Seltene Krankheiten im Fokus

Hintergrundinformation
Seltene Krankheiten im Fokus
Was ist eine seltene Krankheit?
In Europa wird eine Krankheit als selten
eingestuft, wenn weniger als 5 von 10.000
(0.05%) Menschen von ihr betroffen sind.1
Den Angaben von EURORDIS (The European Organisation for Rare Diseases)
zufolge, gibt es mehr als 6.000 solcher seltenen (synonym: orphan),
Krankheiten.2 Insgesamt leiden etwa 4 Million Einwohner Deutschlands an einer
seltenen Krankheit.3
> 6,000 seltene Krankheiten
betreffen
< 5 in 10,000
~~ 4 Millionen Deutsche
Leben mit einer seltenen Krankheit
Mögliche Herausforderungen für Menschen mit seltenen Krankheiten:4,5
?
Informationsdefizit
?
Schwierige
Diagnosestellung /
späte Diagnosen
Psychologische
Belastung
Wenige Ärzte sind mit
der Behandlung
vertraut
Nur wenige
unterstützende Angebote
für Patienten und
Angehörige
Behandlung seltener Krankheiten
Die Entwicklung neuer Medikamente
ist eine Herausforderung.
Da es nur wenige Patienten gibt, ist es für
Pharmafirmen schwierig, die geforderte
Teilnehmerzahl für klinische Studien zu erfüllen.
Außerdem sind die wissenschaftlichen Erkenntnisse
über seltene Krankheiten und Erfahrungen im
Umgang mit ihnen begrenzt.
Dies sind zwei der Gründe, warum es
für die Mehrheit der seltenen
Krankheiten keine zugelassenen
Medikamente gibt.6
Arzneimittel, die für die
Behandlung, Diagnose oder
Prävention von seltenen
lebensbedrohlichen oder
chronischen Krankheiten
zugelassen sind, werden
„Orphan Drugs” genannt.7,8
Janssens Beitrag zur Behandlung seltener Krankheiten
Janssen erforscht und entwickelt Therapien in Bereichen, in denen medizinischer Bedarf besteht.
Dazu gehören auch folgende seltene Erkrankungen:
Multizentrischer Morbus
Castleman,
eine Fehlsteuerung, bei der
sich Lymphknoten wegen
einer Überproduktion von
Lymphozyten (ein Bestandteil
der weißen Blutkörperchen)
vergößern9,10
MantelzellLymphom,
ein lebensbedrohlicher und
aggressiver
Blutkrebs11
Akute myeloische
Leukämie, ein Krebs in
Knochenmark und Blut,
der auftritt, wenn sich der
Anteil der weißen Blutkörperchen vermehrt12
Myeloidysplastisches
Syndrom, Krebs im
Knochenmark, der aus
einer niedrigen Zahl aus
einer oder mehreren
Arten von Blutzellen
resultiert13
Chronische
lymphatische
Leukämie, eine
langsam voranschreitende seltene
Erkrankung, die zu
den B-ZellErkrankungen zählt14
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Quellen
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