avaliação daquela mudança: o valor de melhorar de X para Y e então de Y para Z
pode ser diferente do valor de uma melhora direta de X para Z. De fato, se as avaliações de mudanças são
sempre independentes da trajetória, então a abordagem é equivalente a avaliar os próprios estados de
saúde.
QALYs a partir dos Primeiros Princípios
Para concluir este artigo, e servir como um trampolim para os outros artigos nesta Edição Especial,
identificamos nove suposições subjacentes à abordagem QALY convencional, conforme usadas nas
decisões societárias de alocação de recursos (Tabela 2).
Tabela 2 Suposições subjacentes da abordagem convencional do QALY
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
8.
9.
Uma decisão de alocação de recursos deve ser feita
Os resultados das alternativas podem ser especificados em termos de estados de saúde, mudanças e durações.
Recursos são limitados e cada alternativa tem implicações sobre os recursos (custos).
Um objetivo maior do tomador de decisão é maximizar a saúde da população sujeita à restrição de recursos.
Saúde é definida como tempo ponderado para valor (QALYs) ao longo do horizonte temporal relevante.
Valor é medido em termos de preferência (atratividade).
Cada indivíduo é neutro a riscos no que se refere à longevidade e tem uma utilidade que é aditiva ao longo do tempo.
Escores de valores (preferências) medidos entre indivíduos podem ser agregados e usados para o grupo.
QALYs podem ser agregados entre indivíduos; isto é, um QALY é um QALY independentemente de quem o ganha/perde.
QALY, ano de vida ajustado pela qualidade
QALYs: Os Fundamentos
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Primeiro, uma decisão de alocação de recursos tem de ser feita.
Segundo, as consequências das alternativas no que se refere à saúde, podem ser especificadas em termos
de estados de saúde, mudanças nos estados de saúde e duração dos estados de saúde ao longo do tempo.
Todas as consequências não relacionadas a saúde ou são medidas como custos econômicos e incluídas no
numerador da razão de custo-efetividade, ou são omitidas de consideração quantitativa como parte da
análise de custo-efetividade.
Terceiro, os recursos são limitados, e cada alternativa tem um impacto sobre os recursos disponíveis, isto
é, um custo de oportunidade.
Quarto, um objetivo maior do tomador de decisão é maximizar a saúde da população submetida à
restrição de recursos.
Quinto, saúde é definida como tempo ponderado para valor, ao longo do horizonte de tempo relevante.
Sexto, valor é medido em termos de preferência ou atratividade.
Estas seis premissas não restringem o método usado para especificar ou avaliar os resultados de saúde
usados nos QALYs. A seguir, voltamo-nos a algumas suposições mais restritivas (e controversas) que se
relacionam especificamente ao conceito do QALY convencional.
Sétimo, cada indivíduo é neutro para riscos com relação à longevidade e tem uma utilidade que é aditiva
ao longo do tempo. Neutralidade para risco é necessária para justificar o cálculo de expectativa de vida
ajustada para qualidade, que consiste no valor médio dos possíveis números de QALY, cada um deles
ponderado por sua probabilidade de ocorrência. Aditividade ao longo do tempo, discutida previamente, é
a suposição que nos permite enfocar sobre a avaliação de saúde em pontos no tempo, sem qualquer
preocupação pela sua duração ou sequência. Estas são suposições muito fortes sobre preferência que,
indubitavelmente, simplificam a realidade; mas são necessárias para que os QALYs representem uma
função de utilidade do indivíduo para a saúde ao longo do tempo. Dizer que a evidência empírica é mista
quanto à possibilidade de que tais suposições forneçam uma aproximação útil à realidade é,
provavelmente, generoso para os QALYs. Para grande parte, a evidência é que a maioria das pessoas é,
provavelmente, avessa ao risco com relação à sua própria longevidade (embora como agentes societários,
essas pessoas possam ser menos dessa maneira), e existe substancial evidência que a aditividade ao longo
do tempo pode ou não manter. Por exemplo, há evidência que as pessoas podem viver com um problema
de saúde por um tempo breve, mas que seu impacto percebido sobre a saúde é mais grave, quanto maior
for o tempo em que elas o têm. Este fenômeno foi chamado “tempo máximo tolerável” [11]. Por outro
lado, há também evidência de que as pessoas podem se adaptar a condições adversas de saúde. Qualquer
destes comportamentos violaria a suposição de aditividade da utilidade, ou desutilidade, ao longo do
tempo; embora o façam de maneiras opostas.
Oitavo, os escores de valor ou preferências medidas por entre indivíduos podem ser agregados e usados
para o grupo. Finalmente, os QALYs calculados usando-se os pesos de preferência agregados podem, eles
mesmos, ser agregados por entre indivíduos.
Outras Questões que Cercam os QALYs: Atribuição de Descontos e Pesos de Equidade
Os QALYs, como resultado avaliado para propósitos de tomada de decisão na alocação societária de
recursos em saúde, como em outras áreas de política, devem refletir preferência no tempo ou descontos
positivos. Descontar ambos, custos e QALYs, e à mesma taxa, é agora a suposição convencional e é um
procedimento recomendado por ambos, o Painel dos EUA (US Panel on Cost-Effectiveness in Health and
Medicine) e o NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence). A despeito da convergência
de visões nestes dois países, restam algumas controvérsias em relação a descontos. Em alguns países, tais
como os Países Baixos, a visão prevalente é que os custos devem ser descontados numa taxa maior que os
QALYs. Existe também a posição de que o QALY não deve ter nenhum desconto, se a neutralidade para
risco se mantiver. O argumento para desconto dos QALYs é largamente dirigido pelo argumento do custo
de oportunidade, conforme sustentado pelo Painel dos EUA [4]; e ainda, uma suposição chave é que
pessoas como indivíduos são neutras para risco e que os QALYs sejam avaliados igualmente ao longo do
tempo. Isto continua a ser um dilema ainda por ser plenamente resolvido.
QALYs: Os Fundamentos
S13
Questões de equidade e imparcialidade não são quantitativamente incorporadas na abordagem
convencional do QALY, além da suposição básica de que cada QALY entre os indivíduos, tem peso
igual. Isto não significa que estas questões não sejam importantes, mas sim que elas devem ser
ponderadas pelo tomador de decisão, como considerações adicionais lado a lado com os ganhos de QALY
agregados. Ganhos de saúde agregados, medidos por QALYs convencionais, são uma de muitas inserções
ao processo de tomada de decisão clínica individual, auditoria societária ou programática ou alocação de
recursos. As outras considerações, incluindo equidade e imparcialidade, precisam ser consideradas
separadamente na abordagem convencional do QALY. Exemplos destes aspectos incluem a idade da
população alvo, o status basal de saúde da população alvo e, talvez, o princípio de que há mais valor em
se elevar o mínimo de saúde na população, do que em aumentar a média de saúde melhorando ainda mais
a saúde das pessoas mais saudáveis. Considerações políticas podem também competir com a melhora
agregada de saúde, por uma prioridade do tomador de decisão no nível populacional. Pode haver uma
sensação de necessidade de dar-se mais prioridade a doenças órfãs, no sentido de curar pacientes
identificáveis, em comparação a prevenir-se doença estatística, ou cuidar de segmentos muito mais jovens
ou mais velhos da população, por serem eles considerados como mais vulneráveis.
Os QALYs têm feito uma contribuição importante à tomada de decisão dentro da área de saúde. Dentro
das qualificações notadas acima, o QALY convencional permanece como ferramenta conceitual potente
que, acreditamos, pode levar a melhores tomada de decisão. Os QALYs ajudam a fazer escolhas, mas há
muitas outras dimensões para a tomada de decisão, dentro da área de cuidados à saúde; dimensões não
cobertas pelo QALY convencional. Não obstante, os QALYs convencionais não têm a pretensão de
incorporar todas as preocupações dos tomadores de decisão [4]. Dadas as suposições e dificuldades
inerentes à medida, é importante manter cautela no uso do QALY. Apesar de tudo, nossa visão é que o
QALY convencional mantém um papel importante na tomada de decisão de cuidados à saúde.
Agradecemos as contribuições para o conteúdo deste artigo adquirida através de discussões com Norman Daniels,
Mark Kamlet e Erik Nord como membros do grupo de trabalho sobre fundamentos teóricos do QALY.
Fonte de apoio financeiro: O financiamento para a Oficina de Desenvolvimento de Consenso da ISPOR “Construindo
uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY” tornou-se possível, em parte, pelo fundo 1R13 HS016841-01 da
Agência para Pesquisa e Qualidade em Cuidados à Saúde (Agency for Healthcare Research and Quality). As visões
expressas nos materiais escritos ou publicações da oficina, e pelos palestrantes ou moderadores, não necessariamente
refletem as políticas oficiais do Departamento de Saúde e Serviços Humanos; nem a menção a nomes comerciais,
práticas de comércio ou organizações implica em endosso pelo governo dos EUA. Financiamento para esta Edição
Especial de Value in Health, “Construindo uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY”, foi tornado possível, em
parte, pelo contrato nº HHSN261200800148P do Instituto Nacional do Câncer.
Milton Weinstein, George Torrance e Alistair McGuire não têm conflitos a declarar.
Referências
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1970;18:1021–66.
2 Torrance GW, Thomas WH, Sackett DL. A utility maximization model for evaluation of health care
programs. Health Serv Res 1972;7:118–33.
3 Weinstein MC, Stason WB. Foundations of cost-effectiveness analysis for health and medical
practices. N Engl J Med 1977;296:716–21.
4 Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, eds. Cost-Effectiveness in Health and Medicine.
New York: Oxford University Press, 1996.
5 Nord E, Daniels N, Kamlet M. QALYs: some challenges. Value Health 2009;12(Suppl. 1):S10–5.
6 Dolan P, Kahneman D. Interpretations of utility and their implications for the valuation of health. The
Economic Journal 2008;118:215–34.
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prescriptive use of expected utility. Manag Sci 2001;47:1498–514.
QALYs: Os Fundamentos
S14
8 Torrance GW. Utility measurement in health care: the things I never got to. Phamacoeconomics
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9 Johannesson M, Pliskin JS, Weinstein MC. Are healthy-years equivalents an improvement over
quality-adjusted life years? Med Decis Making 1993;13:281–6.
10 Mehrez A, Gafni A. Quality-adjusted life years, utility theory, and healthy-years equivalents. Med
Decis Making 1989;9:142–9.
11 Sutherland HJ, Llewellyn-Thomas H, Boyd N, Till JE. Attitudes toward quality of survival—the
concept of “maximal endurable time.” Med Decis Making 1982;2:299–309.