O seu guia para compreender a PNH

O seu guia para compreender a
PNH
(Hemoglobinúria paroxística noturna)
Respostas. Apoio. Esperança.
www.AAMDS.org
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea através do apoio aos doentes e investigação desde
1983
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation é uma organização
independente sem fins lucrativos. A nossa missão consiste em apoiar os
doentes, as famílias e os prestadores de cuidados a lidarem com:
Anemia aplástica
• Síndromas mielodisplásicos (MDS)
• Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
• Doenças de depressão medular relacionadas
Este guia para o doente oferece-lhe informações sobre a PNH e como ela
é diagnosticada e tratada. Embora a informação incluída neste guia tenha
sido sujeita a uma minuciosa revisão médica independente para garantir a
sua precisão, esta informação não se destina a substituir os conselhos do
seu médico. Deve sempre procurar o aconselhamento clínico de um médico
qualificado. Para mais informações, visite-nos online em www.AAMDS.org.
Queremos agradecer especialmente aos seguintes profissionais médicos e
indivíduos que prestaram apoio com a revisão e edição deste guia do doente:
Como pode ajudar
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) é
a organização sem fins lucrativos líder mundial dedicada a apoiar os
doentes e as suas famílias a viver com a anemia aplásica, síndromas
mielodisplásicos (MDS), hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e
doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea. A AA&MDSIF
oferece respostas, apoio e esperança a milhares de doentes e às suas
famílias em todo o mundo.
Os donativos dedutíveis à coleta para a AA&MDSIF ajudam a
proporcionar serviços de educação e apoio aos doentes e seus familiares
durante as três fases das doenças relacionadas com insuficiências da
medula óssea:
•a fase do diagnóstico que muda a vida
•a fase do tratamento que impõe risco de vida
•fase vitalícia de viver com uma doença crónica.
Carlos de Castro, Médico
Professor de Medicina
Duke University Medical Center
Contribuintes e editores anteriores:
David Araten, Médico
Professor Auxiliar
Escola de Medicina da NYU (Universidade de Nova Iorque)
Jaroslaw Maciejewski, MD
Diretor do Departamento
de Hematologia Translacional e Investigação em Oncologia
As contribuições também financiam a investigação para a descoberta
de melhores tratamentos e curas para a anemia aplásica, MDS e PNH,
defesa do financiamento federal para a investigação das doenças
relacionadas com insuficiências da medula óssea e informação e
educação públicas para profissionais de saúde e educação sobre as
informações mais atualizadas acerca destas doenças, do seu diagnóstico
e tratamento.
Para saber como pode apoiar o trabalho da Aplastic Anemia & MDS
International Foundation, visite www.AAMDS.org, ou escreva para: 100
Park Ave. Suite 108, Rockville MD 20850, USA. A AA&MDSIF é uma
organização sem fins lucrativos 501(c)3.
Esta é uma tradução para português de informação original da
AA&MDSIF. Alguns conteúdos foram alterados para refletir o estado
e a utilização dos medicamentos para tratar a PNH em países fora
dos Estados Unidos. Esta informação não se destina a substituir o
aconselhamento clínico do seu médico. Para mais informações sobre a
PNH, consulte a sua equipa de cuidados de saúde.
Obrigado!
Aplastic Anemia & MDS
International Foundation
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula
óssea através do apoio aos doentes e investigação desde 1983
100 Park Avenue, Suite 108
Rockville, MD 20850, USA
[email protected]
Copyright© 2014, Aplastic Anemia & MDS International Foundation
www.AAMDS.org
Índice
Reveja este índice para encontrar as secções que pretende ler.
Usar este Guia para o Doente.....................2
Acerca dos ensaios clínicos...................... 24
Visão geral da PNH.....................................3
Questões especiais para pessoas
com PNH................................................... 25
Um olhar mais atento para a PNH .............5
De onde vem o nome?................................... 5
Factos a saber acerca do sangue..................... 5
O que é o Sistema Complemento?.................. 6
O que causa a PNH?...................................... 6
O que não causa a PNH?............................... 7
A grande questão.......................................... 7
Quais são os sintomas da PNH?................8
Hemólise...................................................... 8
Trombose...................................................... 9
Numero reduzido de celulas sanguineas....... 10
A PNH está relacionada com duas outras
doenças de disfunção da medula óssea......... 12
Como é diagnosticada a PNH?................. 13
Três tipo de glóbulos sanguíneos da PNH..... 13
Como o meu médico classificou os meus
glóbulos sanguíneos nestes três grupos........ 13
Que outros exames posso fazer?................... 13
Formas de tratar a PNH............................ 14
Viagens de avião e altitudes elevadas........... 25
Gravidez..................................................... 25
Cirurgia...................................................... 26
Cinco passos para assumir um papel
ativo nos seus cuidados.............................. 27
Procure um especialista em PNH com
quem possa trabalhar.................................. 27
Aprenda tudo o que puder sobre a PNH
e opções de tratamento possíveis. ............... 27
Fale com o seu médico e outros
profissionais de cuidados de saúde............... 27
Anote a sua informação clínica.................... 28
Trabalhe com o seu médico para
estabelecer um plano de tratamento............. 28
Viver com sucesso com PNH ................... 29
Cuide do seu corpo..................................... 29
Cuide da sua mente..................................... 30
Boas perguntas para colocar
ao seu médico (folha destacável) ............. 32
Tratar a hemólise e a anemia....................... 14
Tratar os coágulos sanguíneos...................... 18
Tratar a depressão de medula óssea.............. 19
Transplante de celulas estaminas................. 20
Compreender a PNH
•
1
Utilizar este Guia do Doente
Descobrir que se tem PNH pode ser muito
para assimilar de uma vez só. PNH significa
hemoglobinúria paroxística noturna. Ler este guia
do doente irá ajudá-lo, e à sua família, a obter as
respostas de que necessita. Algumas pessoas lêem o
livro de uma ponta a outra. Outras lêem apenas as
secções de que precisam agora e pegam novamente
no guia do doente mais tarde quando querem saber
mais.
Surgem muito termos técnicos médicos quando
falamos de PNH. Neste guia do doente, dizemos-lhe
o que significam.
Para mais informações sobre a PNH e doenças
relacionadas, visite-nos online em www.AAMDS.org.
“Este guia do doente explica muito
bem a PNH. Arranjei cópias para todos os
meus familiares e amigos, porque querem
apoiar-me o melhor que puderem.”
—Hélder
2
•
Compreender a PNH
Este guia para o doente oferece-lhe
informações sobre a PNH e como ela
é diagnosticada e tratada. Embora a
informação incluída neste guia tenha
sido sujeita a uma minuciosa revisão
médica independente para garantir a sua
precisão, esta informação não se destina
a substituir os conselhos do seu médico.
Deve sempre procurar o aconselhamento
clínico de um médico qualificado. Para
mais informações, visite-nos online em
www.AAMDS.org.
Visão geral da PNH
A PNH é uma doença sanguínea rara e grave
que faz com que os glóbulos vermelhos se
decomponham. Pode causar diferentes sintomas
de pessoa para pessoa.
Quem tem a PNH?
PNH:
■■ Pode surgir em qualquer idade, mas é mais
comum em adultos jovens
■■ Não pode ser transmitida geneticamente de pais
para filhos
■■ Não pode ser transmitida por micróbios de
pessoa para pessoa
■■ Está estreitamente relacionada com doenças da
medula óssea como a anemia aplástica
O que causa a PNH?
A PNH é causada por uma alteração (também
conhecida como mutação) num gene específico,
chamado gene PIG-A. Os doentes com PNH
desenvolvem um grande número de células
sanguíneas e medulares com esta mutação no gene
PIG-A. Este grupo de células é denominado como
“clone PNH”. Os médicos não sabem exatamente
como esta população de células anómalas se
expande nos doentes com PNH. Alguns médicos
crêem que tem algo a ver com a depressão da
medula óssea e a anemia aplástica.
Quais são os sintomas
da PNH?
A PNH pode causar vários sintomas. Estes sintomas
podem variar muito de pessoa para pessoa.
Poderá sentir:
■■ Muito cansaço
■■ Sentir dores; algumas pessoas têm espasmos no
esófago – o órgão que liga a boca ao estômago.
Outros podem sentir dores no estômago ou na
zona da barriga.
Poderá ter:
■■ Uma baixa contagem de glóbulos vermelhos;
a isto chama-se anemia
■■ Coágulos numa veia; a isto chama-se trombose
■■ Episódios de urina escura
Poderá ter dificuldades:
■■ Em conseguir ou manter uma ereção
(ficar impotente)
■■ A engolir
Compreender a PNH
•
3
Formas de tratar a PNH
Existem vários tratamentos para a PNH. Eis
algumas delas:
■■ Transfusões de sangue (ver página 14)
■■ Anticoagulantes (ver página 18)
■■ Eculizumab (Soliris®) (ver página 17)
■■ Fatores de crescimento (ver página 18)
■■ Medicamentos imunossupressores
(ver página 19)
Como é diagnosticada a PNH?
Se tiver alguns destes sintomas, ou tiver certas
doenças medulares, o seu médico poderá solicitarlhe exames para fazer rastreio de PNH. Irão colherlhe uma pequena amostra de sangue e enviar a
amostra a um laboratório para análises:
■■ Hemograma completo (CBC) fornece
informações sobre a quantidade e qualidade de
todos os tipos de células do seu sangue.
■■ Citometria de fluxo fornece informações sobre
as células na sua medula óssea. Outra análise
que usa a citometria de fluxo é o teste FLAER.
■■ O nível de LDH fornece informações sobre a
quantidade de enzima LDH existente no seu
sangue. Um nível elevado pode ser um sintoma
de PNH. LDH significa lactato desidrogenase.
■■ Uma contagem de reticulócitos fornece
informações sobre a quantidade de glóbulos
vermelhos muito jovens existente no seu sangue.
Um nível elevado de reticulócitos pode ser um
sintoma de PNH.
■■ Transplante de celulas estaminas
(ver página 20)
Cinco passos para assumir
um papel ativo nos seus
cuidados
Se for como a maioria das pessoas com PNH,
quer ter, tanto quanto possível, a situação sob
controlo. Eis alguns passos para assumir um
papel ativo nos seus cuidados:
1. Procure um especialista em PNH com quem
possa trabalhar.
2. Aprenda tudo o que puder sobre a PNH e
opções de tratamento possíveis.
3. Fale com o seu médico e outros profissionais
de saúde.
4. Anote as suas informações médicas num
bloco de notas ou num computador.
5. Trabalhe com o seu médico para estabelecer
um plano de tratamento.
4
•
Compreender a PNH
Um olhar mais atento
para a PNH
“Acabo de descobrir que tenho PNH,
e tenho muitas perguntas. Quero saber
porque adquiri a doença. Quero saber o
que me vai acontecer. Quero saber porque
é que o meu médico acha que tenho PNH.
Acima de tudo, quero saber o que posso
fazer para ficar o melhor possível.”
—Tomás
A PNH é uma doença sanguínea rara e grave
que faz com que os glóbulos vermelhos se
decomponham. Os médicos chamam a esta
decomposição hemólise. Esta ocorre porque faltam
nas suas células sanguíneas proteínas que as
protegem de uma parte do seu sistema imunitário
conhecido como sistema complemento.
Quando os seus glóbulos vermelhos se decompõem,
a hemoglobina existente dentro deles é libertada.
A hemoglobina é a parte vermelha dos glóbulos
vermelhos. A sua função é transportar o oxigénio
pelo seu corpo. A libertação de hemoglobina causa
a maior parte dos sintomas de PNH.
De onde vem o nome?
Veja de onde vem o nome "hemoglobinúria
paroxística noturna":
■■ Paroxística significa repentina e irregular
■■ Noturna significa "de noite"
■■ Hemoglobinúria significa hemoglobina na urina.
Esta faz com que a sua urina fique escura.
Então "hemoglobinúria paroxística noturna"
significa episódios repentinos e irregulares de
produção de urina de cor escura, especialmente de
noite ou de manhã cedo. É importante notar que
muitas pessoas com PNH não têm urina escura,
mas têm outros sintomas de PNH.
Factos a saber acerca do sangue
Para compreender a PNH, é importante conhecer
alguns factos sobre o sangue.
De que é feito o sangue?
O sangue é composto por células sanguíneas que
flutuam no plasma. O plasma é principalmente
composto por água e substâncias químicas. Estas
substâncias químicas incluem proteínas, hormonas,
minerais e vitaminas.
Quais são os tipos básicos de células
sanguíneas?
1. Os glóbulos vermelhos normalmente constituem
quase metade do sangue. Estão cheios de
hemoglobina, a parte vermelha dos glóbulos
vermelhos.
2. Os glóbulos brancos combatem as doenças e
infeções atacando e matando os micróbios que
entram no seu corpo. Existem diferentes tipos de
glóbulos brancos e cada um combate um tipo de
germe diferente.
3. As plaquetas são pequenos pedaços de células
que ajudam a formar coágulos no sangue e a
parar hemorragias.
Compreender a PNH
•
5
Como são feitas as células sanguíneas?
Todos os três tipos de células sanguíneas são feitos
por células estaminais existentes na medula óssea.
A medula óssea é um tecido esponjoso localizado
dentro de alguns ossos.
As células estaminais da medula óssea estão
sempre a fazer cópias de si próprias. Estas células
estaminais acabam por se tornar células sanguíneas
maduras. Quando as células sanguíneas estão
completamente formadas e funcionais, saem da
medula óssea e entram na corrente sanguínea.
O que é o Sistema Complemento?
O sistema complemento é um grupo de proteínas
no sangue. Estas ajudam a apoiar (complementar) o
trabalho dos glóbulos brancos combatendo as infeções.
Estas proteínas estão sempre ativas num nível
muito baixo. Mas quando entram no seu organismo
bactérias, vírus e outras células estranhas ou
anormais, estas proteínas tornam-se mais ativas.
Trabalham em conjunto para atacar e destruir as
células anómalas no seu corpo.
Os glóbulos vermelhos normais têm um escudo de
proteínas. Este escudo protege as células de serem
atacadas pelo sistema complemento. Um dos genes
encarregado de formar este escudo protetor´chamase gene PIG-A.
O que causa a PNH?
A PNH ocorre devido a uma alteração (mutação) no
gene PIG-A de uma única célula estaminal na medula
óssea. Seguem-se alguns passos que levam à PNH:
1. A célula estaminal anormal faz cópias de si
própria (clones). Isto dá origem a toda uma
população de células estaminais que têm PIG-A
mutante. Os médicos chamam a esta população
de células anormais o “clone PNH”.
2. As células estaminais anormais tornamse glóbulos vermelhos maduros que têm o
PIG-A mutante. Estas denominam-se glóbulos
vermelhos PNH.
3. Os glóbulos vermelhos PNH não têm o escudo
de proteínas que protege os glóbulos vermelhos
normais do sistema complemento. Por isso,
podem ser atacados e destruídos pelas proteínas
do sistema complemento.
A medula óssea saudável contém células estaminais.
As células estaminais da medula óssea amadurecem para formarem glóbulos vermelhos, glóbulos
brancos e plaquetas.
Células estaminais
Medula óssea
Glóbulos
vermelhos (RBC)
Glóbulos
brancos (WBC)
Plaquetas
6
•
Compreender a PNH
Algumas pessoas normais e saudáveis têm muito
poucas células estaminais com PIG-A mutante.
Estas não têm sinais clínicos de PNH. Mas em
pessoas com PNH, ocorre uma doença que permite
que as células estaminais PNH se expandam em
número, de modo que se formam mais glóbulos
vermelhos maduros anómalos.
Algumas pessoas com PNH podem viver durante
décadas. As pessoas que desenvolvem coágulos
sanguíneos em partes importantes do corpo, síndromas
mielodisplásicas (MDS), ou leucemia mielóide aguda
(AML) podem ter uma vida mais curta.
Alguns médicos crêem que isto acontece porque
as pessoas com PNH têm a medula óssea mais
fraca do que é normal. A medula óssea de uma
pessoa pode ficar enfraquecida por ela ter anemia
aplástica ou outra doença de depressão medular
(ver página 16 para informações sobre a anemia
aplástica). O enfraquecimento da medula óssea
também pode resultar de uma forma ligeira de outra
doença medular, tal como a anemia aplástica ou
outras síndromes mielodisplásicas que nunca foram
diagnosticadas.
Estão a ficar disponíveis novos tratamentos.
Estes estão a ajudar as pessoas com PNH
a viver mais tempo. Poderá ver literatura
mais antiga a dizer que os doentes com
PNH vivem em média 15 a 20 anos. A
investigação mais recente demonstra
que a esperança de vida tem aumentado
consistentemente ao longo dos últimos 20
anos. É mesmo possível que os doentes com
PNH tenham em breve uma esperança de
vida normal comparativamente às pessoas
da sua idade. Para saber mais sobre as
formas de tratar a PNH, ver a página 14.
Em geral, quanto mais células PNH tiver,
piores serão os seus sintomas. Se 10 em cada
100 glóbulos vermelhos no seu organismo
forem células PNH, poderá ter sintomas de
PNH, embora mesmo doentes com um baixo
número possam desenvolver sintomas.
O que não causa a PNH?
“Tenho 3 filhos e 5 netos. Estou
preocupado. Eles poderão herdar a PNH
de mim? E quanto à minha esposa? Posso
transmitir-lhe ao beijá-la?
—Rogério
A PNH não pode ser transmitida pelos genes de
pais para filhos. Não pode ser transmitido de uma
pessoa para outra.
A grande questão
Q: T
enho PNH. O que me vai acontecer ao longo
do tempo? E quanto tempo de vida posso
esperar ter?
R: O curso de PNH varia muito de pessoa para
pessoa. Poderá ter apenas sintomas ligeiros.
Ou poderá ter sintomas graves e necessitar de
medicação ou de transfusões de sangue.
As boas notícias
Revisão
■■ A PNH é uma doença sanguínea rara e grave
que faz com que os glóbulos vermelhos se
decomponham.
■■ O sangue é composto por glóbulos
vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas que
flutuam no plasma.
■■ As células estaminais na medula óssea
podem transformar-se em três tipos de
células sanguíneas.
■■ O sistema complemento é um grupo de
proteínas no sangue que funcionam em
conjunto para destruir células anormais no
seu corpo.
■■ Os glóbulos vermelhos normais têm
um escudo de proteínas que protege as
células de serem atacadas pelo sistema
complemento. O gene encarregado de formar
este escudo protetor chama-se PIG-A.
■■ A PNH ocorre devido a uma alteração
(mutação) no gene PIG-A de uma única
célula estaminal na medula óssea.
Compreender a PNH
•
7
Quais são os sintomas
da PNH?
"A minha pele parece deslavada.
Quais são os sintomas da hemólise?
Sinto-me sempre cansada. Fico tonta e
Quando os seus glóbulos vermelhos PHN se
decompõem, a sua hemoglobina é libertada para
o seu plasma. A libertação de hemoglobina pode
causar diversos sintomas:
sem fôlego facilmente. O Dr. Mendes diz
que é por eu ser anémica.
—Diana
A PNH pode causar diversos sintomas. Poderá ter
muitos destes sintomas, ou apenas um ou dois,
ou mesmo nenhum. E poderá identificar sintomas
novos em qualquer ponto da evolução da sua
doença. Algumas pessoas têm sintomas mais graves
do que outras.
Todos os sintomas que tem devido à PNH são
causados por uma das seguintes:
■■ Hemólise – a decomposição ou destruição de
glóbulos vermelhos
■■ Trombose – coágulos sanguíneos
■■ Baixo hemograma – não ter um tipo de célula
sanguínea em número suficiente
Hemólise
A Hemólise é a decomposição ou destruição de
glóbulos vermelhos.
O que causa a hemólise?
A hemólise ocorre quando o sistema complemento
se torna mais ativo e ataca os seus glóbulos
vermelhos PNH. O sistema complemento
habitualmente ataca apenas corpos estranhos, tais
como vírus ou bactérias. Mas como as células PNH
estão danificadas, este vê-as como estranhas e
também as ataca, fazendo com que rebentem.
8
•
Compreender a PNH
■■ A sua urina pode ficar mais escura. Ou pode não
escurecer de todo.
■■ Poderá ter uma baixa contagem de glóbulos
vermelhos. Isto pode fazê-lo:
• Muito cansaço
• Ter dores de cabeça
• Ter dificuldade em respirar quando faz exercício
• Ter batimentos cardíacos irregulares
Para mais informações sobre os sintomas de
anemia, ver página 11.
Quais são os sintomas da hemólise
grave?
Se tiver hemólise grave, a hemoglobina pode
ser rapidamente libertada para a sua corrente
sanguínea. A hemoglobina pode ligar-se ao óxido
nítrico e removê-lo do seu sistema. O óxido nítrico
ajuda os seus músculos a manterem-se lisos e
relaxados. A falta dele pode causar espasmos
musculares em certas partes do seu corpo. Isto pode
causar diversos sintomas.
■■ Poderá sentir-se muito cansado.
■■ Poderá ter qualquer coisa como dor ligeira a
intensa no seu abdómen ou zona da barriga.
■■ Poderá ter espasmos no esófago. O esófago
é o tubo na sua garganta que vai da boca até
ao estômago. Os espasmos podem causar
dificuldade ao engolir.
■■ Os doentes do sexo masculino poderão ter
dificuldade em conseguir ou manter uma ereção
(ficarem impotentes).
Para saber mais sobre as formas de tratar a
hemólise e a anemia, ver a página 14.
Trombose
A trombose é um coágulo de sangue numa veia.
Muitas vezes chama-se simplesmente um coágulo
de sangue.
Quem forma coágulos sanguíneos?
Pelo menos um terço das pessoas com PNH irão
ter um coágulo sanguíneo durante a sua vida.
Um quinto das pessoas com PNH irão apresentar
inicialmente um coágulo de sangue como primeira
manifestação da sua doença.
Quais são os sintomas da formação
de coágulos?
Os sintomas de coágulos sanguíneos dependem
de onde se formam os coágulos. Algumas pessoas
que não têm PNH e que, fora isso, são saudáveis
por vezes formam coágulos de sangue nas veias da
perna. Mas as pessoas com PNH tendem a formar
coágulos de sangue em outras partes do corpo, tais
como o cérebro ou o abdómen.
Coágulo de sangue no abdómen
Poderá formar um coágulo sanguíneo no seu
abdómen, ou zona da barriga. É a zona situada
abaixo do seu tórax e acima das suas ancas.
Seguem-se algumas partes do abdómen em que
poderá ter um coágulo sanguíneo:
■■ Poderá ter um coágulo sanguíneo no baço.
■■ Poderá ter um coágulo na veia principal que
sai do seu fígado. A isto chama-se síndrome de
Budd-Chiari.
■■ O seu intestino poderá não receber sangue
suficiente. A isto chama-se isquemia.
Se tiver um coágulo sanguíneo no abdómen:
■■ Poderá ter acumulação de líquidos e inchaço da
zona abdominal. A isto chama-se ascite.
Porque é que os coágulos de sangue são tão
comuns em pessoas com PNH?
■■ A zona onde o coágulo se encontra poderá ficar
quente ao toque.
Os cientistas não sabem exatamente porque
é que as pessoas com PNH têm maior
probabilidade de ter coágulos de sangue. Mas
alguns acreditam que os doentes com PNH
têm plaquetas anormais que são demasiado
"pegajosas". Isto significa que as plaquetas
formam coágulos com demasiada facilidade.
■■ A zona onde o coágulo se encontra poderá ficar
muito dolorosa.
Além disso, as pessoas com PNH têm uma
carência de óxido nítrico. O óxido nítrico
impede a formação de coágulos, tonando mais
difícil a união das plaquetas. A hemólise outro sintomas da PNH - pode causar carência
de óxido nítrico. A hemólise também leva à
formação de pequenas porções das membranas
dos glóbulos vermelhos conhecidas como
micropartículas, e estas também podem causar
a formação de coágulos sanguíneos.
Se o coágulo sanguíneo no seu abdómen não for
tratado:
■■ Parte do seu intestino poderá morrer (necrose do
intestino).
■■ O seu fígado poderá sofrer danos e parar de
funcionar.
Coágulo de sangue no cérebro
Poderá formar um coágulo sanguíneo nas veias que
cobrem o seu cérebro. Se isso acontecer:
■■ Poderá sentir uma dor de cabeça muito forte.
■■ O seu cérebro poderá não funcionar tão bem
como habitualmente. Poderá ter dificuldade em
falar, ver ou mover partes do seu corpo.
Compreender a PNH
•
9
Coágulo de sangue na pele
Poderá formar um coágulo sanguíneo nas veias da
sua pele. Se isso acontecer:
■■ A sua pele nessa zona poderá ficar vermelha,
edemaciada, quente ou dolorosa.
Coágulo de sangue num braço ou numa perna
Poderá formar um coágulo sanguíneo nas veias do
seu braço ou da sua perna. Se isso acontecer:
■■ Esse membro poderá ficar quente, edemaciado,
inchado ou doloroso.
Coágulo de sangue no pulmão
Por vezes um coágulo de sangue rompe-se
e desloca-se até ao pulmão. A isto chamase tromboembolismo pulmonar. Se tiver um
tromboembolismo pulmonar:
■■ Poderá sentir uma dor aguda no tórax. Poderá
piorar quando respira fundo.
■■ Poderá ter dificuldade em respirar (falta de ar) ou
poderá começar a respirar depressa.
■■ Poderá sentir-se subitamente ansioso.
■■ Poderá tossir algum sangue.
■■ Poderá sentir-se tonto. Poderá até desmaiar.
Número reduzido de células
sanguíneas
Muitas pessoas com PNH têm um baixo
hemograma. Isso significa que não tem um ou mais
tipos de células sanguíneas suficientes.
Glóbulos vermelhos
A carência mais comum envolve os glóbulos
vermelhos.
Um nível reduzido de glóbulos vermelhos chamase anemia. Os glóbulos vermelhos transportam o
oxigénio dos pulmões para o resto do corpo. Uma
baixa contagem de glóbulos vermelhos na PNH
habitualmente deve-se à decomposição dos glóbulos
vermelhos (hemólise). Os níveis de LDH e as contas
de reticulócitos habitualmente são elevadas quando
isso acontece.
Alguns doentes podem desenvolver níveis baixos de
ferro, ácido fólico ou vitamina B12. Isso pode piorar
as contagens de glóbulos vermelhos.
Um pequeno número de pessoas com PNH tem
contagens muito baixas de outros tipos de células
sanguíneas. Isto habitualmente é causado por um
defeito de produção da medula óssea.
■■ Poderá suar muito.
Se pensa que tem quaisquer sintomas de um coágulo sanguíneo, informe o seu médico de
imediato. Poderá precisar de tratamento médico para lhe salvar a vida.
Como é que descubro se tenho um coágulo sanguíneo?
Para diagnosticar um coágulo sanguíneo, o seu médico poderá captar
imagem do interior do seu corpo usando:
• TC (Tomografia computorizada) ou TAC (Tomografia Axial
Computorizada)
• RM (Ressonância magnética)
• Exame Doppler (também denominado ecografia)
• Exame V/Q (Ventilação-Perfusão)
• O seu médico também poderá solicitar um exame laboratorial
chamado D-Dímeros. Também é denominado Fragmento D-Dímero
ou fragmento de degradação da fibrina.
Para saber mais sobre as formas de tratar coágulos sanguíneos, ver a página 18.
10
•
Compreender a PNH
Glóbulos brancos
Um nível reduzido de glóbulos brancos chamase leucopenia. Os glóbulos brancos combatem as
infeções no organismo atacando e matando as
bactérias e vírus.
Se tiver uma baixa contagem
de glóbulos brancos, poderá:
■■ Ficar doente mais tempo, e ter tendência para
ficar com febre quando está doente
Plaquetas
■■ Ter dificuldade em combater as infeções
Um número reduzido de plaquetas designa-se por
trombocitopenia. As plaquetas ajudam o sangue a
coagular e a deter as hemorragias.
■■ Ter infeções relacionadas com sinusite ou nariz
entupido
Quais são os sintomas de baixo hemograma?
Leia a secção que se segue para identificar os
sintomas que pode esperar com base no tipo de
células sanguíneas envolvidas. Assinale os sinais
que já tiver identificado e partilhe esta lista com o
seu médico.
Se tiver valores reduzidos de
glóbulos vermelhos, poderá:
■■ Sentir-se apenas um pouco cansado, ou muito
cansado
■■ Ter problemas em respirar
■■ Sentir-se menos alerta ou ter problemas de
concentração
■■ Ter a pele mais pálida do que é normal
■■ Ter batimentos cardíacos acelerados e dor no
tórax; isto habitualmente só acontece nos casos
graves.
■■ Ter falta de apetite ou uma notória perda de peso
■■ Ter infeções da pele
■■ Ter infeções pulmonares que dificultem a
respiração
■■ Ter infeções urinárias que tornem a micção
dolorosa ou mais frequente
■■ Ter aftas na boca
■■ Sentir-se cansado ou ter um nível de energia
reduzido
Se tiver uma contagem de
plaquetas muito baixa,
poderá:
■■ Criar hematomas ou sangrar mais facilmente,
mesmo com pequenos toques ou arranhões
■■ Sangrar do nariz
■■ Ter sangramento nas gengivas, especialmente
após tratamentos dentários ou ao escovar os
dentes; certifique-se de que verifica com o seu
médico antes de efetuar qualquer tratamento
dentário.
■■ Ficar com pequenas manchinhas vermelhas
planas sob a pele, que são causadas por
hemorragias: estas manchas chamam-se
petéquias. Estas surgem com mais frequência nas
pernas.
Se tiver algum dos sintomas acima, deverá
informar o seu médico.
Compreender a PNH
•
11
A PNH está relacionada com
duas outras doenças de
disfunção da medula óssea
Como é que descubro se tenho anemia
aplástica ou MDS?
A PNH está relacionada com duas outras doenças
que fazem com que a medula óssea pare de fabricar
células adequadamente. Estas doenças de depressão
da medula óssea são a anemia aplástica e síndromes
mielodisplásicas (ou MDS).
■■ Efetuar um exame de biópsia da medula óssea.
A PNH está relacionada com a anemia aplásica:
■■ Mais de 10 em cada 100 pessoas com anemia
aplásica também sofrem de PNH no momento
do diagnóstico ou irão desenvolver a doença
posteriormente. Os doentes podem ter uma
mistura destas duas doenças, com características
de ambas em graus variáveis.
■■ Algumas pessoas que sofrem de PNH irão
desenvolver anemia aplásica.
■■ Os doentes com PNH poderão partilhar sintomas
com doentes com anemia aplástica, tais como
baixo hemograma.
A PNH está relacionada com a MDS:
■■ Entre 1 em cada 100 e 3 em cada 100 pessoas
com PNH desenvolvem MDS.
Quais são os sintomas da anemia
aplástica e da MDS?
Os sintomas da anemia aplástica e da MDS variam,
dependendo de que células do sangue estão em
depressão. São as mesmas descritas na página 11,
incluindo:
■■ Hemorragia
■■ Arrepios
■■ Febre
■■ Sinais de infeção
■■ Sintomas de anemia
Se pensa que tem quaisquer sintomas destes,
informe o seu médico de imediato.
12
•
Compreender a PNH
Pode ser difícil diagnosticar estas doenças... O seu
médico poderá:
■■ Solicitar análises ao sangue ou outros exames.
Para saber mais sobre a anemia aplástica e a MDS,
visite-nos online em www.AAMDS.org.
Revisão
Todos os sintomas que tem devido à PNH são
causados por uma das seguintes:
■■ Hemólise – a decomposição ou destruição de
glóbulos vermelhos
■■ Trombose – coágulos sanguíneos
■■ Baixo hemograma – não ter um tipo de
célula sanguínea em número suficiente
Como é diagnosticada
a PNH?
"Demorei muito tempo a perceber o que se
passava comigo. Para ser franco, é de certa
forma um alívio saber a verdade. Agora
posso canalizar as minhas energias para
melhorar."
—Sérgio
A PNH é uma doença rara. Muitos médicos nunca
viram um caso desta doença. Por isso, as pessoas
com PNH podem ter sintomas durante vários dias
até terem um diagnóstico correto.
Como o meu médico classificou
os meus glóbulos sanguíneos nestes
três grupos?
O seu médico provavelmente usou um teste de
citometria de fluxo. Este exame permite ao seu
médico ver se faltam algumas proteínas dos seus
glóbulos vermelhos. Também pode ser feito em
alguns glóbulos brancos chamados granulócitos.
Que outros exames posso fazer?
O seu médico poderá solicitar-lhe também outros
exames laboratoriais. Estes incluem:
■■ CBC (hemograma completo)
Três tipo de glóbulos
sanguíneos da PNH
■■ Análise da ferritina, ferro, e TIBC (capacidade
total de ligação do ferro) para verificar os seus
níveis de ferro
Com a PNH, o seu médico habitualmente divide as
suas células sanguíneas em três tipos:
■■ Testes da sua medula óssea sólida (através de
uma biópsia da medula óssea)
Células PNH I ou células Tipo I
Estas células respondem de forma saudável ao
sistema complemento. São células normais.
O seu médico também poderá procurar níveis
elevados de:
Células PNH II ou células Tipo II
Estas células são particularmente sensíveis ao
sistema complemento. Não possuem algumas das
proteínas que os protegem de ataques.
Células PNH III ou células Tipo III
Estas células são extremamente sensíveis ao sistema
complemento. Dos três grupos de células, estas são
as que se decompõem com mais facilidade. Não
possuem algumas das proteínas que protegem as
células normais de ataques.
A maioria das pessoas com NPH têm principalmente
células de Tipo I e Tipo III. Mas a quantidade de
cada tipo de célula pode variar muito.
■■ Um pigmento chamado bilirrubina
■■ Uma enzima chamada LDH (lactato
desidrogenase)
■■ Glóbulos vermelhos jovens na sua medula óssea,
chamados reticulócitos
Revisão
Os exames para a PNH incluem os seguintes:
■■ A citometria de fluxo fornece informações
sobre as proteínas na superfície das suas
células sanguíneas
■■ O Hemograma completo (CBC) fornece
informações sobre a quantidade e qualidade
de todos os tipos de células do seu sangue.
Compreender a PNH
•
13
Formas de tratar a PNH
"Há muitos tratamentos para a PNH,
e todos eles têm prós e contras. O Dr.
Os dois tipos de transfusão disponíveis para doentes
com PNH são:
Jacob e eu temos estado a estudá-las e
■■ Transfusão de glóbulos vermelhos
estamos a tentar encontrar as melhores
escolhas para mim."
—Rodrigo
A PNH é considerada uma doença crónica. Isso
significa que dura muito tempo. A única cura
conhecida é um transplante de medula óssea.
Foram concebidos outros tratamentos para melhorar
os sintomas e evitar problemas. Em casos raros, a
PNH pode sofrer uma remissão espontânea. Quando
isso acontece, habitualmente é em doentes com um
clone PNH muito baixo.
Antes de realizar qualquer tratamento…
Fale com o seu médico acerca dos riscos e
benefícios. Assim, poderá fazer uma escolha
informada do tratamento melhor para si.
Tratar a hemólise e a anemia
Para a maioria das pessoas com PNH, o problema
mais comum é a anemia causada pela hemólise.
Seguem-se alguns tratamentos para a hemólise e a
anemia.
Transfusões de sangue
Numa transfusão sanguínea, são introduzidas
diretamente na sua corrente sanguínea partes de
sangue ou sangue total de um dador. Isto pode
melhorar a sua anemia. O seu médico irá analisar
os seus sintomas para decidir se necessita de uma
transfusão.
14
•
Compreender a PNH
■■ Transfusão de plaquetas
■■ Os glóbulos brancos têm um período de vida
muito reduzido. Por isso os doentes com uma
contagem muito baixa raramente recebem
transfusões de glóbulos brancos.
Transfusão de glóbulos vermelhos
O tipo de transfusão mais usado para tratar a
anemia é uma transfusão de glóbulos vermelhos.
O procedimento demora, em média, duas a cinco
horas a concluir. Eis o que pode esperar:
Antes da transfusão:
■■ Assegure-se de que o seu sangue foi passado
por um filtro que reduz o número de glóbulos
brancos.
■■ Se o seu sistema imunitário não estiver saudável,
(imunocomprometido) ou se for candidato a um
transplante de medula, as células sanguíneas
do dador deverão ser previamente tratadas com
radiação. Esta irradiação previne a doença do
enxerto contra hospedeiro (GVHD) (ver página 22).
■■ O seu médico poderá pedir-lhe que tome Tylenol®
e Benadryl® antes da transfusão para prevenir
que ocorra febre, arrepios e uma reação alérgica.
IMPORTANTE: Os doentes com PNH só devem
receber sangue que exatamente compatível com o
seu tipo de sangue ABO. Por exemplo, doentes sem
PNH com tipo de sangue AB podem receber sangue
de um dador que seja de tipo A ou O. Um doente
com PNH com tipo de sangue AB só deve receber
sangue de um dador de tipo AB.
Durante a transfusão:
■■ O seu sangue será testado para garantir que é
compatível com o sangue do dador. Este processo
demora, habitualmente, cerca de uma hora.
■■ O seu médico irá verificar os seus sinais vitais –
temperatura, batimentos cardíacos por minuto,
movimentos respiratórios por minuto e tensão
arterial.
■■ O seu médico irá introduzir uma linha IV na sua
veia. Irá receber uma a três unidades de glóbulos
vermelhos sem plasma (glóbulos vermelhos
embalados).
Após a transfusão:
■■ Se tiver tomado Tylenol® e Benadryl®, poderá
sentir-se sonolento.
Efeitos secundários da transfusão de
glóbulos vermelhos
Uma transfusão de glóbulos vermelhos acarreta os
riscos de determinados efeitos secundários:
■■ Se receber muitas transfusões (mais de dez),
poderá ocorrer uma acumulação de ferro
(sobrecarga de ferro). Isto pode colocar os seus
órgãos em risco. A sobrecarga de ferro pode ser
tratada com queladores de ferro.
■■ Poderá ter uma reação alérgica.
■■ As suas células sanguíneas poderão decompor-se.
■■ Há uma possibilidade muito rara de ser infetado
com um vírus.
Quelação do ferro para tratar
a sobrecarga
Deve verificar regularmente os níveis de ferro no
seu sangue se receber transfusões de glóbulos
vermelhos com frequência. Isso porque as
transfusões podem fazer com que tenha demasiado
ferro no sangue. Isto pode originar um problema
denominado sobrecarga de ferro que pode causar
danos no seu coração e outros órgãos. A sobrecarga
de ferro pode começar a tornar-se um problema
ao fim de apenas dez transfusões (20 unidades de
glóbulos vermelhos).
Se o seu nível de ferro no sangue, ou ferritina,
estiver entre 1000 e 2000, este valor é considerado
alto e pode ser necessário tratamento.
Se tiver uma sobrecarga de ferro, o seu médico
pode pedir-lhe que tome um quelador de ferro para
retirar o ferro suplementar do seu organismo. A U.S.
Food and Drug Administration (FDA) aprovou dois
queladores de ferro para tratar a sobrecarga de ferro
nos E.U.A.:
■■ O deferasirox (Exjade®), um comprimido que se
toma diluído em sumo ou água. Tomado uma vez
ao dia. Uma vez que se pode ingerir, também se
designa por quelante de ferro oral.
■■ A deferoxamina (Desferal®), um produto
líquido que pode ser administrado por injeção
subcutânea ou intramuscular. Ou pode ser
lentamente administrada por via intravenosa.
Administrada normalmente três a sete vezes
por semana.
Transfusão de plaquetas
Se não tiver suficientes plaquetas saudáveis no
sangue, ou se estiver com hemorragias, pode
precisar de uma transfusão de plaquetas. As
plaquetas vivem apenas entre oito e dez dias, por
isso uma transfusão de plaquetas dura apenas entre
três e quatro dias.
Compreender a PNH
•
15
Efeitos secundários da transfusão
de plaquetas
As plaquetas têm mais probabilidade de causar uma
reação imunitária do que os glóbulos vermelhos,
como tal tem maior probabilidade de ter efeitos
secundários, como arrepios e febre.
O seu organismo desenvolve mais rapidamente
anticorpos contra as plaquetas do que contra
os glóbulos vermelhos. Isto pode ser causa de
insucesso de transfusões de plaquetas.
Terapêutica com ferro
A hemólise pode originar uma carência de ferro
no seu organismo. Isto pode fazer com que a
sua medula óssea tenha dificuldade em fabricar
glóbulos brancos. Por isso, a não ser que receba
transfusões de glóbulos vermelhos regularmente,
provavelmente precisa de tomar comprimidos de
ferro. Pergunte ao seu médico de quanto ferro
precisa.
Efeitos secundários da terapêutica
de ferro
No início, tomar comprimidos de ferro pode causar
hemólise, o que torna a urina escura. Isto acontece
porque a medula óssea está a produzir mais
glóbulos vermelhos. Alguns deles decompõem-se
porque tem PNH.
Os comprimidos de ferro também podem causarlhe perturbação gástrica. Se tiver um problema
de estômago grave, poderá receber o ferro por via
injetável. Existe um risco muito pequeno de reação
alérgica quando o ferro é administrado desta forma.
Folato e ácido fólico
O folato é uma vitamina B que se encontra nos
vegetais frescos ou ligeiramente cozinhados.
Este ajuda a sua medula óssea a produzir células
sanguíneas normais. Quando a sua medula óssea
tem que produzir mais células, precisa de um
fornecimento maior de ácido fólico.
16
•
Compreender a PNH
A maioria das pessoas recebe folato suficiente pela
alimentação. Mas uma vez que tem PNH, é boa
ideia tomar 1 mg por dia de uma forma artificial de
folato denominada ácido fólico.
Fatores de desenvolvimento
Os fatores de crescimento e as citocinas são
proteínas que o seu organismo produz naturalmente
para indicar à medula óssea que produza certas
células. Fazem com que a medula óssea produza
glóbulos vermelhos.
Estão disponíveis formas artificiais de alguns fatores
de crescimento. Estas podem reduzir a necessidade
de uma transfusão de glóbulos vermelhos.
Fatores de desenvolvimento dos
glóbulos vermelhos
A eritropoietina, ou EPO, é um fator de crescimento
produzido pelos seus rins. Esta transfusão faz
com que a medula óssea produza mais glóbulos
vermelhos.
Existem formas de eritropoietina criadas pelo
Homem. Eis algumas delas:
■■ O Epogen® e o Procrit® são tomados uma vez por
semana sob a forma de injeção. Trata-se de uma
injeção subcutânea.
■■ A Darbepoietina (Aranesp®) é administrada por
injeção a cada duas ou três semanas.
Algumas pessoas com PNH têm níveis naturalmente
elevados de eritropoietina, por isso estes
medicamentos não as ajudam. Além disso, alguns
médicos crêem que a EPO aumenta o risco de
hemólise e de formação de coágulos em doentes
com PNH, porque fazem com que a medula óssea
produza mais células sanguíneas PNH.
Fatores de desenvolvimento dos
glóbulos brancos
Se não tiver suficientes glóbulos brancos saudáveis
no seu sangue, o seu médico poderá pedir-lhe que
tome um fator de crescimento de glóbulos brancos
para melhorar o seu sistema imunitário. Os fatores
de desenvolvimento de glóbulos brancos fazem
com que a sua medula óssea produza glóbulos
brancos. Estes são os mais comuns:
■■ G-CSF (fatores estimuladores de colónias de
granulócitos), comercializados com os nomes
Filgrastim® e Neupogen®.
■■ GM-CSF (fatores estimuladores de colónias de
granulócitos-macrófagos), comercializados com
os nomes Leukine® e Sargramostim®.
Eculizumab (Soliris®)
O Eculizumab é o único medicamento aprovado
pela U.S. Food and Drug Administration (FDA) e
a Agência Europeia do Medicamento (EMEA) para
tratar a trombose da PNH. Funciona tornando o seu
sistema complemento menos ativo.
O Eculizumab tem muitos benefícios. Foi
comprovado que:
■■ Melhora a anemia (ver página 11)
■■ Reduz ou elimina a necessidade de transfusões
(ver página 14)
■■ Reduzir a decomposição dos glóbulos brancos
(hemólise) a curto e a longo prazo (ver página 8)
■■ Reduzir o risco de formação de coágulos
(ver página 9)
■■ Reduzir a fadiga e melhorar a qualidade de vida
O eculizumab não ajuda a aumentar a contagem
de glóbulos brancos nem a contagem de plaquetas
quando estão estão baixas.
Os doentes que tomam eculizumab poderão deixar
de eliminar grandes quantidade de ferro na urina.
Isso significa que poderão ter de parar de tomar
suplementos de ferro quando continuam a tomar
este medicamento.
Como tomar
O seu médico irá fazer-lhe uma administração IV no
consultório ou num centro especial. O procedimento
habitualmente demora cerca de 35 minutos.
Provavelmente terá uma administração IV uma vez
por semana durante as primeiras quatro semanas.
A partir da 5ª semana, irá receber uma dose
ligeiramente maior de eculizumab a cada duas
semanas.
Efeitos secundários comuns
do eculizumab
Se tomar eculizumab, poderá:
■■ Sentir náuseas ou vontade de vomitar
■■ Ter corrimento nasal ou constipações
■■ Ter dores nas costas ou dores de cabeça
Compreender a PNH
•
17
Efeitos secundários raros do
eculizumab
Se tomar eculizumab, tem um risco mais elevado de
ficar infetado com as bactérias que podem causar
um tipo de meningite. Por conseguinte, todas as
pessoas que recebam esta medicação deverão ser
vacinadas contra a meningite regularmente. Se tiver
dores de cabeça, uma erupção ou febre superior
a 37,7 C, deve ligar para o médico e dirigir-se a
um serviço de urgência. Recomenda-se que os
doentes tragam consigo um cartão de informações
sobre o eculizumab para mostrarem aos médicos
num serviço de urgência. Alguns médicos
recomendam que o doente traga consigo um frasco
de ciprofloxacina, um antibiótico. Este pode ser
usado numa emergência para tratar este tipo de
infeção. Um atraso ao tratar este tipo de bactéria
meningocócica pode levar à morte. Por ano, cerca
de 1 em cada 100 pessoas que tomam eculizumab
adquirem esta infeção.
Prednisona
A prednisona é um esteróide que pode reduzir a
hemólise causada pela PNH. Pode tornar o sistema
complemento menos ativo. Também pode aumentar
as contagens de leucócitos e plaquetas em algumas
pessoas.
No entanto, a prednisona não impede toda a
hemólise. E tem muitos efeitos secundários,
especialmente se tomada durante muito tempo. Por
isso os médicos discordam quanto à sua utilização
por pessoas com PNH.
A maioria das pessoas que tomam prednisona
durante muito tempo usam-na apenas em dias
alternados. Este calendário alivia a maior parte dos
efeitos secundários da prednisona.
Se a sua hemólise estiver pior que o normal, o seu
médico poderá recomendar que tome 60 mg durante
três ou quatro dias, e depois volte a reduzir até à
sua dose normal.
18
•
Compreender a PNH
Tratar os coágulos sanguíneos
Os coágulos sanguíneos são muito perigosos. Se
tiver um coágulo sanguíneo, tem de pedir ajuda
imediatamente. Seguem-se algumas formas de
tratamento dos coágulos sanguíneos.
Anticoagulantes
Os anticoagulantes são a forma mais comum de
tratar coágulos sanguíneos. Diminuem a capacidade
do sangue de coagular. Os anticoagulantes também
denominam-se medicamentos anticoagulantes, o
anticoagulantes.
Eis algumas delas:
■■ A enoxaparina (Lovenox®) é tomada em injeção
subcutânea uma ou duas vezes por dia. Esta é
uma heparina de “baixo peso molecular”.
■■ O fondaparinux (Arixtra®) é similar à
enoxaparina. É administrado por injeção
subcutânea uma vez por dia.
■■ A heparina (Calciparina® ou Liquaemin®) é
tomada por injeção subcutânea ou IV. O seu
médico ficará atento à dose para evitar problemas
de hemorragia. A heparina e medicamentos
similares podem causar uma diminuição da
contagem de plaquetas e um aumento do risco de
formação de coágulos em alguns doentes.
■■ A varfarina (Coumadin®) é ingerida por via
oral. Os alimentos que ingere podem mudar
o modo como a varfarina afeta o seu sangue.
Muitos medicamento também podem afetar o
nível de varfarina na sua corrente sanguínea.
O seu médico irá vigiar a sua dose para evitar
problemas de hemorragias e para assegurar que a
varfarina no seu sangue está em nível suficiente.
No início, a varfarina pode aumentar as
probabilidades de se formar um coágulo
sanguíneo. É por esse motivo que os doentes são
frequentemente tratados com um medicamento
como o fondaparinux ou a enoxaparina primeiro,
para evitar a formação de coágulos durante os
primeiros dias de tratamento com varfarina.
Os médicos usam um teste denominado INR ou PT
para monitorizar o efeito da varfarina. Se estiver a
tomar varfarina, peça ao seu médico que o informe
dos resultados destes exames sempre que fizer
análises.
Alguns médicos crêem que algumas pessoas com
PNH devem tomar anticoagulantes para prevenir
a formação de coágulos. Outros discordam. Os
médicos usam diversos fatores para os auxiliarem
a decidir se um doente deve ou não tomar
anticoagulantes. Estes fatores podem incluir:
Tratar a depressão de medula
óssea
A depressão da medula óssea é uma doença em que
a sua medula óssea não produz células saudáveis.
Em pessoas que têm PNH, a depressão de medula
óssea provavelmente é causada por um fator
semelhante que conduz à anemia aplástica. Assim,
o tratamento para a depressão medular na PNH é o
mesmo que para anemia aplástica.
■■ O tamanho do clone PNH
Terapêutica imunossupressora
■■ Fatores que aumentam o risco de formação de
um coágulo, como uma história familiar, uma
operação recente ou uma fratura.
Se tiver depressão de medula óssea causada por
anemia aplástica, o seu médico irá provavelmente
tentar tratá-la diminuindo a sua resposta imunitária.
Esta denomina-se terapêutica imunossupressora.
Pode tomar um medicamento imunossupressor.
Estes medicamentos incluem:
■■ A contagem de plaquetas do doente: uma baixa
contagem de plaquetas pode aumentar o risco de
hemorragia.
■■ Se o doente tiver uma profissão de risco.
■■ Globulina antitimocítica (abreviatura ATG) é
administrada por via IV.
tPA (Ativadores de Plasminogénio
dos Tecidos)
■■ A ciclosporina é tomada por via oral sob forma
líquida ou em cápsulas.
Podem ser usados tPA para desfazer um coágulo
existente, especialmente se o coágulo for grande.
Estes medicamentos habitualmente funcionam
melhor se forem administrados o mais cedo possível
após a formação de um coágulo. É por isso que é
importante consultar um médico imediatamente se
pensar que tem um coágulo. Estes medicamentos
podem causar hemorragias.
Estão a ser testados outros fármacos, como o
alemtuzumab ou o eltrombopag, para o tratamento
da anemia aplástica. Mas ainda não se sabe em que
medida irão funcionar em pessoas com PNH.
Eculizumab (Soliris®)
■■ Transfusões de sangue (ver página 14)
Alguns estudos comprovaram que o eculizumab
também pode reduzir o risco de formação de
coágulos. Para saber mais sobre o eculizumab, ver
página 17.
Além dos medicamentos imunossupressores, as
pessoas com anemia aplástica também recebem
tratamento de suporte para ajudar a aumentar as
contagens de células sanguíneas. Estes tratamentos
incluem:
■■ Fatores de crescimento (ver página 16)
Outros medicamentos
Alguns medicamentos, como a aspirina e o
ibuprofeno, impedem as plaquetas de funcionarem
adequadamente. Isto pode ajudar a impedir a
formação de coágulos sanguíneos. Mas os médicos
não sabem até que ponto previnem ou tratam
coágulos em pessoas com PNH. Só deve tomar estes
medicamentos se o médico o aconselhar a fazê-lo.
Compreender a PNH
•
19
Transplante de células
estaminais
Se os tratamentos descritos nas páginas 14--18
não tiverem funcionado para parar a hemólise, a
coagulação ou a depressão de medula óssea, então
o transplante de células estaminais poderá ser o
passo seguinte. Nesta intervenção, são retiradas
células formadoras de sangue de um dador
saudável. São inseridas na sua corrente sanguínea
através de uma linha intravenosa e conduzidas até à
medula óssea.
Três fontes de células estaminais
As células estaminais do dador podem advir de uma
de três fontes:
1. Medula óssea
As células estaminais são colhidas por aspiração do
osso da anca do dador.
2. Sangue do cordão
As células estaminais são colhidas do cordão
umbilical e da placenta imediatamente após o
nascimento de um bebé. São mantidas congeladas
até serem necessárias.
3. Sangue circulante (periférico)
O dador recebe um fator de desenvolvimento de
glóbulos brancos (Neupogen®) que desaloja as
células estaminais dos seus nichos na medula e
fá-las circular no sangue. As células estaminais
são então colhidas da corrente sanguínea do dador
através de um método designado por leucaferese.
Graças aos atuais avanços no tratamento da PNH,
tais como o eculizumab e melhores anticoagulantes,
o transplante de células estaminais está em geral
a perder a preferência como tratamento inicial da
PNH. No entanto, alguns doentes podem ainda
assim precisar de ser submetidos a um transplante
por exemplo, os doentes de PNH com depressão
medular grave que não responde a terapêutica
imunossupressora ou doentes com PNH com
trombose enquanto tomam eculizumab.
20
•
Compreender a PNH
Os transplantes que condicionam uma redução
da intensidade usam uma forma de tratamento
de quimioterapia mais ligeira que a usada nos
transplantes de células estaminais padrão.
Desta forma, reduzem-se os efeitos secundários
provocados pela quimioterapia, tornando-a mais
tolerável por adultos mais velhos. Este tipo de
tratamento não reduz, no entanto, o risco de GVHD.
Os cientistas estão a explorar se este método pode
ajudar os doentes mais jovens que não respondem
aos tratamentos padrão.
Fatores para a avaliação do transplante
de células estaminais
O seu médico irá considerar vários fatores ao
decidir se um transplante de células estaminais é
indicado para si. Estes fatores incluem:
■■ A sua condição física
■■ A sua idade
■■ A gravidade da sua doença
■■ O tipo de dador disponível
Os transplantes de células estaminais têm melhores
hipóteses de sucesso em crianças, adolescentes
e jovens adultos; a taxa de sucesso diminui em
função da idade do doente.
No entanto, não existe um limite de idade absoluto
para o transplante de células estaminais, embora os
doentes mais velhos recebam frequentemente um
tratamento imunossupressor (IST) como terapêutica
de primeira linha e o transplante de células
estaminais só é proposto se a IST não funcionar. Os
doentes de qualquer faixa etária que não tenham
um dador compatível que seja seu familiar com
antigénio de leucócitos humano (HLA) adequado
recebem normalmente a IST. Existem, no mínimo,
dois motivos: Existe a probabilidade de que
respondam à IST (tal como os doentes mais velhos)
e, em segundo lugar, poderá demorar algum tempo
até que seja identificado um dador alternativo (que
não seja um familiar) e é aconselhável o início do
tratamento.
Encontrar um dador de células
estaminais
E se não for encontrada a compatibilidade
perfeita?
Dador familiar compatível
Mesmo que não encontre um dador com
uma compatibilidade de HLA perfeita, pode
receber células estaminais de um dador com
compatibilidade parcial. Os riscos de tais
transplantes (tais como insucesso do enxerto, ou
doença do enxerto contra hospedeiro (GvHD) são
algo mais elevados do que com dadores de HLA
totalmente compatíveis.
Os transplantes têm maiores probabilidades de
sucesso com dadores compatíveis que sejam
familiares do doente. Normalmente, será um
irmão ou irmã (ocasionalmente, outros graus de
parentesco) com HLA compatível. Os antigénios
de leucócitos humanos (HLA) são proteínas que
se encontram na superfície dos glóbulos brancos.
Uma análise de sangue (ou uma amostra de saliva)
pode ser utilizada para obter células que podem ser
examinadas para determinar se o tipo de HLA do
doente e do dador são idênticos.
Dador não familiar compatível
Cerca de sete em cada dez pessoas não têm um
dador familiar com HLA compatível. Se é um desses
doentes, o seu médico poderá iniciar uma pesquisa
para um dador compatível sem grau de parentesco
utilizando as bases de dados estabelecidas que
contêm informação sobre HLA de um vasto
número de voluntários. Se for um candidato para
o transplante de células estaminais, o seu médico
poderá começar a procurar um dador de imediato.
Pode demorar algum tempo até encontrar um dador
sem grau de parentesco compatível se não existirem
dadores com grau de parentesco disponíveis
Transplante de células estaminais
Antes do transplante
■■ O seu sistema imunitário é suprimido com
quimioterapia (ou radiação) para impedir que
rejeite as novas células estaminais (do dador).
■■ Em geral, os médicos utilizam um fármaco
de quimioterapia chamado ciclofosfamida
(Cytoxan®) juntamente com um fármaco
imunossupressor, a globulina anti-timócitos
(ATG). Também é administrada radiação se as
células estaminais forem oriundas de um dador
sem grau de parentesco. Estes tratamentos
demoram cerca de uma semana.
■■ As células estaminais são colhidas do dador.
Durante o transplante
■■ O seu médico administra um IV (normalmente,
uma "linha central" ou um cateter Hickman).
■■ As células estaminais do dador são perfundidas
através dessa linha.
■■ As células estaminais do dador deslocam-se até à
sua medula óssea.
Após o transplante
■■ Num prazo de duas a quatro semanas, as novas
células estaminais já se estabeleceram na sua
medula e os seus números de células sanguíneas
começam a aumentar, agora compostos
por células saudáveis derivadas das células
estaminais do dador. O seu médico dirá que foi
"enxertado".
Compreender a PNH
•
21
■■ À medida que os números de células sanguíneas
começam a aumentar, o seu novo sistema
imunitário, também derivado das células
estaminais do dador, começa a regenerar-se e a
recuperar. Irá tomar ciclosporina ou tacrolímus,
ou outras medicações para impedir o novo
sistema imunitário de atacar o seu corpo.
Os transplantes de células estaminais funcionam
melhor se:
Como funciona?
■■ Não tenha outros problemas de saúde
Qual é a taxa de sucesso dos transplantes de células
estaminais?
■■ A taxa de sucesso para todos os transplantes
de células estaminais com dadores familiares
compatíveis é de aproximadamente 40 em 100.
■■ A taxa de sucesso para todos os transplantes
com dadores compatíveis não familiares é de
aproximadamente 20 em 100.
Os investigadores crêem que estas taxas
de sucesso podem ser muito mais elevadas
para doentes com PNH. E a investigação
recente em transplantes de células estaminais
continua a melhorar as taxas de sucesso.
■■ For jovem (menos de 20 anos de idade); mas
existem relatos de transplantes com êxito em
doentes com 65 anos de idade.
■■ Tiver um dador com HLA compatível que seja
seu familiar
As probabilidades de sucesso são inferiores para
doentes:
■■ Forem mais velhos
■■ Tiverem uma saúde debilitada ou infeções graves
contínuas.
Riscos do transplante de células
estaminais
Mover células estaminais de um corpo para outro é
um processo complexo. Eis algumas situações que
podem correr mal.
Rejeição do enxerto
Em cinco a dez em cada 100 doentes, as células
estaminais do dador não crescem no doente. Esta
é uma complicação que se designa por rejeição do
enxerto ou falência do enxerto. É mais provável
que aconteça se tiverem sido realizadas muitas
transfusões antes do transplante, se o enxerto for
oriundo de um dador de HLA não compatível ou
se as células estaminais forem oriundas de uma
unidade de sangue do cordão umbilical.
Doença de enxerto contra hospedeiro
Uma vez que as células do dador transplantadas
"reconhecem" que vivem agora num ambiente
diferente (numa pessoa diferente), podem atacar
as células e os tecidos do corpo do doente (mais
frequentemente, a pele, os intestinos e o fígado).
Esta condição designa-se por GVHD (doença de
enxerto contra hospedeiro).
22
•
Compreender a PNH
Os sintomas da GVHD podem variar de moderados
(uma erupção cutânea que se resolve rapidamente)
a potencialmente fatais (diarreias severas com
danos nas paredes intestinais). A GVHD pode
desenvolver-se mesmo com a administração de
medicamentos (tais como a ciclosporina e outros)
num esforço para evitar a GVHD.
A GVHD tem mais probabilidades de ocorrer se:
■■ For um doente mais velho
■■ O seu dador não for um familiar compatível
■■ O seu dador não for totalmente compatível
■■ Tenha recebido células estaminais obtidas a partir
do sangue periférico do dador
Revisão
Os principais tipos de tratamento para a PNH
incluem:
■■ Transfusões de sangue
■■ Anticoagulantes
■■ Eculizumab (Soliris®)
■■ Fatores de desenvolvimento
■■ Terapêutica imunossupressora
■■ Transplante de células estaminais
Compreender a PNH
•
23
Acerca dos ensaios
clínicos
“Fiz todos os tratamentos habituais
e a minha PNH não melhorou nada.
Por isso o meu médico aconselhou-me
a procurar estudos de investigação.
Contactei a AA&MDSIF para explorar o
que há por aí”.
—Magda
Os cientistas estão sempre à procura de formas
novas e melhores de tratar a PNH. Realizam
ensaios clínicos controlados, também designados
por estudos de investigação. Os estudos são
frequentemente realizados em centros de
investigação clínica universitários em todo o
mundo.
Estes estudos:
■■ Comparam novos tratamentos ou novas
combinações de tratamentos com os tratamentos
habituais
■■ Ajudam os cientistas a saber mais acerca dos
tratamentos padrão
■■ Testam a segurança e eficácia dos novos
tratamentos
Poderá tentar perceber se é elegível para um ensaio
clínico se:
■■ Os tratamentos padrão não contribuíram para a
melhoria da sua PNH.
■■ A sua PNH voltou após os tratamentos padrão
■■ Não estiver satisfeito com o funcionamento dos
tratamentos padrão
24
•
Compreender a PNH
Antes de participar num ensaio clínico, discuta os
possíveis riscos e benefícios com o seu médico.
O website de registo para ensaios clínicos da
UE permite pesquisar protocolos e informações
sobre resultados relativos a ensaios clínicos
intervencionais realizados na União Europeia (UE),
no Espaço Económico Europeu (EEE) e ensaios
clínicos realizados fora da UE/EEE se fizerem parte
de um plano de investigação pediátrica (PIP). Saiba
mais sobre o registo de ensaios clínicos da UE
incluindo a fonte de informações e a base legal.
Para encontrar um ensaio clínico na União
Europeia, visite www.clinicaltrialsregister.eu (em
inglês) e introduza hemoglobinúria paroxística
noturna na função de pesquisa.
Questões especiais para
pessoas com PNH
Antes de fazer qualquer uma das duas coisas, é
uma boa ideia:
■■ Fazer uma contagem de células sanguíneas
■■ Obter tratamento para a sua anemia (transfusões
de sangue ou fatores de crescimento) se
necessário.
Se voar, lembre-se:
■■ Beba muita água
“Viajo de avião em trabalho. O meu
médico disse-me que devia trocar para
o comboio. Ela disse que as minhas
contagens de células sanguíneas são
demasiado baixas para voar."
—Ricardo
Uma vez que tem PNH, acontecimentos do dia a
dia podem ser mais arriscados para si do que para
pessoas saudáveis. Eis alguns exemplos.
Viagens de avião e altitudes
elevadas
Quando mais se afasta da Terra, menos oxigénio
existe. Se tiver anemia, as viagens de avião ou as
altitudes elevadas podem provocar uma falta de
oxigénio. Também pode provocar dores no peito.
■■ Levante-se e caminhe de hora a hora se for
seguro fazê-lo
■■ Para voos muito longos (mais de seis horas),
fale com o seu médico sobre a possibilidade de
tomar um anticoagulante, se ainda não estiver
a tomar um.
Gravidez
É possível ter uma gravidez com PNH, mas acarreta
riscos para a mãe e para o filho.
■■ O sangue da mãe pode ter menos células
saudáveis
■■ A sua medula óssea pode produzir menos células
saudáveis
■■ Tem maior probabilidade de formar coágulos
sanguíneos. A maioria dos médicos submete
as grávidas com PNH a tratamento com
anticoagulantes para prevenir a formação de
coágulos. No entanto, a varfarina (Coumadin®)
não pode ser usada no primeiro trimestre, uma
vez que pode afetar o modo como o feto de
desenvolve.
■■ Tem maior probabilidade de ter pré-eclâmpsia.
Essa é uma doença perigosa que causa tensão
muito alta e que pode colocar em risco tanto a
mãe, como o filho.
■■ Ela pode necessitar de transfusões de glóbulos
vermelhos com mais frequência.
Compreender a PNH
•
25
Um bebé cuja mãe tem PNH corre um risco mais
elevado de:
■■ Morte no útero
■■ Parto prematuro
■■ Ter baixo peso à nascença
■■ Ter atrasos de crescimento e desenvolvimento
Ainda assim, cerca de um em cada três bebés
cuja mãe tem PNH não apresenta nenhum deste
problemas.
Se engravidar, procure um especialista em PNH e
um obstetra especializado em gravidez de alto risco.
Alguns estudos de relatório de caso recentes
sugeriram que o eculizumab pode ser administrado
com segurança durante a gravidez e irá baixar o
risco de complicações e trombose, mas ainda não
há dados suficientes para chegar a uma conclusão
segura.
Cirurgia
A cirurgia tem riscos para pessoas com PNH.
A cirurgia pode:
■■ Tornar o sistema complemento mais ativo, o que
pode causar hemólise
■■ Aumentar o risco de formar coágulos sanguíneos
■■ Causam hemorragias graves em pessoas com
baixa contagem de plaquetas. Podem ser
necessárias transfusões de plaquetas antes
da cirurgia.
Se fizer uma cirurgia, é uma boa ideia:
■■ Garantir que o seu especialista em PNH fala com
o seu cirurgião
■■ Vários relatórios comprovaram que podem ser
feitas grandes cirurgias utilizando eculizumab
■■ Se não estiver a tomar eculizumab, terá ter tomar
um anticoagulante como a heparina ou o lovenox
assim que possível após a cirurgia, caso não
tenha uma baixa contagem de plaquetas e o seu
médico considerar que deve fazê-lo.
26
•
Compreender a PNH
Revisão
Uma vez que tem PNH, estes acontecimentos
podem ser mais arriscados para si:
■■ Viagens de avião e altitudes elevadas
■■ Gravidez
■■ Cirurgia
Cinco passos para assumir um
papel ativo nos seus cuidados
“O meu médico, a minha família –
eles estão aqui para me ajudar e apoiar.
Mas eu é que sou responsável. Sou eu
quem tem de fazer as escolhas difíceis.”
—Sara
Se for como a maioria das pessoas com PNH, quer
ter, tanto quanto possível, a situação sob controlo.
Eis alguns passos para assumir um papel ativo nos
seus cuidados: Experimente estes cinco passos:
1. P
rocure um especialista em PNH
com quem possa trabalhar.
Pergunte ao seu médico regular ou à sua companhia
de seguros o nome de um hematologista que
trate pessoas com PNH. Ou contacte um hospital
universitário perto de si que esteja associado a
uma faculdade de Medicina para encontrar esse
especialista.
Escolha um médico que esteja a tratar pessoas com
PNH ou problemas de medula óssea semelhantes.
Ele terá mais probabilidades de estar a par de novos
medicamentos e tratamentos. Certifique-se de que o
seu médico responde claramente às suas perguntas,
explica todas as opções de tratamento e o inclui na
tomada de decisões.
2. A
prenda tudo o que puder sobre
a PNH e opções de tratamento
possíveis.
Os nossos parabéns por ter lido este guia do doente
e partilhá-lo com os seus familiares e amigos. Para
saber mais sobre a PNH, visite-nos online em www.
AAMDS.
3. Fale com o seu médico e outros
profissionais de saúde.
Coloque tantas perguntas quantas desejar. Se não
tiver a certeza de que entendeu o que o médico
disse, pergunte novamente. Aqui ficam 13 boas
perguntas para colocar ao seu médico. Também
há uma folha destacável com estas questões nas
páginas 32-33 que pode levar consigo ao seu
médico.
Acerca do meu tratamento
1. Qual foi a experiência de outras pessoas com
uma doença e tratamento similares?
2. Quais são as minhas opções de tratamento?
3. Que opção de tratamento me recomenda? Porquê?
4. Que probabilidade tenho de melhorar com o
tratamento?
5. Este é um tratamento padrão ou trata-se de um
tratamento novo ou experimental?
6. Quanto tempo o tratamento demora a funcionar?
Quando saberei se está a funcionar?
7. A minha doença pode voltar mesmo após um
tratamento com sucesso?
Acerca dos meus medicamentos
8. O medicamento foi aprovado para tratar a PHN?
9. Como tomo o medicamento? Com que frequência
devo tomá-lo?
10. Durante quanto tempo tenho de tomar o
medicamento?
11. Quais são os efeitos secundários comuns
deste medicamento? O que se pode fazer para
os controlar?
12. Quais são os efeitos secundários a longo prazo
deste medicamento?
13. Quanto custa? É coberto pelo meu seguro?
Compreender a PNH
•
27
Revisão
Para assumir um papel ativo nos seus cuidados
de saúde:
■■ Procure um especialista em PNH com quem
possa trabalhar.
■■ Aprenda tudo o que puder sobre a PNH e
opções de tratamento possíveis.
■■ Fale com o seu médico e outros profissionais
de saúde.
■■ Anote as suas informações médicas num
bloco de notas ou num computador.
4. A
note as suas informações clínicas
Mantenha um bloco de notas para levar para
as suas consultas. Peça a um familiar para o
acompanhar e ajudar a tomar notas. Ou organize
a sua informação de saúde num computador.
Também pode anotar os seus sintomas e detalhes de
tratamento no verso deste guia do doente.
5. T
rabalhe com o seu médico para
estabelecer um plano de tratamento.
Trabalhe em conjunto com o seu médico para
encontrar o melhor plano de tratamento para o seu
tipo específico de PNH. Juntos, analisem todos os
riscos e benefícios. Desta forma, poderá fazer uma
escolha informada acerca do seu tratamento.
28
•
Compreender a PNH
■■ Trabalhe com o seu médico para estabelecer
um plano de tratamento.
Viver com a PNH
com sucesso
“O medicamento é ótimo, mas não
é tudo. O que como ao pequeno almoço
também importa. Tal como o que faço
para me manter ativa. Quando cuido de
mim, sinto-me melhor."
—Carolina
O seu estilo de vida desempenha um papel
fundamental na gestão da sua PNH. Cuidar bem do
corpo e da mente permite que se mantenha o mais
saudável possível.
Cuide do seu corpo
Tenha uma alimentação saudável
Não há uma dieta específica que melhore ou piore a
PNH. Os especialistas recomendam uma dieta bem
equilibrada, com muitos frutos e legumes. O seu
médico pode ajudá-lo a encontrar o melhor plano
de alimentação.
O seu médico provavelmente irá garantir que obtém
ferro suficiente e uma vitamina B chamada folato
através da alimentação. Poderá precisar de tomar
formas sintéticas destes nutrientes. Consulte o seu
médico antes de tomar quaisquer medicamentos,
suplementos, vitaminas ou ervas.
Faça a quantidade certa de exercício
É bom para o seu corpo praticar algum tipo de
exercício regular. Mas uma vez que tem PNH,
poderá não ter muita energia para se manter ativo.
E poderão ser necessárias precauções especiais.
Pergunte ao seu médico o nível e o tipo de atividade
mais indicados para si.
Se tiver uma baixa contagem de
glóbulos vermelhos, deverá:
■■ Evitar qualquer atividade que lhe provoque dores
no peito, que torne a respiração difícil ou que
acelere muito o ritmo cardíaco.
■■ Evite altitudes elevadas, uma vez que estas
podem agravar os seus problemas.
Se tiver uma baixa contagem de
glóbulos brancos, deverá:
■■ Lavar frequentemente as mãos.
■■ Tenha sempre à mão
uma loção desinfetante
que elimine as bactérias
quando sair de casa.
Utilize-a se não
conseguir encontrar
água e sabão.
■■ Manter-se afastado de
multidões e de pessoas
doentes
■■ Evitar usar termómetros ou supositórios retais, ou
■■ Escovar e limpar com fio dental os seus dentes
com frequência para evitar a necessidade de
tratamentos dentários. Os tratamentos dentários
podem provocar infeções. Consultar o seu médico
antes de escovar os dentes ou passar fio dental
se tiver um número de glóbulos brancos ou
plaquetas reduzido.
■■ Impeça as pequenas infeções de se agravarem.
Informe o seu médico se tiver febre ou se
se sentir muito cansado. Estes podem ser os
primeiros sinais de uma infeção.
■■ Certifique-se de que os seus alimentos não estão
demasiado quentes. As queimaduras podem
provocar infeções na boca.
Compreender a PNH
•
29
Uma alimentação especial para baixa
contagem de glóbulos brancos
Se tiver valores de plaquetas
reduzidos, deverá:
Se o seu número de glóbulos brancos for muito
reduzido, o seu médico poderá pedir que evite
certos alimentos que podem agravar a sua situação
e para seguir uma dieta neutropénica. Esta dieta
pode ajudar as pessoas com sistemas imunitários
debilitados a evitar bactérias e outros organismos
nocivos encontrados em alguns alimentos e
bebidas. Os doentes devem sempre consultar os
seus médicos assistentes antes de mudarem a sua
dieta. Também poderá consultar um nutricionista
qualificado para obter conselhos personalizados.
Seguem-se algumas diretrizes da dieta neutropénica.
■■ Evitar quaisquer atividades em que se possa
magoar, tais como desportos de contacto,
hipismo, andar de skate ou de bicicleta. Os
doentes que tomam medicamentos para reduzir a
formação de coágulos (anticoagulantes) deverão
também evitar estas atividades.
■■ Não coma carnes cruas nem rebentos de legumes
crus. Não coma frutos secos nem produtos que
contenham frutos secos, tais como determinados
pães e bolos.
■■ Não coma ovos crus ou mal cozinhados.
■■ Não coma queijos com bolores (por exemplo,
queijo azul, Stilton, Roquefort, Gorgonzola). ■■ Beba apenas sumos de frutas e legumes
pasteurizados. Pode beber leite comprado em
supermercados.
■■ Evitar medicamentos que afetem o
funcionamento das plaquetas, como a aspirina,
Motrin, Advil, ibuprofeno, Naprosyn, ou
indometacina.
■■ Perguntar ao seu médico formas de se manter
ativo. Informe o seu médico se tiver um a grande
dor de cabeça ou uma dor que possa significar
que está a sangrar, ou qualquer dos sintomas
mencionados na página 8.
Cuide da sua mente
Pessoas diferentes reagem de formas diferentes a
ter PNH. Leia o que estes doentes com PNH têm a
dizer sobre a sua experiência.
■■ Evite bebidas de fermentação caseira e produtos
como vinhos caseiros, cidras, vinagres, chás de
malte e leite não pasteurizado.
■■ Evite refeições em bufetes, bares de saladas
e restaurantes com muita gente. Não aceite
amostras gratuitas de alimentos.
“Fiquei contente por finalmente saber que o
meu problema de saúde tem um nome. Para
mim é mais fácil de lidar agora que sei o que
está a acontecer. Leio o mais que posso para
me manter atualizado sobre a investigação
mais recente.”
—Alexandre
30
•
Compreender a PNH
“Sou uma pessoa desembaraçada, por isso
fiquei surpreendida por me sentir tão em baixo
quando soube que tinha PNH. Juntei-me a
um grupo de apoio. Estas reuniões semanais
ajudam-me a lidar melhor com a situação.
Agora quando me sinto em baixo faço algo
divertido - faço uma caminhada com a minha
vizinha ou trabalho no meu jardim. Funciona!”
—Luís
Procure ajuda e recursos com
a Fundação de Investigação e
Apoio à PNH
A Fundação de Investigação e Apoio à PNH
financia investigação para encontrar uma cura
e novos tratamentos.
A Fundação procura garantir que todos os
doentes com PNH podem consultar um
especialista, a fim de procurarem o melhor
tratamento. Visite www.pnhfoundation.org
para mais informações.
“Por estranho que possa parecer, sinto que
me tornei uma pessoa mais forte desde que
descobri que tenho PNH. Mantenho a fé e
descobri que até estou mais próxima do meu
marido e dos meus filhos. Aproveito a vida e
mantenho-me ativa — não vou deixar a PNH
dominar a minha vida".
—Cátia
Eis algumas formas de cuidar da sua mente:
■■ Junte-se a um grupo de apoio como o www.
marrowforums.org (em inglês)
■■ Fale com um conselheiro de doenças crónicas
■■ Tome medicação antidepressiva, se o seu médico
disser que pode ajudar.
Revisão
Para viver com PNH com sucesso:
■■ Cuide do seu corpo
■■ Cuide da sua mente
Compreender a PNH
•
31
Boas perguntas para colocar
ao seu médico (folha destacável)
Acerca do meu tratamento
1. Qual foi a experiência de outras pessoas com uma doença e tratamento similares?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
2. Quais são as minhas opções de tratamento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
3. Que opção de tratamento me recomenda? Porquê?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
4. Que probabilidade tenho de melhorar com o tratamento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
5. Este é um tratamento padrão, ou é um tratamento novo ou experimental?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
6. Quanto tempo o tratamento demora a funcionar? Quando saberei se está a funcionar?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
7. A minha doença pode voltar, mesmo após um tratamento bem sucedido?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
32
•
Compreender a PNH
Acerca dos meus medicamentos
8. O medicamento foi aprovado pela FDA para tratar a PHN?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
9. Como tomo o medicamento? Com que frequência devo tomá-lo?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
10. Durante quanto tempo tenho de tomar o medicamento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
11. Quais são os efeitos secundários comuns deste medicamento? O que se pode fazer para os controlar?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
12. Quais são os efeitos secundários a longo prazo deste medicamento?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
13. Quanto custa? É coberto pelo meu seguro?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
Compreender a PNH
•
33
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation é uma organização
independente sem fins lucrativos. A nossa missão consiste em apoiar os
doentes, as famílias e os prestadores de cuidados a lidarem com:
Anemia aplástica
• Síndromas mielodisplásicos (MDS)
• Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
• Doenças de depressão medular relacionadas
Este guia para o doente oferece-lhe informações sobre a PNH e como ela
é diagnosticada e tratada. Embora a informação incluída neste guia tenha
sido sujeita a uma minuciosa revisão médica independente para garantir a
sua precisão, esta informação não se destina a substituir os conselhos do
seu médico. Deve sempre procurar o aconselhamento clínico de um médico
qualificado. Para mais informações, visite-nos online em www.AAMDS.org.
Queremos agradecer especialmente aos seguintes profissionais médicos e
indivíduos que prestaram apoio com a revisão e edição deste guia do doente:
Como pode ajudar
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) é
a organização sem fins lucrativos líder mundial dedicada a apoiar os
doentes e as suas famílias a viver com a anemia aplásica, síndromas
mielodisplásicos (MDS), hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e
doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea. A AA&MDSIF
oferece respostas, apoio e esperança a milhares de doentes e às suas
famílias em todo o mundo.
Os donativos dedutíveis à coleta para a AA&MDSIF ajudam a
proporcionar serviços de educação e apoio aos doentes e seus familiares
durante as três fases das doenças relacionadas com insuficiências da
medula óssea:
•a fase do diagnóstico que muda a vida
•a fase do tratamento que impõe risco de vida
•fase vitalícia de viver com uma doença crónica.
Carlos de Castro, Médico
Professor de Medicina
Duke University Medical Center
Contribuintes e editores anteriores:
David Araten, Médico
Professor Auxiliar
Escola de Medicina da NYU (Universidade de Nova Iorque)
Jaroslaw Maciejewski, MD
Diretor do Departamento
de Hematologia Translacional e Investigação em Oncologia
As contribuições também financiam a investigação para a descoberta
de melhores tratamentos e curas para a anemia aplásica, MDS e PNH,
defesa do financiamento federal para a investigação das doenças
relacionadas com insuficiências da medula óssea e informação e
educação públicas para profissionais de saúde e educação sobre as
informações mais atualizadas acerca destas doenças, do seu diagnóstico
e tratamento.
Para saber como pode apoiar o trabalho da Aplastic Anemia & MDS
International Foundation, visite www.AAMDS.org, ou escreva para: 100
Park Ave. Suite 108, Rockville MD 20850, USA. A AA&MDSIF é uma
organização sem fins lucrativos 501(c)3.
Esta é uma tradução para português de informação original da
AA&MDSIF. Alguns conteúdos foram alterados para refletir o estado
e a utilização dos medicamentos para tratar a PNH em países fora
dos Estados Unidos. Esta informação não se destina a substituir o
aconselhamento clínico do seu médico. Para mais informações sobre a
PNH, consulte a sua equipa de cuidados de saúde.
Obrigado!
Aplastic Anemia & MDS
International Foundation
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula
óssea através do apoio aos doentes e investigação desde 1983
100 Park Avenue, Suite 108
Rockville, MD 20850, USA
[email protected]
Copyright© 2014, Aplastic Anemia & MDS International Foundation
www.AAMDS.org
O seu guia para compreender a
PNH
(Hemoglobinúria paroxística noturna)
Respostas. Apoio. Esperança.
www.AAMDS.org
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea através do apoio aos doentes e investigação desde
1983