Síndromas mielodisplásicos - Aplastic Anemia and MDS

Transcrição

O seu guia para compreender a
MDS (Síndromas mielodisplásicos)
Respostas. Apoio. Esperança.
www.AAMDS.org
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea através do apoio aos doentes e investigação desde 1983
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation é uma organização
independente sem fins lucrativos. A nossa missão consiste em apoiar os
doentes, as famílias e os prestadores de cuidados a lidarem com:
•Anemia aplásica
•Síndromas mielodisplásicos (MDS)
•Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
•Doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea
Este guia do doente oferece informações gerais sobre a MDS, como é
diagnosticada e tratada. Embora a informação incluída neste guia tenha
sido sujeita a uma minuciosa revisão médica independente para garantir a
sua precisão, esta informação não se destina a substituir os conselhos do
seu médico. Deve sempre procurar o aconselhamento clínico de um médico
qualificado. Para mais informações, visite-nos em www.AAMDS.org.
Como pode ajudar
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) é
a organização sem fins lucrativos líder mundial dedicada a apoiar os
doentes e as suas famílias a viver com a anemia aplásica, síndromas
mielodisplásicos (MDS), hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e
doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea. A AA&MDSIF
oferece respostas, apoio e esperança a milhares de doentes e às suas
famílias em todo o mundo.
Os donativos dedutíveis à coleta para a AA&MDSIF ajudam a
proporcionar serviços de educação e apoio aos doentes e seus familiares
durante as três fases das doenças relacionadas com insuficiências da
medula óssea:
•a fase do diagnóstico que muda a vida
Gostaríamos de agradecer em especial os nossos consultores para este guia do
doente:
•a fase do tratamento que impõe risco de vida
Mikkael A. Sekeres, MD, MS
Professor Associado de Medicina
Diretor, Programa de Leucemia
Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute
As contribuições também financiam a investigação para a descoberta
de melhores tratamentos e curas para a anemia aplásica, MDS e PNH,
defesa do financiamento federal para a investigação das doenças
relacionadas com insuficiências da medula óssea e informação e
educação públicas para profissionais de saúde e educação sobre as
informações mais atualizadas acerca destas doenças, do seu diagnóstico
e tratamento.
Consultor anterior:
Maria Baer, MD
Professora de Medicina
Faculdade de Medicina da Universidade do Maryland
Diretora, Malignidades Hematológicas
Centro Oncológico Greenebaum da Universidade do Maryland
•a fase vitalícia de viver com uma doença crónica.
Para saber como pode apoiar o trabalho da Aplastic Anemia & MDS
International Foundation, visite www.AAMDS.org (em inglês), ou
escreva para: 100 Park Ave. Suite 108, Rockville MD 20850, USA.
A AA&MDSIF é uma organização sem fins lucrativos 501(c)3.
Obrigado!
Esta é uma tradução para português de informação original da
AA&MDSIF. Algum conteúdo foi alterado no que diz respeito ao
estado e utilização de fármacos no tratamento da MDS fora dos
E.U.A. Esta informação não se destina a substituir o aconselhamento
clínico do seu médico. Para obter informação adicional acerca da
MDS, consulte a sua equipa de cuidados de saúde.
Aplastic Anemia & MDS
International Foundation
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea
através do apoio aos doentes e investigação desde 1983
100 Park Avenue, Suite 108
Rockville, MD 20850, USA
[email protected]
Copyright© 2014, Aplastic Anemia & MDS International Foundation
www.AAMDS.org
Índice
Reveja este índice para encontrar as secções que pretende ler.
Utilizar este Guia do Doente........................... 2
Formas de tratar a MDS............................... 21
Descrição geral da MDS................................ 3
Gráfico de tratamentos da MDS........................ 22
Tratamento da MDS de baixo risco................... 25
Tratamentos farmacológicos comuns para
a MDS............................................................ 27
Terapêutica imunossupressora......................... 29
Tratamento da MDS de alto risco...................... 30
Qual a extensão da MDS?..................................3
O que provoca a MDS?......................................4
Quais são os diferentes tipos de MDS?................4
Factos a saber acerca do sangue e
dos blastos................................................... 5
De que é composto o sangue?............................5
Quais são os três tipos de células sanguíneas?.....5
Como se formam as células sanguíneas?.............5
Como é que a MDS afeta as células
sanguíneas?......................................................5
O que são os blastos?........................................6
Quais são os sintomas da MDS?.................... 8
Número reduzido de glóbulos vermelhos............9
Número reduzido de glóbulos brancos................9
Número reduzido de plaquetas..........................9
Como é diagnosticada a MDS?.................... 10
Acerca dos ensaios clínicos......................... 33
Cinco passos para assumir um papel ativo
nos seus cuidados....................................... 34
Encontre um especialista em doenças do
sangue com o qual possa trabalhar................... 34
Obtenha toda a informação possível acerca
da MDS e das possíveis opções de tratamento... 34
Fale com o seu médico e outros profissionais
de cuidados de saúde...................................... 34
Anote a sua informação clínica........................ 35
Trabalhe com o seu médico para estabelecer
um plano de tratamento.................................. 35
Realizar um historial clínico............................. 10
Obter análises de laboratório........................... 10
Acerca dos testes de medula óssea................... 12
Viver bem com a MDS................................. 36
Como é classificada a MDS?......................... 16
15 boas perguntas para colocar ao seu
médico (folha destacável)............................. 38
Sistema de classificação da
Organização Mundial de Saúde (OMS)............. 17
Sistema de classificação FAB
(francês-americano-britânico).......................... 18
IPSS (Sistema Internacional de
Pontuação de Prognóstico)............................... 18
IPSS-R (Sistema Internacional de
Pontuação de Prognóstico Revisto)................... 19
Cuide do seu corpo......................................... 36
Cuide da sua mente......................................... 37
Ferramentas de controlo do tratamento........ 40
Compreender a MDS
•
1
Utilizar este Guia
do Doente
Descobrir que sofre de MDS (síndroma
mielodisplásico) pode ser difícil de assimilar de
uma só vez. Ler este guia do doente irá ajudá-lo, e
à sua família, a obter as respostas de que necessita.
Algumas pessoas irão lê-lo de ponta a ponta. Outras
só irão ler as secções de que necessitam de imediato
e, depois, irão consultá-lo mais tarde quando
quiserem obter mais informação.
"Este guia do doente ajudou-me muito porque
estou a informar-me sobre a MDS e como
lidar com este problema de saúde. Tenho um
exemplar na gaveta junto ao telefone pelo
que está sempre por perto quanto preciso de
informação. Também utilizo a secção no verso
para anotar as perguntas que quero colocar ao
meu médico."
—Helena
2
•
Compreender a MDS
Esta é uma tradução para português
de informação original da AA&MDSIF.
Algum conteúdo foi alterado no que
diz respeito ao estado e utilização de
fármacos no tratamento da MDS fora
dos E.U.A. Esta informação não se
destina a substituir o aconselhamento
clínico do seu médico. Para obter
informação adicional acerca da MDS,
consulte a sua equipa de cuidados de
saúde.
Descrição geral
da MDS
A MDS consiste num conjunto de perturbações que
impede o correto funcionamento da medula óssea
e impede que as células da medula óssea criem
células sanguíneas saudáveis em número suficiente.
As pessoas que sofrem de MDS podem manifestar
uma carência da quantidade adequada de glóbulos
vermelhos, glóbulos brancos ou plaquetas (as
pequenas células que ajudam o sangue a coagular) ou
uma combinação destas condições.
Esta doença ocorre porque as células da medula óssea
não se transformam em células sanguíneas maduras.
Em vez disso, estas células sanguíneas mantêm-se no
interior da medula óssea, frequentemente num estado
imaturo. Os sintomas e o desenvolvimento da MDS
podem variar bastante de pessoa para pessoa. Estas
diferenças dependem das células sanguíneas afetadas.
A maioria dos especialistas concorda que a MDS deverá
ser considerada como um cancro do sangue, que pode
ser crónico (baixo nível) ou agressivo (alto nível).
Todas as pessoas que sofrem de MDS
têm dois aspetos em comum:
• Apresentam um número reduzido de
células sanguíneas para, no mínimo,
um tipo de células sanguíneas, ao que
se chama citopenia
Qual a extensão da MDS?
Embora o número exato de pessoas com MDS seja
desconhecido, o número de novos casos de MDS na
população geral é de cerca de 5 por 100 000 pessoas
por ano. No entanto, este número aumenta para 2050 pessoas por cada 100 000 por ano em pessoas com
mais de 60 anos de idade. Isto significa que, todos os
anos, surgem cerca de 25 mil novos casos de MDS na
Europa*
• A sua medula óssea e/ou sangue
contém células sanguíneas displásicas.
Isto significa que as células sanguíneas
possuem uma forma, tamanho
ou aspeto pouco comum e não se
desenvolvem normalmente.
*Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Diagnóstico e tratamento de síndromes mielodisplásicas primárias em
adultos: recomendações do European LeukemiaNet. Blood. 24 de outubro de 2013; 122(17):2943-64
Compreender a MDS
•
3
O que provoca a MDS?
MDS recorrente
Na maior parte das vezes, desconhecemos a causa
exata da MDS. Muito provavelmente, à medida que
envelhecemos, as células da medula óssea também
envelhecem e podem desenvolver anomalias que
provocam a MDS. Estes casos são chamados de MDS
"de novo".
Se a MDS tiver sido tratada até à sua remissão ou
se estiver controlada e estabilizada, mas começar
a progredir novamente com o agravamento dos
sintomas e dos números de células sanguíneas
e estudos de medula óssea, é considerada MDS
recorrente. Ensaios clínicos atuais estão a estudar
fármacos para doentes com recidiva de MDS após um
tratamento anterior.
Sabemos que existem alguns fatores ambientais
associados à MDS. Tem maiores probabilidades de
desenvolver MDS se:
• Tiver sido exposto a determinadas substâncias
químicas, tais como o benzeno e outros solventes
orgânicos
• Tiver hábitos tabágicos
• Tiver sido sujeito a quimioterapia ou tratamentos
por radiação para outros cancros; estes tratamentos
podem provocar MDS relacionada com os
tratamentos ou secundária; a MDS relacionada com
tratamentos pode ser mais difícil de tratar que a
MDS "de novo".
Contudo, para a maior parte das pessoas, a MDS não
tem uma causa identificável: simplesmente, acontece.
A MDS não pode ser transmitida através dos genes de
pais para filhos; é extremamente raro um histórico da
doença em famílias. Nem é transmitida através dos
germes de pessoa para pessoa.
Quais são os diferentes tipos de
MDS?
Existem dois tipos de MDS que se categorizam por:
• Regresso após tratamento anterior
• Início em idade precoce
MDS pediátrica
A MDS pediátrica tem uma incidência muito inferior
à ocorrência na idade adulta ou mais idosa e é
considerada como sendo muito rara. Tal como a MDS
na idade adulta, a MDS pediátrica é habitualmente
detetada como citopenias (números reduzidos de
células sanguíneas). Não existe uma diferença
concreta na definição da MDS aplicada a crianças ou
adultos – a única diferença é a idade do doente.
Ao contrário de outras formas de MDS, a MDS
pediátrica é, em geral, uma condição curável desde
que o doente possa ser sujeito a um transplante de
células estaminais. Embora este processo não garanta
uma cura, a proporção de doentes pediátricos para
os quais existem dadores disponíveis é tão elevada
que os médicos são otimistas no que respeita ao
tratamento de doentes com MDS pediátrica.
Revisão
■■ A MDS consiste num conjunto de perturbações
que impede o correto funcionamento da
medula óssea e impede que as células da
medula óssea criem células sanguíneas
saudáveis em número suficiente.
■■ As pessoas diagnosticadas com MDS têm mais
probabilidade de terem idades superiores a
60 anos e ligeiramente mais probabilidade de
serem homens.
■■ Na maior parte das vezes, desconhecemos a
causa exata da MDS. Existem determinados
fatores ambientais associados à MDS.
4
•
Compreender a MDS
Factos a saber acerca
do sangue e dos blastos
De que é composto o sangue?
O sangue é composto por células sanguíneas que
flutuam no plasma. O plasma é principalmente
composto por água e substâncias químicas. Estas
substâncias químicas incluem proteínas, hormonas,
minerais e vitaminas.
Quais são os três tipos básicos
de células sanguíneas?
1. Os glóbulos vermelhos, também designados por
eritrócitos. Compõem quase metade do sangue. Os
glóbulos vermelhos estão cheios de hemoglobina.
Esta é uma proteína que recolhe o oxigénio nos
pulmões e transporta-o até aos tecidos e órgãos em
todo o corpo.
2. Os glóbulos brancos, também designados por
leucócitos. Combatem as doenças e as infeções
atacando e eliminando os germes que entram no
organismo. Existem diferentes tipos de glóbulos
brancos e cada um combate um tipo de germe
diferente.
3. As plaquetas, também designadas por
trombócitos. São pequenas partes das células
que ajudam o sangue a coagular e a deter as
hemorragias.
Como se formam as células
sanguíneas?
O processo de criação de células sanguíneas designase por hematopoiese. As células sanguíneas são
criadas na medula óssea, um tecido esponjoso que
se encontra no interior de alguns ossos. Contém as
células-mãe, chamadas células estaminais.
As células estaminais da medula óssea podem
transformar-se em três tipos de células sanguíneas.
Criam constantemente cópias (clones) delas próprias.
Estas células estaminais clonadas transformam-se
eventualmente em células sanguíneas maduras.
Quando as células sanguíneas estão completamente
formadas e funcionais, saem da medula óssea e
entram na corrente sanguínea. As pessoas saudáveis
têm células estaminais suficientes para a produção de
todas as células sanguíneas de que necessitam todos
os dias, durante toda a vida.
Como é que a MDS afeta as
células sanguíneas?
As pessoas que sofrem de MDS têm células
estaminais anormais na sua medula óssea. Todas as
"células-filhas" clonadas que resultam desta célulamãe possuem o mesmo defeito. É por este motivo
que, por vezes, a MDS é designada por um distúrbio
de clonagem das células estaminais.
Compreender a MDS
•
5
Os defeitos nas células estaminais da medula
óssea podem provocar vários problemas:
• As células sanguíneas podem ter uma forma,
tamanho ou aspeto anormais (displasia).
• As células sanguíneas podem não amadurecer
totalmente ou viver tanto quanto deviam. Isto
poderá resultar em demasiadas células jovens na
medula óssea e no sangue. Também pode resultar
numa carência de células maduras no sangue.
O que são os blastos?
No que respeita à MDS, os blastos são células
sanguíneas jovens ou imaturas. As pessoas que
sofrem de MDS têm demasiados blastos na sua
medula óssea.
O número de blastos no sangue e na medula
óssea constitui parte da informação utilizada
para definir a gravidade da sua MDS:
• Se menos de cinco em 100 células na sua medula
óssea forem blastos, o que é normal, provavelmente
sofre de MDS de baixo risco.
• Se entre cinco e dezanove em 100 células na sua
medula óssea forem blastos, provavelmente sofre de
MDS de alto risco.
• Se vinte ou mais em 100 células na sua medula
óssea forem blastos, a doença progrediu para
um estádio designado por leucemia mieloide
aguda (AML). Cerca de 20-30 em 100 doentes
diagnosticados com MDS progridem eventualmente
para AML.
A medula óssea saudável contém células estaminais.
As células estaminais da medula óssea amadurecem para formarem glóbulos vermelhos,
glóbulos brancos e plaquetas.
Célula estaminal
Medula óssea
Glóbulos
vermelhos (RBC)
Glóbulos
brancos (WBC)
Plaquetas
Nas pessoas portadoras de MDS, a medula óssea produz
células estaminais anormais que não amadurecem até se
transformarem em células sanguíneas saudáveis.
6
•
Compreender a MDS
Células de glóbulos vermelhos maduras
e saudáveis
Glóbulos vermelhos anormais ou
"displásicos"
Revisão
■■ O sangue é composto por glóbulos vermelhos,
glóbulos brancos e plaquetas que flutuam no
plasma.
■■ As células estaminais na medula óssea
podem transformar-se em três tipos de células
sanguíneas.
■■ As pessoas que sofrem de MDS são portadoras
de células estaminais anormais.
As células sanguíneas saudáveis são
essenciais para o seu bem-estar: os
glóbulos vermelhos transportam o
oxigénio para os tecidos e órgãos; os
glóbulos brancos combatem as infeções;
as plaquetas permitem a coagulação do
sangue para estancar as hemorragias.
■■ Algumas pessoas que sofrem de MDS têm
demasiados blastos na sua medula óssea.
Compreender a MDS
•
7
Quais são os
sintomas da MDS?
"Acabo de me juntar a um grupo de apoio
para pessoas portadoras de MDS. Fiquei
surpreendido em saber que muitos de nós
temos sintomas diferentes. A maior parte das
pessoas no meu grupo tem poucos glóbulos
vermelhos, como eu. Alguns têm poucos
glóbulos brancos ou poucas plaquetas. Só sei
que estamos a vencer a doença juntos!"
— Samuel
Os sintomas da MDS podem variar bastante de pessoa
para pessoa. Os sintomas dependem das células
sanguíneas que são afetadas e do nível de redução
das células sanguíneas. Uma pessoa portadora de
MDS pode apresentar as seguintes condições:
• Um nível reduzido de glóbulos vermelhos, a
que se chama anemia. Os glóbulos vermelhos
transportam o oxigénio dos pulmões para o resto do
corpo.
• Um nível reduzido de glóbulos brancos, a que se
chama leucopenia. Os glóbulos brancos combatem
as infeções no organismo. Os glóbulos brancos mais
importantes para atacar e eliminar as bactérias são
os neutrófilos. Um número reduzido de neutrófilos
constitui uma condição chamada neutropenia.
• Um número reduzido de plaquetas, que se designa
por trombocitopenia. As plaquetas ajudam o
sangue a coagular e a deter as hemorragias.
Se a sua MDS estiver num estádio inicial e os valores
do seu sangue ainda não forem muito reduzidos,
poderá sentir apenas sintomas moderados ou
não sentir quaisquer sintomas. Se os seus valores
sanguíneos forem muito reduzidos, terá mais
sintomas.
Leia a secção que se segue para identificar os
sintomas que pode esperar com base no tipo de
células sanguíneas envolvidas. Assinale os sinais que
já tiver identificado e partilhe esta lista com o seu
médico.
8
•
Compreender a MDS
Se tiver valores reduzidos de
glóbulos vermelhos, poderá:
plaquetas, poderá:
❏ Ter uma capacidade reduzida para o exercício
❏ Criar hematomas ou sangrar mais facilmente,
físico ou cansar-se até à exaustão
❏ S entir-se menos alerta ou ter problemas de
concentração
❏ Ter falta de apetite ou uma notória perda de peso
❏ Ter a pele pálida
❏ Ter problemas em respirar
❏ Ter um ritmo cardíaco acelerado e dores no peito
(estas condições registam-se mais frequentemente
em casos graves)
❏ Ter dores de cabeça
glóbulos brancos, poderá:
❏ Ter mais probabilidade de desenvolver infeções e
dificuldades em combatê-las
❏ Sentir-se cansado ou ter um nível de energia
reduzido
❏ Ter infeções urinárias que tornem a micção
dolorosa ou mais frequente
❏ Ter infeções pulmonares que dificultem a
mesmo com pequenos toques ou arranhões
❏ Sangrar do nariz
❏ Observar pequenas manchas vermelhas por
baixo da pele, causadas por hemorragias. Estas
manchas são chamadas petéquias; ocorrem mais
frequentemente na parte inferior das pernas.
❏ Sangrar das gengivas, especialmente após
tratamentos dentários ou ao escovar os dentes;
consulte o seu médico antes de quaisquer
consultas ou tratamentos dentários.
Não identificou nenhum destes sinais? Se é portador
de MDS num estádio inicial, poderá não ter quaisquer
sintomas. Isso acontece porque os valores sanguíneos
estão próximos do normal.
Revisão
Uma pessoa com MDS poderá ter:
■■ Um valor de glóbulos vermelhos reduzido
■■ Um valor de glóbulos brancos reduzido
■■ Um valor de plaquetas reduzido
respiração
❏ Ter aftas na boca
❏ Ter infeções relacionadas com sinusite ou nariz
entupido
❏ Ter infeções da pele
❏ Manter-se doente por mais tempo
Compreender a MDS
•
9
Como é
diagnosticada a MDS?
"Sentia-me esgotado. De início, o meu médico
julgou tratar-se de uma gripe. Após um mês a
sentir-me demasiado cansado e após muitos
mais testes, foi-me diagnosticada MDS pelo
meu médico."
—Luís
A MDS é uma doença complexa. O diagnóstico é
também um processo complexo. Os médicos utilizam
várias ferramentas para perceberem exatamente que
tipo de MDS tem.
Realizar um historial clínico
Para compreender o que está a provocar os seus
sintomas e os baixos valores sanguíneos, o seu
médico fará um historial clínico detalhado. O seu
médico poderá colocar-lhe perguntas semelhantes às
seguintes:
• Quais são os seus sintomas?
–Sente-se cansado?
–Teve alguns episódios de hemorragias?
–Teve febres ou infeções recentes?
• Foi sujeito a tratamentos de quimioterapia ou
radiação ou recebeu tratamentos oncológicos no
passado?
• Esteve exposto a substâncias químicas nocivas, tais
como o benzeno, associadas à MDS?
• É ou foi fumador?
Fornecer um historial clínico detalhado ajudará o seu
médico a fornecer-lhe um diagnóstico preciso.
10
•
Compreender a MDS
Obter análises de laboratório
Para perceber a causa dos seus sintomas, o seu
médico pedir-lhe-á análises ao sangue e à medula
óssea. As amostras colhidas serão utilizadas em
vários testes.
Acerca das análises ao sangue
As análises ao sangue ajudam o seu médico
a descobrir que tipo de MDS tem. Alguns dos
resultados poderão ser confusos. Esta página explica
os resultados das suas análises ao sangue. Compare o
gráfico na página seguinte com os resultados das suas
análises. Este gráfico pode ajudá-lo a compreender
melhor o resultado do relatório das suas análises.
Um teste importante é uma contagem completa do
sangue, ou CBC, na sigla internacional. O CBC mede
o número de cada tipo de célula sanguínea na sua
amostra de sangue. Se o CBC indicar um número
reduzido de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos
ou plaquetas, o seu médico poderá observar as
células microscopicamente. A este processo chamase um esfregaço de sangue e mostra todas as células
sanguíneas anormais.
O seu médico pedir-lhe-á um
CBC e, possivelmente, outras
análises ao sangue regularmente.
Desta forma, o seu médico
poderá avaliar os seus valores
sanguíneos e quaisquer
alterações desde o último CBC.
Se os seus valores sanguíneos
forem anormais ou sofrerem
alterações, o seu médico
poderá tentar descobrir
porquê.
Um CBC inclui o seguinte:
➤ Glóbulos brancos
➤ Glóbulos vermelhos:
• O valor de glóbulos brancos contabiliza o número
real de glóbulos brancos num dado volume de
sangue. Um número reduzido pode implicar um
risco aumentado de contrair infeções.
O valor de glóbulos vermelhos contabiliza o número
real de glóbulos vermelhos num dado volume
de sangue. Um número reduzido constitui uma
condição chamada anemia. A avaliação é feita com
base na hemoglobina e no hematócrito.
A hemoglobina mede a quantidade desta proteína
transportadora de oxigénio nos glóbulos vermelhos.
Este nível é reduzido em pessoas que sofram de
anemia.
O hematócrito mede que quantidade de um dado
volume de sangue inteiro é composta por glóbulos
vermelhos. Nos homens saudáveis, entre 41 e 50%
do sangue é composto por glóbulos vermelhos.
Nas mulheres saudáveis, entre 35 e 46% do sangue
é composto por glóbulos vermelhos. Este valor é
cerca do triplo da hemoglobina.
• O diferencial de glóbulos brancos analisa os tipos
de glóbulos brancos no seu sangue. Existem
muitos tipos de glóbulos brancos. Cada um
deles protege-o de diferentes tipos de infeções.
Os neutrófilos são um tipo de glóbulos brancos
incluídos no diferencial.
➤ Plaquetas
• O número de plaquetas mede o número de
plaquetas num dado volume de sangue. Um
número reduzido significa que está sujeito a um
risco aumentado de sofrer hemorragias se se
cortar ou ferir.
O MCV (volume globular médio) mede o tamanho
médio dos glóbulos vermelhos. Este valor é elevado
quando os glóbulos vermelhos são maiores do que
o normal. Este valor é baixo quando os glóbulos
vermelhos são mais pequenos do que o normal.
Valores sanguíneos normais para adultos
Teste
Intervalo normal em adultos * (Pode variar
ligeiramente em função de diferentes clínicas ou
hospitais ou em diferentes zonas geográficas)
Número de glóbulos vermelhos (varia em
função da altitude em relação ao nível do mar)
Homens 4,4 a 5,8 milhões de células/mcL
Mulheres 3,9 a 5,2 milhões de células/mcL
Hemoglobina
Homens 13,8 a 17,2 gramas/dL
Mulheres 12,0 a 15,6 gramas/dL
Hematócrito
Homens 41 a 50%
Mulheres 35 a 46%
MCV (Volume Globular Médio)
76 - 100 cu µm
Número de glóbulos brancos
4,5 a 10 milhares de células/mcL
Plaquetas
150 a 450 milhares/mcL
*Os valores sanguíneos normais envolvem um intervalo em vez de um único volume.
Compreender a MDS
•
11
Outras análises ao sangue
Níveis de vitamina B12 e folato
O seu médico poderá requisitar outras análises ao
sangue depois de receber os resultados do CBC.
Se os seus glóbulos vermelhos tiverem uma forma,
tamanho ou aspetos anormais, o seu médico poderá
verificar os níveis de vitamina B12 e folato no sangue.
Uma carência grave destas vitaminas pode provocar
displasia ou células anormais, o que pode conduzir à
anemia.
Nível de EPO
A EPO ou eritropoietina é uma proteína produzida
pelos rins. É produzida em resposta a níveis de
oxigénio reduzidos no organismo; por outras palavras,
uma resposta à anemia. A EPO faz com que a medula
óssea produza mais glóbulos vermelhos. Uma falta
de EPO também provoca anemia. Um nível baixo de
EPO poderá ser um sinal de um problema diferente
da MDS ou poderá agravar a anemia em pessoas
portadoras de MDS.
Nível de ferro
Se tiver anemia, o seu médico poderá também
verificar o seu nível de ferro no sangue. Uma falta de
ferro pode provocar anemia.
12
•
Compreender a MDS
Acerca dos testes de medula
óssea
Os testes de medula óssea são realizados por vários
motivos. O seu médico examina a medula óssea mais
provavelmente para confirmar se é portador de MDS.
O médico também poderá realizar exames regulares à
medula óssea para verificar se a sua MDS se manteve
inalterada, se melhorou ou se se agravou desde o
último exame.
O teste à medula óssea revela:
• Exatamente que tipos e quantidades de células são
produzidas pela medula
• Os níveis de blastos da medula óssea (células
sanguíneas imaturas); se mais de quatro em 100
glóbulos brancos na sua medula óssea forem
blastos, não se trata de uma situação normal.
• Cromossomas danificados (ADN) nas células
da sua medula óssea; são chamadas anomalias
citogenéticas. Algumas anomalias dos cromossomas
estão associadas a subtipos de MDS específicos.
Para ser diagnosticado com MDS, tem
de exibir alterações anormais óbvias na
estrutura ou forma da sua medula óssea. A
esta condição chama-se displasia.
Exame da medula óssea
Riscos da colheita de medula óssea
Ao realizar uma colheita para um exame de medula
óssea, enfrenta alguns pequenos riscos. Existe a
possibilidade de o local onde foi feita a colheita da
medula óssea apresentar as seguintes condições:
• hemorragia
• dor
• hematoma
• infeção
Se sentir dor, pergunte ao seu médico se pode tomar
paracetamol (Tylenol®). Provavelmente, o seu médico
dir-lhe-á para evitar a aspirina ou outros fármacos
anti-inflamatórios não-esteroides (NSAID), uma vez
que podem provocar mais hemorragias.
Sempre que uma agulha perfura a sua pele, há o
risco de infeção. No entanto, a infeção é altamente
improvável se o seu médico tomar as precauções
adequadas para manter os germes afastados.
Método líquido (aspiração)
O seu médico ou um outro médico (patologista)
procederá ao exame da sua medula óssea líquida
(aspirada) para identificar anomalias nas células
da medula óssea encontradas na MDS. Através da
utilização de ferramentas e testes especiais, o médico
determinará se existem:
• células da médula óssea com uma forma, tamanho
ou aspeto anormais. A esta condição chama-se
displasia.
• Anomalias nos cromossomas (ADN)
• Células da medula óssea que contenham depósitos
de ferro em forma de anel, chamadas sideroblastos
em anel
• Demasiadas células sanguíneas imaturas (blastos)
na sua medula
Os cromossomas são a parte da célula que
contém o nosso ADN ou código genético.]
Compreender a MDS
•
13
Método sólido (núcleo)
Outros testes de medula óssea
O seu médico envia a amostra sólida (núcleo) para
um laboratório. Com base no relatório do laboratório,
o seu médico:
Poderá ouvir o seu médico falar de tipos de exames
específicos utilizados para analisar a sua medula
óssea. Estes incluem a citogenética, FISH e a
citometria de fluxo.
• Analisa a quantidade de medula óssea ocupada por
células (celularidade). Esta ocupação é indicada
por uma percentagem e, em geral, deverá ser de
aproximadamente 100 – (a sua idade).
• Verifica indícios de cicatrização da medula óssea
(fibrose) que possa interferir com a produção de
glóbulos vermelhos normais
• Procura células anormais
14
•
Compreender a MDS
A citogenética e a determinação do cariótipo
analisam o número e a estrutura dos seus
cromossomas na divisão das células na sua medula
óssea e procuram quaisquer anomalias em algum dos
cromossomas.
FISH (hibridização in situ fluorescente), que direciona
luz colorida para partes específicas dos cromossomas
ou genes. Este exame mostra ao médico se algumas
das células da sua medula óssea possuem uma
anomalia genética. O seu médico poderá ver se tem
cromossomas reorganizados ou em falta ou se existe a
presença de cromossomas adicionais. A FISH procura
apenas as anomalias genéticas mais comuns da MDS.
A citometria de fluxo retira as células sanguíneas
da sua medula óssea e passa-as por um conjunto
de detetores especiais. Fornece assim uma imagem
detalhada dos tipos e quantidades de células na
medula óssea, em especial, as células sanguíneas
imaturas (blastos).
Revisão
Para diagnosticar exatamente o seu tipo de MDS,
o seu médico poderá:
■■ Realizar o seu historial clínico
■■ Obter amostras do seu sangue e medula óssea
■■ Examinar as amostras
Compreender a MDS
•
15
Como é
classificada a MDS?
"Ontem fiquei finalmente a saber o meu
tipo exato de MDS. A espera e a incerteza
foram muito difíceis. Pelo menos agora sei o
que esperar. Eu e o meu médico estamos a
trabalhar num plano de tratamento indicado
para mim."
—Elisabete
Cronologia de classificação
Antes de 1976: O termo MDS não era habitualmente
utilizado.
1976: É apresentado o primeiro sistema para a
distinção entre a MDS e a leucemia mieloide aguda
(AML) com a designação FAB (sistema francêsamericano-britânico).
1997: É lançado o Sistema Internacional de Pontuação
do Prognóstico (IPSS).
1999: A OMS (Organização Mundial de Saúde)
publica um novo sistema de classificação que
descreve subtipos de MDS adicionais; este sistema foi
atualizado em 2008.
2011: Com base na informação recolhida a partir de
estudos realizados em milhares do doentes com MDS
desde a introdução do IPSS, foi apresentada uma
revisão ao IPSS padrão, resultando no (IPSS-R).
Sistemas de classificação
da MDS
Dividem a MDS em subtipos, com base nos exames
ao sangue e à medula óssea.
16
•
Compreender a MDS
Sistema de classificação da Organização Mundial de Saúde (OMS)
O sistema da OMS divide a MDS em oito subtipos.
Subtipo de MDS
Descobertas sanguíneas
Descobertas na medula óssea
RCUD (Citopenia refratária
com displasia de uma
linhagem) – Três categorias
RA (Anemia refratária)
– Número reduzido de
glóbulos vermelhos que não
pode ser tratado com ferro
ou vitaminas
Menos de cinco por cento de células
sanguíneas jovens (blastos) – aplica-se a RA,
RN e RT
Displasia dos glóbulos vermelhos (células com
forma, tamanho e aspeto anormais)
RN (Neutropenia refratária)
– Número reduzido de
glóbulos brancos
Displasia dos glóbulos brancos
RT (Trombocitopenia
refratária) – Número
reduzido de plaquetas
Displasia megacariocítica
Nota:
Considerada a categoria
mais moderada. A MDS
está limitada a uma linha
de células. Existe pouca
displasia.
RARS (Anemia refratária
com sideroblastos em anel)
Na RARS, mais de 15% dos glóbulos vermelhos
contêm depósitos de ferro em forma de anel
(sideroblastos em forma de anel)
RCMD (Citopenia
refratária com displasia
multilinhagens)
Número reduzido
de glóbulos brancos
(neutropenia) ou número
reduzido de plaquetas
(trombocitopenia)
Displasia em mais do que um tipo de células
Menos de 5% dos blastos ou menos de 15%
de sideroblastos em anel
Nota: em doentes com mais de 15% de
sideroblastos em anel, o subtipo chama-se
RCMD-RS
RAEB-1 (Anemia refratária
com excesso de blastos 1)
Igual à anemia refratária
Cinco a nove por cento de blastos na medula.
Número normal de blastos no sangue
RAEB-2 (Anemia refratária
com excesso de blastos 2)
Dez a dezanove por cento de blastos na medula.
Poderão existir blastos no sangue
Del 5q isolada (Deleção do
cromossoma 5q)
mais um número normal ou
elevado de plaquetas
Deleção do cromossoma 5q, sem anomalias
noutros cromossomas
Nota: mais comum em mulheres com idade
igual ou superior a 65 anos com graus
ligeiros a moderados de anemia, número
reduzido de glóbulos brancos e números de
plaquetas normais a elevados; esperança de
vida superior a cinco anos a partir da data do
diagnóstico
RCC (Citopenia refratária na
infância)
Normalmente, mais do
que um valor sanguíneo
reduzido.
Frequentemente, a medula óssea não
apresenta células (hipocelular)
Esta é uma condição rara
MDS-U (MDS não
classificada)
Número reduzido de
plaquetas ou glóbulos
brancos
Características pouco comuns, como
cicatrização da medula óssea (fibrose)
Nota: apenas um a dois por cento dos doentes
com MDS têm este subtipo
Compreender a MDS
•
17
Sistema de classificação francês-americano-britânico (FAB)
O sistema FAB divide a MDS em cinco tipos, com base na percentagem de blastos na medula óssea e no sangue
periférico. É agora utilizado com menos frequência que a classificação da OMS, mas é incluído aqui como referência.
Tipo FAB
% de blastos no sangue
% de blastos na medula
RA (Anemia refratária)
<1
<5
RARS (Anemia refratária com sideroblastos
em anel)
<1
<5
RAEB (Anemia refratária com excesso de
blastos)
<5
5-20
RAEB-t (RAEB em transformação)
≥5
21-30
CMML
(Leucemia mielomonocítica crónica)
<5
5-20
Sistemas de pontuação da MDS
Os sistemas de pontuação foram desenvolvidos para
determinar a gravidade da MDS, a sobrevivência
provável e o risco de a MDS se transformar em
leucemia mieloide aguda (AML).
A sua pontuação ajuda o seu médico a responder às
seguintes questões:
Sistema Internacional de Pontuação do
Prognóstico (IPSS)
A pontuação IPSS atribui uma pontuação aos doentes
com base em três fatores: citogenética
(alterações no ADN das células), citopenias (valores
sanguíneos reduzidos) e percentagem de
• Qual é a gravidade do seu caso de MDS?
blastos (células sanguíneas imaturas no sangue e na
medula óssea). Cada fator recebe uma pontuação.
• Qual é a probabilidade de o seu caso se transformar
em AML (leucemia mieloide aguda)?
Juntas, as pontuações indicam cada grupo de risco
correspondente.
• Que tempo terá de vida?
• Se a sua pontuação do IPSS for de 0, está no grupo
de baixo risco.
O IPSS e o IPSS-R foram desenvolvidos a partir de
dados de doentes obtidos antes do tratamento. Os
tempos de sobrevivência poderão ser prolongados
para doentes sujeitos a tratamento.
• Se a sua pontuação do IPSS for de 0,5 a 1, está no
grupo de risco intermédio 1.
As categorias de baixo risco e risco intermédio 1
são consideradas conjuntamente como MDS de
risco mais reduzido.
• Se a sua pontuação do IPSS for de 1,5 a 2, está no
grupo de risco intermédio 2.
• Se a sua pontuação do IPSS for superior a 2,5, está
no grupo de alto risco.
As categorias de alto risco e risco intermédio 2 são
consideradas conjuntamente como MDS de risco
mais elevado.
18
•
Compreender a MDS
Valores da pontuação do prognóstico do IPSS
Prognóstico variável
0
0,5
1
1,5
2
% de blastos na medula óssea
<5
5-10
-
11-20
21-30
Cariótipo
Bom: Normal
–Y, del(5q),
del(20q)
Intermédio:
Outras
anomalias
Deficiente:
Complexo (>3
anomalias) ou
anomalias do
cromossoma 7
Citopenias
0-1
2-3
Categorias de risco, pontuações e sobrevivência estimada do prognóstico IPSS
Subtipo
Pontuação
Sobrevivência média (meses)
Baixa
0
68
Risco intermédio I
0,5 – 1,0
42
Risco intermédio II
1,5 – 2,0
14
Alto risco
>2,5
5
Sistema Internacional de Pontuação do
Prognóstico Revisto (IPSS-R)
A principal diferença em relação ao IPSS é o seu
tratamento das três principais variáveis para a
avaliação da MDS: percentagens de blastos, citopenias
e tipo e grau de anomalias cromossomáticas
(cariótipo). Em comparação com o IPSS, o IPSS-R
atualiza a atribui mais importância às anomalias
citogenéticas e à gravidade das citopenias,
reatribuindo a ponderação para as percentagens
de blastos. Embora o IPSS seja mais geralmente
utilizado, espera-se que eventualmente venha a ser
substituído pelo IPSS-R à medida que cada vez mais
médicos se familiarizam com o sistema.
Compreender a MDS
•
19
Pontuação citogenética do IPSS-R
Subgrupos de prognóstico
Anomalias citogenéticas
Sobrevivência média (anos)
Muito boa
-Y, del(11q)
5,4
Boa
Normal, del(5q), del(12p), del(20q), duplo 4,8
incl. del(5q)
Intermédia
del(7q), +8, +19, i(17q), quaisquer
outros clones independentes simples ou
duplos
Deficiente
-7, inv(3)/t(3q), del3q, duplo incluindo -7/ 1,5
del(7q), Complexa: 3 anomalias
Muito deficiente
Complexa: > 3 anomalias
2,7
0,7
Valores da Pontuação do Prognóstico do IPSS-R
Prognóstico variável
0
0,5
1
Citogenética
Muito boa
—
Boa
Blastos de medula óssea
(%)
≤2
—
>2-<5
Hemoglobina
≥ 10
—
8-<10
Plaquetas
≥ 100
50-<100
ANC
≥ 0,8
< 0,8
Categorias de risco, pontuações
e sobrevivência estimada do prognóstico
IPSS-R
Categoria do
risco
Pontuação
do risco
Sobrevivência
(anos)
Muito baixa
≤ 1,5
8,8
Baixa
> 1,5-3
5,3
Intermédia
> 3-4,5
3,0
Alta
> 4,5-6
1,6
Muito alta
>6
0,8
20
•
Compreender a MDS
1,5
<50
—
2
3
4
—
Intermédia
Deficiente
Muito
deficiente
—
5-10
> 10
—
<8
—
—
—
—
—
—
—
—
—
—
—
Revisão
Os sistemas de classificação e pontuação da
MDS são ferramentas importantes e fornecem
informações acerca da MDS aos doentes e
médicos. Indicam:
■■ A gravidade de cada caso
■■ Os tipos de medicação ou tratamento mais
adequados
■■ O progresso provável da doença ao longo do
tempo
■■ O tempo que terá de vida
Formas de tratar a MDS
"Até há pouco tempo, existiam poucas formas
de tratar a MDS. Agora, existem mais opções
disponíveis. É bom saber que tenho opções de
escolha."
—Manuel
O principal objetivo do tratamento da MDS consiste
em ajudar os doentes a viver mais tempo. Uma chave
para alcançar este objetivo consiste em aumentar o
número de células saudáveis no seu sangue (valores
sanguíneos). Quando os seus valores sanguíneos
sobem:
• necessita de menos transfusões de glóbulos
vermelhos ou plaquetas
• os seus sintomas não são tão graves
• a sua qualidade de vida melhora
Elaborar um tratamento médico
O seu médico observará vários aspetos para encontrar
o melhor plano de tratamento para si. Estes aspetos
incluem:
• Os seus sintomas
• A sua idade
• O subtipo de MDS que possui (consulte a
página 17)
• A sua pontuação do IPSS ou IPSS-R (consulte as
páginas 18 e 19)
• Outras condições ou doenças graves que possua
• Se alguém se voluntaria ou pode doar células
estaminais da medula óssea (de preferência um
familiar)
Os tratamentos da MDS têm uma grande
variedade de objetivos. Podem:
• Aumentar o número de células saudáveis no sangue
• Ajudar no amadurecimento das células saudáveis
• Eliminar células anormais da medula óssea
• Reduzir o número de células sanguíneas jovens e
imaturas (blastos) na medula
As abordagens de tratamento utilizadas para a MDS
podem ser divididas nos seguintes tipos.
Vigilância ativa, uma abordagem que o seu médico
poderá sugerir se os seus valores sanguíneos não
forem demasiado baixos e se não tiver sintomas ou
apenas sintomas ligeiros.
Cuidados paliativos que ajudam a gerir os sintomas
da sua MDS. Os objetivos dos cuidados paliativos
consistem em aumentar os valores sanguíneos e tratar
as infeções.
Terapêutica imunossupressora (fármacos que
reduzem a resposta imunitária do seu organismo),
que pode melhorar os valores sanguíneos em alguns
doentes.
Medicamentos aprovados pela Agência Federal dos
Produtos Alimentares e Farmacêuticos dos EUA (FDA)
para o tratamento da MDS, que impedem as células
anormais de crescer e estimulam o desenvolvimento
das células saudáveis da medula óssea.
Quimioterapia intensiva, que trata a MDS utilizando
fármacos que eliminam as células anormais. No
entanto, também pode eliminar as células normais,
pelo que os valores sanguíneos podem baixar mais
em relação aos seus níveis antes da quimioterapia,
o que exige transfusões de glóbulos vermelhos e
plaquetas e aumenta o risco de infeções.
Compreender a MDS
•
21
Transplante de células estaminais, que substitui as
células estaminais danificadas na sua medula óssea
por células saudáveis fornecidas por um dador. O
transplante de células estaminais é, de momento, a
única potencial cura para a MDS.
Gráfico de tratamentos da MDS
Pode ler acerca dos tipos de tratamento no gráfico
abaixo. O gráfico indica como cada tratamento
funciona no organismo e o que faz para tratar a MDS.
Em primeiro lugar, observe a categoria de tratamento
e, em seguida, consulte o tipo de tratamento
específico. A coluna "nome do fármaco" mostra
os medicamentos utilizados, incluindo os nomes
genéricos e de marca. A quarta coluna "Por que
motivo pode ajudar", indica como o tratamento
pode melhorar os seus sintomas, valores sanguíneos
ou a MDS. A quinta e última coluna "A quem pode
ajudar", indica os tipos de doentes de MDS que este
tratamento pode ajudar.
Tipos de tratamento da MDS (o gráfico continua nas páginas 23 e 24)
Categoria do
tratamento
Tipo de tratamento
específico
Vigilância
ativa
Nome do
fármaco
Por que motivo
pode ajudar
A quem pode ajudar
O doente e o seu
médico mantêm a
atenção concentrada
em análises de
laboratório regulares
Certificam-se de
que são facultados
os cuidados
necessários se a
MDS se agravar
Os portadores de MDS
de baixo risco e sem a
necessidade atual de
transfusões de sangue
Cuidados
paliativos
Transfusões de
glóbulos vermelhos e
plaquetas
Aumenta os
números de
glóbulos brancos
Pode ajudar todos os
subtipos de MDS – pode ser
utilizado juntamente com
terapêuticas "ativas"
Cuidados
paliativos
Antibióticos
Dependem do
tipo de infeção
a tratar
Reduzem as
probabilidades
de contrair uma
infeção ou tratam
uma infeção
Podem ajudar todos
os subtipos de MDS,
dependendo das
necessidades – podem ser
utilizados juntamente com
terapêuticas "ativas"
Cuidados
paliativos
Fatores de
desenvolvimento dos
glóbulos vermelhos
Eritropoietina
ou EPO
(Procrit®,
Epogen®)
Provoca o
desenvolvimento
e amadurecimento
de mais glóbulos
vermelhos e
aumenta os
valores de glóbulos
vermelhos
Mais útil para pessoas
portadoras de MDS de risco
mais reduzido, dependendo
dos níveis de EPO no
organismo
Darbepoetina
(Aranesp®)
22
•
Compreender a MDS
Tipos de tratamento da MDS (o gráfico continua na página 24)
Categoria do
tratamento
Tipo de tratamento
específico
Nome do
fármaco
Por que motivo pode
ajudar
A quem pode ajudar
Cuidados
paliativos
Fatores de
desenvolvimento dos
glóbulos brancos
Fator estimulador de colónias
de granulócitos
ou G-CSF
(Filgrastim®,
Neupogen®)
Faz com que os
glóbulos brancos
se desenvolvam e
amadureçam
Mais útil para os
doentes com MDS
de baixo risco e de
utilização cautelosa
em doentes com MDS
de risco mais elevado
se o número de
glóbulos brancos for
reduzido
Fatores de
estimulação
de colónias de
granulócitos-macrófagos ou
GM-CSF
(Leukine ®)
Cuidados
paliativos
Terapêutica de
quelação de ferro
Deferasirox
(Exjade®)
Deferoxamina
(Desferal®)
Após um elevado número de transfusões, pode
acumular-se demasiado
ferro no sangue
Mais útil para as
pessoas portadoras de
MDS de baixo risco,
após um elevado
A quelação do ferro tra- número de transfusões
ta a sobrecarga de ferro, de sangue
eliminando o ferro excedente do sangue
Medicamentos
aprovados
pela FDA para
o tratamento
da MDS
Agentes imunomodu- Lenalidomida
latórios e anti-angio- (Revlimid®)
génicos
Acredita-se que detém
os efeitos dos químicos
"nocivos" produzidos
na medula óssea e
abranda o crescimentos
dos vasos sanguíneos
que alimentam as células da MDS
Medicamentos
aprovados pela FDA
para o tratamento de
todos os subtipos de
MDS, mais eficazes
em MDS de risco mais
elevado
Medicamentos
aprovados
pela FDA para
o tratamento
da MDS
Agentes de hipometilação
Impede o desenvolvimento de células da
medula óssea anormais
Medicamentos
aprovados pela FDA
para o tratamento
de doentes de MDS
de baixo risco
dependentes de
transfusões de sangue
e com uma anomalia
do cromossoma 5
(del (5q))
5-azacitidina
(Vidaza®)
Decitabina
(Dacogen®)
Compreender a MDS
•
23
Os tipos de tratamento da MDS
Categoria do
tratamento
Tipo de tratamento
específico
Nome do fármaco
Por que motivo
pode ajudar
A quem pode ajudar
Terapêutica
imunossupressora
Agentes imunossupressores
Globulina anti-timócitos ou ATG
(Thymoglobulin®,
Lymoglobulin®, Atgam®)
Impede o sistema
imunitário de
atacar as células
da medula óssea
Utilizada para MDS de
baixo risco
Elimina as células
mielodisplásicas
Trata os doentes com
MDS de risco mais
elevado
Elimina as células
mielodisplásicas
Poderá ser utilizada
para tratar doentes
com MDS de risco
mais elevado
Ciclosporina
Quimioterapia
Quimioterapia de
doses reduzidas
Citarabina
(Ara-C®)
Hidroxiureia
(Hydrea®)
Quimioterapia
Quimioterapia de
doses elevadas
Daunorubicina
(Cerubidine®)
Idarubicina
(Idamycin®)
Mitoxantrona
(Novantrone®)
Cytarabina.
(Ara-C®)
Transplante
de células
estaminais
Transplante de células Vários fármacos de
estaminais
quimioterapia
A quimioterapia
destrói todas as
células da medula
óssea, que são
substituídas pelas
células do dador
Única cura para a
MDS; poderá ser utilizada para tratar doentes com MDS de risco
mais elevado com um
dador compatível
Ensaios clínicos
Estudos de investigação para a descoberta
de novos tratamentos
Procura tratamentos que possam
funcionar antes
de se transformarem em tratamentos padrão
Os doentes com MDS
que se qualifiquem e
beneficiem da integração num estudo de
investigação. Para saber mais, visite www.
clinicaltrials.gov (em
inglês)
24
•
Compreender a MDS
Tratamento da MDS de baixo risco
"Sou portadora de MDS de baixo risco.
Consulto o médico para realizar análises ao
sangue regularmente. Isto permite saber se a
minha MDS se está a agravar."
—Berta
Vigilância ativa
Se é portador de MDS nos primeiros estádios ou de
baixo risco com sintomas mínimos e não necessita
atualmente de transfusões de sangue, o seu médico
poderá sugerir que o melhor plano de tratamento é
simplesmente chamado de "vigilância ativa" da sua
condição. Envolve a verificação dos valores sanguíneos
regularmente e a observação dos sintomas.
Cuidados paliativos
Os cuidados paliativos tratam ativamente os sintomas
associados à MDS e são normalmente utilizados em
pessoas com MDS de baixo risco. Um doente portador
de MDS de baixo risco:
• Poderá não necessitar de transfusões de sangue
• Tem uma pontuação do Sistema Internacional de
Pontuação do Prognóstico (IPSS) reduzida, situada
entre 0 e 1,0; para obter mais informação sobre o
IPSS, consulte a página 18.
• Em geral, não existe um excesso de blastos na
medula óssea
Os cuidados paliativos podem aumentar os valores
sanguíneos. Podem reduzir os problemas provocados
pela anemia, infeções e hemorragias excessivas. Este
tipo de cuidados inclui a utilização de:
• Transfusões de glóbulos vermelhos
• Transfusões de plaquetas
• Quelantes de ferro para o tratamento da sobrecarga
de ferro
• Antibióticos
• Fatores de desenvolvimento dos glóbulos vermelhos
• Fatores de desenvolvimento dos glóbulos brancos
Acerca das transfusões de sangue
As transfusões de sangue podem ajudar os doentes
com baixos valores sanguíneos. O sangue doado
passa por um processo em que os glóbulos vermelhos
e as plaquetas são separados do plasma. Ao receber
uma transfusão de sangue, só recebe os glóbulos
vermelhos ou as plaquetas de um dador.
Transfusão de glóbulos vermelhos
Se não tiver glóbulos vermelhos saudáveis suficientes
(anemia), o seu médico poderá indicar uma
transfusão de glóbulos vermelhos. Alguns doentes
requerem apenas transfusões ocasionais, enquanto
que outros poderão necessitar de transfusões todas
as semanas ou de duas em duas semanas. Isto
depende dos seus níveis de glóbulos vermelhos
(da sua hemoglobina ou hematócrito). Pode ser
sujeito a tantas transfusões de sangue quantas forem
necessárias.
O que é uma sobrecarga de ferro?
O seu nível de ferro no sangue deve ser verificado
se realizar transfusões de glóbulos vermelhos
frequentemente. Isto porque um dos efeitos
secundários das transfusões é a acumulação excessiva
de ferro no organismo. Isto pode conduzir a uma
condição designada por sobrecarga de ferro. A
sobrecarga de ferro pode acumular-se no coração e
noutros órgãos vitais e danificá-los, embora estas
situações demorem anos a ocorrer. A sobrecarga de
ferro pode começar a ser um problema após 20 a 30
unidades (sacos) de glóbulos vermelhos.
Se o seu nível de ferro, ou ferritina, no sangue estiver
entre 1000 e 2000, é considerado elevado e poderá ser
necessário tratamento.
Compreender a MDS
•
25
Se tiver uma sobrecarga de ferro, o seu médico
poderá indicar a administração de um quelante de
ferro. Este medicamento ajudará a eliminar o excesso
de ferro do organismo. A FDA tem três quelantes de
ferro aprovados para tratar a sobrecarga de ferro nos
Estados Unidos.
• O deferasirox (Exjade®), um comprimido que se
toma diluído em sumo ou água. Tomado uma vez
ao dia.
• A deferoxamina (Desferal®), um produto líquido
que pode ser administrado por injeção subcutânea
ou intramuscular. Ou pode ser lentamente
administrada por via intravenosa. Administrada
normalmente três a sete vezes por semana.
• A deferiprona (Ferriprox®), um comprimido
administrado, em geral, três vezes ao dia (manhã,
tarde e noite). O número de comprimidos tomado
ao dia depende do seu peso e da quantidade
de ferro que tem no organismo. Embora este
medicamente tenha sido aprovado para condições
de sobrecarga de ferro nos Estados Unidos e na
Europa, não foi testado em pessoas portadoras de
MDS e, por conseguinte, não é recomendado.
Transfusão de plaquetas
Se não tiver plaquetas saudáveis suficientes no
sangue, poderá receber uma transfusão de plaquetas.
Os doentes com níveis de plaquetas reduzidos tendem
a criar hematomas e a sangrar facilmente. Esta
condição designa-se por trombocitopenia. Um número
de plaquetas inferior a 10 000 por microlitro de
sangue, ou a presença de hemorragia, é considerado
suficientemente baixo para exigir uma transfusão de
plaquetas.
Informações a reter sobre as plaquetas:
• As plaquetas vivem apenas oito a dez dias. Assim,
uma transfusão ajuda apenas por um período de
tempo breve.
• Ao longo do tempo, as transfusões de plaquetas
tornam-se menos eficazes. Por este motivo, o seu
médico poderá recomendar outras estratégicas para
evitar as transfusões de plaquetas.
26
•
Compreender a MDS
• Cada pessoa reage de forma diferente a um valor de
plaquetas reduzido.
• Fale com o seu médico acerca da frequência com
que poderá precisar de uma transfusão
Os glóbulos brancos têm um período de
vida muito reduzido. Por esse motivo,
os doentes com um número reduzido
de glóbulos brancos não podem receber
transfusões de glóbulos brancos.
Antibióticos
Os neutrófilos são os tipos de glóbulos brancos
que combatem as infeções. Os doentes que não
tenham neutrófilos saudáveis suficientes sofrem de
uma condição chamada neutropenia. Devido ao seu
número reduzido de glóbulos brancos, contraem
infeções facilmente e têm dificuldades em combatêlas.
Se tiver neutropenia, o seu médico poderá
recomendar a administração de antibióticos,
medicamentos que ajudem a evitar e a combater as
infeções e a evitar situações que representem níveis
acrescidos de contrair infeções.
Fatores de desenvolvimento dos glóbulos
vermelhos
Se não tiver glóbulos vermelhos saudáveis suficientes,
o seu médico poderá indicar uma transfusão de
glóbulos vermelhos. Esta transfusão faz com que a
medula óssea produza mais glóbulos vermelhos.
Os seus rins produzem um fator de desenvolvimento
dos glóbulos vermelhos chamado EPO ou
eritropoietina. Se tiver anemia ou se não produzir
EPO natural suficiente, poderá tomar um agente
estimulador da eritropoietina (ESA), vendido como
eritropoietina (Procrit® e Epogen®) e darbepoetina
(Aranesp®).
O seu médico poderá recomendar a toma de um fator
de desenvolvimento de glóbulos brancos juntamente
com o ESA. Esta combinação poderá aumentar o
número de glóbulos vermelhos em vários doentes.
Os doentes com MDS necessitam de uma dose mais
elevada de ESA. Pergunte ao seu médico a quantidade
necessária.
Fatores de desenvolvimento dos glóbulos
brancos
Os fatores de desenvolvimento de glóbulos brancos
fazem com que a sua medula óssea produza glóbulos
brancos.
Tratamentos farmacológicos
comuns para a MDS
Embora os fatores de desenvolvimento dos glóbulos
brancos sejam ocasionalmente utilizados para tratar
pessoas com infeções no início de um sistema
imunitário reduzido ou comprometido, por vezes,
também são utilizados em combinação com ESA para
aumentar o número de glóbulos vermelhos.
A Agência Federal dos Produtos Alimentares
e Farmacêuticos dos EUA (FDA) aprovou três
medicamentos para o tratamento da MDS. Consulte
o seu médico para saber que medicamentos tem
disponíveis para o seu caso.
Estes são os mais comuns:
G-CSF (fatores estimuladores de colónias de
granulócitos), comercializados com os nomes
Filgrastim® e Neupogen®.
GM-CSF (fatores estimuladores de colónias de
granulócitos-macrófagos), comercializados com os
nomes Leukine® e Sargramostim®.
Os médicos são cuidadosos na prescrição de
fatores de desenvolvimento dos glóbulos brancos
a doentes de MDS. A segurança da toma de
fatores de desenvolvimento de glóbulos brancos
durante um período de tempo prolongado não é
clara. Por este motivo, a utilização destes fatores
de desenvolvimento em doentes com MDS é
frequentemente limitada ao tratamento de infeções,
juntamente com antibióticos. Terapêutica não
recomendada em doentes com MDS com excesso de
blastos (5% ou mais), uma vez que pode aumentar o
número de blastos.
• Azacitidina (Vidaza®), para doentes de baixo e alto
risco com todos os tipos de MDS
• Decitabina (Dacogen®), para doentes de baixo e alto
risco com todos os tipos de MDS
• Lenalidomida (Revlimid®), para doentes com MDS
dependentes de transfusões com deleção isolada
(5q) e com uma pontuação de IPSS de risco baixo
ou intermédio 1.
Azacitidina (Vidaza®)
A azacitidina foi o primeiro medicamento a tratar
especificamente a MDS e pode ser utilizada por
doentes de baixo e alto risco com todos os subtipos
de MDS. É mais normalmente utilizada em doentes de
alto risco, mas também pode ser utilizada em doentes
de baixo risco para quem outras terapêuticas não
funcionem ou tenham deixado de funcionar ou para
os doentes com valores reduzidos de plaquetas e/ou
neutrófilos.
Este medicamento enquadra-se na classe
de medicamentos designada por agentes de
hipometilação, também designados por agentes de
desmetilação. Os fármacos desta classe podem ajudar
a impedir o desenvolvimento de células estaminais da
medula óssea anormais em alguns doentes.
Compreender a MDS
•
27
Os cientistas realizaram um estudo em doentes de
risco mais elevado que consistiu numa comparação
dos doentes a tomar azacitidina com os doentes
sujeitos a tratamentos convencionais e quimioterapia.
Descobriram que os doentes a tomar azacitidina:
• Tinham, em geral, uma melhor qualidade de vida
• Viviam durante mais tempo
• Precisavam de menos transfusões
• Tinham mais probabilidades de aumentar o número
de glóbulos vermelhos
• Para os doentes que desenvolveram leucemia aguda,
este desenvolvimento ocorria mais tarde do que nos
doentes que não tomavam azacitidina
Modo de administração:
É possível a administração da azacitidina através de
uma injeção subcutânea. Ou é possível uma infusão
intravenosa (IV) em que o medicamento é injetado na
veia.
A azacitadina é tomada normalmente uma vez por
dia durante cinco a sete dias, seguindo-se 21 dias
sem tratamento. Em seguida, é repetido este ciclo de
28 dias. Os doentes deverão fazer, no mínimo, seis
ciclos de azacitidina (cerca de seis meses) antes de se
poder determinar se o medicamento está a funcionar
e depois continuar se o medicamento melhorar a MDS
durante todo o período em que continue a ser um
fator de melhoria da saúde.
• Se tomar azacitidina, pode sofrer efeitos
secundários. Poderá sentir:
• Indisposição do estômago ou vómitos
Decitabina (Dacogen®)
Tal como a azacitidina, a decitabina é um agente de
hipometilação que pode ser utilizado por doentes
de baixo e alto risco com todos os subtipos de MDS,
embora seja mais normalmente utilizada em doentes
com MDS de risco mais elevado.
Os cientistas realizaram um estudo que comparou os
doentes de risco mais elevado a tomar decitabina com
doentes sujeitos a cuidados paliativos. Descobriram
que a decitabina era mais eficaz. Cerca de 30 em 100
doentes com a terapêutica da decitabina mostraram:
• Menos blastos na medula óssea
• Valores sanguíneos melhorados
A decitabina é administrada através de uma infusão
intravenosa (IV) numa clínica ou hospital.
A infusão pode ser administrada a cada oito horas
durante três dias. Este tratamento de três dias é
habitualmente repetido a cada seis semanas. No
entanto, a maior parte dos médicos administra
a injeção uma vez por dia, durante cinco dias
consecutivos, repetindo a cada quatro semanas (28
dias).
Os doentes deverão realizar, no mínimo, seis ciclos
de tratamento (cerca de seis meses) para analisar a
resposta do organismo. Alguns doentes respondem
logo ao segundo ciclo de tratamento. Outros precisam
mais do que seis ciclos. O tratamento poderá ser
continuado até o doente beneficiar dele.
• Fezes soltas (diarreia)
Se tomar decitabina, pode sofrer de efeitos
• Dores no local da injeção
• Indisposição no estômago
A azacitidina também poderá reduzir os seus valores
sanguíneos antes de os aumentar. Os seus valores
poderão voltar ao normal ou melhorar antes de ser
iniciado o ciclo de tratamento seguinte.
• Muito cansaço
28
•
Compreender a MDS
• Febre
A decitabina também poderá reduzir os seus
valores sanguíneos antes de os aumentar. Muitos
médicos consideram que a decitabina funciona tão
bem quanto a azacitidina para melhorar os valores
sanguíneos e ambos os fármacos funcionam melhor
em doentes com MDS de risco mais elevado. No
entanto, a investigação ainda não demonstrou que
este fármaco forneça os mesmos benefícios de
sobrevivência a longo prazo que a azacitidina em
doentes de risco mais elevado.
Lenalidomida (Revlimid )
®
A lenalidomida está aprovada para doentes
dependentes de transfusões e de risco mais baixo
(pontuação do IPSS (Sistema Internacional de
Pontuação do Prognóstico) de risco baixo ou
intermédio 1) com anomalia de deleção (5q)
isolada ou em conjunto com outras anomalias;
"Deleção isolada" significa a perda do braço
longo do cromossoma 5 como a única anomalia
cromossomática. (Para obter mais informação sobre
o subtipo de MDS de deleção (5q), consulte "Como é
classificada a MDS?", na página 16.)
A lenalidomida é considerada um agente
imunomodulatório na medida em que para os efeitos
dos químicos "nocivos" produzidos na medula
óssea. Também abranda o desenvolvimento de
novos vasos sanguíneos que alimentam as células
da MDS, fazendo com que se trate de um agente
anti-angiogénico. A lenalidomida também elimina
as células anormais na medula óssea que são depois
substituídas por células normais. Para alguns doentes
de MDS, este fármaco pode melhorar a anemia e
reduzir ou eliminar a necessidade de transfusões de
sangue.
• A lenalidomida é uma cápsula administrada por via
oral.
• Normalmente, é tomada uma por dia durante 21-28
dias. Deverão ser necessários quatro ciclos (cerca
de quatro meses) antes de se poder determinar
se o fármaco está ou não a conseguir melhorar
a sua MDS. Se funcionar, deverá ser tomada
indefinidamente.
• A dose aprovada de lenalidomida para o tratamento
da MDS é de 10 mg por dia.
Num estudo, 67 em 100 doentes com MDS de deleção
isolada (5q) a tomar lenalidomida deixaram de precisar
de transfusões de glóbulos vermelhos. Muitos destes
doentes deixaram de ter sintomas da MDS. Estes
benefícios duraram, em média, cerca de dois anos.
Se tomar lenalidomida,
pode sofrer de efeitos
• Prurido
• Muito cansaço
• Dores nos ossos
A lenalidomida também pode reduzir os números de
glóbulos brancos e plaquetas antes de os aumentar.
Por isso, deve verificar os seus valores sanguíneos
uma vez por semana durante as primeiras oito
semanas de tratamento e, no mínimo, uma vez por
mês após esse período.
IMPORTANTE: A lenalidomida pode provocar graves
defeitos congénitos. Os doentes com MDS a tomar
este medicamento não devem engravidar nem
engravidar alguém.
Terapêutica imunossupressora
"A minha esposa e eu lemos acerca desta
terapia para impedir o meu sistema imunitário
de reagir excessivamente. Depois de falarmos
com os nossos filhos e com o meu médico,
decidimos que este tratamento era uma boa
opção para mim. Comecei com uma dose
reduzida para me certificar de que não era
alérgico. Até agora tudo bem."
—Daniel
Com alguns tipos de MDS, o sistema imunitário
pode impedir a medula óssea de produzir células
sanguíneas normais. A terapêutica imunossupressora
utiliza medicamentos para impedir o sistema
imunitário de atacar a medula óssea. Estes
medicamentos incluem ATG (globulina anti-timócitos)
e ciclosporina.
Esta terapêutica ajuda alguns doentes com MDS,
especialmente os doentes de risco mais reduzido. Tal
como qualquer fármaco utilizado para tratar a MDS,
os efeitos benéficos da ATG são temporários.
Compreender a MDS
•
29
A ATG é de administração intravenosa (IV),
normalmente durante oito a doze horas por dia,
durante quatro dias. Deve ser administrada num
hospital ou em instalações de tratamento de doentes
internados. A ciclosporina apresenta-se na forma
líquida ou em comprimido e é administrada em casa.
As respostas positivas à ATG podem durar dois anos
ou mais. Cerca de 30-40 em cada 100 doentes com
MDS podem beneficiar da ATG, mas os médicos ainda
não têm certezas sobre a melhor forma de selecionar
os doentes para esta terapêutica.
Tratamento da MDS de alto risco
Efeitos secundários
Em doentes com MDS de risco mais elevado, os
blastos preenchem normalmente a medula óssea, não
permitindo o desenvolvimento de outras células. A
MDS de risco mais elevado está fortemente associada
ao desenvolvimento de leucemia mieloide aguda
(AML). Esta condição é considerada cancro do sangue.
Se tomar ATG, pode sofrer de efeitos secundários.
Estes incluem:
• Arrepios
• Febre
• Urticária
• Quebras de tensão
Estes efeitos secundários desaparecem após a
realização do tratamento.
Efeitos secundários menos comuns
Raramente, os doentes sofrem uma reação alérgica à
ATG. Esta anafilaxia provoca uma queda da tensão
arterial e problemas respiratórios e pode até ser fatal.
Se está a considerar tomar ATG, deve primeiro
fazer um teste cutâneo para descobrir as suas
probabilidades de desenvolver alergias a este
medicamento. Se for alérgico, pode tomar ATG, mas
tem de começar com doses reduzidas para que o seu
organismo se habitue à presença do fármaco.
Outro efeito secundário da ATG é a doença do soro.
Isto acontece quando o sistema imunitário reage a
proteínas estranhas no medicamento. Provoca febre,
erupção cutânea, dores nas articulações e musculares.
Se sofrer de doença do soro, irá constatar estes
sintomas provavelmente uma a duas semanas depois
da primeira dose de ATG. O seu médico irá prescrever
esteroides, como a prednisona, para ajudar a evitar ou
tratar a doença do soro.
30
•
Compreender a MDS
Uma pessoa pode desenvolver MDS de risco mais
elevado a qualquer momento da sua doença. No
entanto, a MDS de risco mais elevado é normalmente
o resultado de estádios da doença de risco mais
reduzido. A MDS de risco mais elevado é definida
para pessoas com uma pontuação IPSS (Sistema
Internacional de Pontuação do Prognóstico) de 1,5
ou mais. (Para obter mais informação acerca do IPSS,
consulte a página 18.)
Risco de desenvolver AML
A AML é um cancro dos glóbulos brancos. Define-se
como tendo mais de 20 em 100 células sanguíneas
jovens (blastos) no sangue ou na medula óssea.
Na AML, os blastos criam cópias de si próprios
rapidamente. Esta situação abranda a produção
de glóbulos vermelhos, o que provoca um número
reduzido de glóbulos vermelhos (anemia). Também
abranda a produção de plaquetas, o que conduz a um
maior risco de hemorragias graves.
Ao longo do tempo, alguns casos de MDS
transformam-se em AML. O seu risco de desenvolver
AML depende em grande medida do seu subtipo de
MDS:
• Se tiver anemia refratária (RA) ou RARS (anemia
refratária com sideroblastos em anel), tem uma ou
duas hipóteses em dez de desenvolver AML.
• Se tiver anemia refratária com excesso de blastos
(RAEB-1 ou RAEB-2), tem probabilidades superiores
a quatro em dez de desenvolver AML.
Tipos de tratamento
• Indisposição do estômago ou vómitos
Existem vários medicamentos disponíveis para o
tratamento de MDS de risco mais elevado. Estes
incluem:
• Aftas na boca
• Fármacos de hipometilação (consulte a página 27)
• Medicamentos de quimioterapia de doses elevadas
semelhantes aos utilizados para tratar a AML
• Quimioterapia de doses reduzidas
• Fármacos experimentais ou combinações de
fármacos em ensaios clínicos.
Quimioterapia
"Para reduzir as minhas hipóteses de
desenvolver células da medula óssea anormais,
o meu médico sugeriu o início de quimioterapia
de doses elevadas. Embora não cure a MDS,
pode proporcionar-me uma boa qualidade de
vida por algum tempo."
—Marco
Se tiver uma pontuação IPSS de alto risco ou risco
intermédio 2, poderá ter um risco mais elevado de
desenvolver AML. Para evitar esta situação, o seu
médico poderá prescrever quimioterapia para eliminar
os blastos da medula óssea.
A quimioterapia para doentes de MDS envolve a
utilização de medicamentos que eliminam células
chamadas agentes citotóxicos. Estes medicamentos
dividem-se em tratamentos de doses reduzidas e
doses elevadas.
Os medicamentos de quimioterapia de doses
reduzidas incluem:
A citarabina (Ara-C®) e a hidroxiureia (Hydrea®)
Os medicamentos de quimioterapia de doses elevadas
incluem:
Citarabina (Ara-C®) utilizada conjuntamente
com a daunorubicina (Cerubidine®), idarubicina
(Idamycin®) ou mitoxantrona (Novantrone®)
Se receber um tratamento de quimioterapia, pode
sofrer de efeitos secundários. Poderá sentir:
• Queda de cabelo
Como funciona a quimioterapia
A quimioterapia afeta as células saudáveis e as
células anormais. Os seus valores sanguíneos têm
probabilidade de se agravar, colocando-o em maior
risco de infeções ou hemorragias. Por este motivo,
poderá ser necessária a hospitalização durante
algumas semanas após o tratamento. Durante este
período, receberá transfusões de glóbulos vermelhos
e plaquetas. Também fará uma terapêutica para
combater as infeções.
Se a quimioterapia conseguir controlar as células
anormais, as células sanguíneas normais começam
a desenvolver-se novamente ao fim de algumas
semanas. À medida que as células normais se
desenvolvem, precisará de menos transfusões e
antibióticos – e poderá nem precisar de todo.
Cerca de 40 a 50 em 100 doentes não têm sintomas
da MDS depois de serem sujeitos a quimioterapia
de doses elevadas. Mas, para quase 90 em 100
doentes, a doença regressa ao fim de cinco anos
e, para a maioria, ao fim de dois anos. Por si só,
a quimioterapia de doses elevadas raramente
proporciona uma remissão a longo prazo.
Transplante de células estaminais
"Sou um bom candidato para um transplante de
células estaminais. Fiz 52 anos em maio. E tenho
sorte em ter um irmão que é um dador compatível
e que está muito disposto a fazer isto. Debatemos
a questão na família e depois de considerarmos
muito, optámos pelo transplante. Temos o
procedimento marcado para o mês que vem."
—João
Uma possível cura para os doentes com MDS é um
transplante de células estaminais hematopoiéticas.
Este tratamento não é adequado para todos os
doentes com MDS.
Compreender a MDS
•
31
O transplante de células estaminais funciona
melhor em doentes que:
• Gozem de boa saúde geral
• Tenham menos de 60 anos de idade
• Tenham um dador com antigénios leucocitários
humanos (ou HLA) compatíveis. Os antigénios HLA
são as proteínas à superfície das células sanguíneas.
• Não tenham outras condições clínicas
Qual é a taxa de sucesso?
• Os transplantes de dadores relacionados (familiares)
compatíveis funcionam em cerca de 40 em cada 100
casos.
• Os transplantes de dadores compatíveis não
relacionados (não familiares) funcionam em cerca
de 20 em cada 100 casos, mas a taxa de sucesso
aumenta ao longo do tempo.
•S
e não tem um dador compatível que seja um
parente próximo (um irmão), o seu médico procurará
um dador compatível que não seja seu familiar.
Eis o que pode esperar:
• Será utilizada quimioterapia de doses elevadas
e, possivelmente, radiação para eliminar toda ou
quase toda a sua medula óssea.
• O seu médico injetará células estaminais da medula
óssea ou sangue de um dador saudável no seu
sangue através da veia (método intravenoso).
•O
seu médico manterá um controlo atento dos
seus valores sanguíneos para se certificar de que
as novas células estaminais da medula óssea foram
aceites pelo seu organismo e estão a produzir células
sanguíneas. Este processo designa-se por enxerto. A
sua conclusão pode demorar até um mês.
Quais são os riscos?
As células estaminais (enxertos) de dadores que não
sejam familiares podem atacar o seu organismo,
que as reconhece como "estranhas". Esta situação
designa-se por doença de enxerto contra hospedeiro
(com a sigla internacional GVHD). A GVHD pode
variar de intensidade, de ligeira a grave.
32
•
Compreender a MDS
Existem outras opções de transplante disponíveis:
• O transplante de células estaminais do sangue
periférico utiliza células estaminais do sangue
circulatório do dador em vez da sua medula óssea.
Com o transplante do sangue do cordão umbilical,
as células estaminais são colhidas do cordão
umbilical e da placenta logo após o nascimento
de um bebé. São mantidas congeladas até serem
necessárias.
• Os transplantes condicionados de intensidade
reduzida utilizam uma forma mais moderada de
tratamento por quimioterapia do que a forma
utilizada nos transplantes de medula óssea padrão.
Desta forma, reduzem-se os efeitos secundários
provocados pela quimioterapia, tornando-a mais
tolerável por adultos mais velhos. Este tipo de
tratamento não reduz, no entanto, o risco de GVHD.
Os cientistas estão a explorar se este método pode
ajudar os doentes mais jovens que não respondem
aos tratamentos padrão.
Revisão
Os tipos de tratamento à MDS incluem:
■■ Cuidados paliativos, tais como transfusões de
glóbulos vermelhos e plaquetas, antibióticos e
fatores de desenvolvimento
■■ Medicamentos aprovados pela FDA (Agência
Federal dos Produtos Alimentares e
Farmacêuticos dos EUA) para o tratamento da
MDS
■■ Terapêutica imunossupressora
■■ Quimioterapia
■■ Transplantes de células estaminais
Acerca dos ensaios
clínicos
Os cientistas trabalham constantemente na busca de
novas e melhores formas de tratar a MDS. Realizam
ensaios clínicos controlados, também designados
por estudos de investigação. Os estudos são
frequentemente realizados em centros de investigação
clínica universitários em todo o mundo.
Estes estudos:
• Comparam novos tratamentos ou novas
combinações de tratamentos com os existentes
ou exploram estes tratamentos sem um grupo de
comparação
• Ajudam os cientistas a saber mais acerca dos
tratamentos padrão
•T
estam a segurança e eficácia dos novos tratamentos
Poderá tentar perceber se é elegível para um
ensaio clínico se:
• As terapêuticas padrão não contribuíram para a
melhoria da sua MDS
• A sua MDS regressou após a aplicação das
terapêuticas padrão
• Não está satisfeito com a forma como as
terapêuticas padrão estão a funcionar no seu caso
Ensaios clínicos para doenças hematológicas
O website de registo para ensaios clínicos da UE
permite pesquisar protocolos e informações sobre
resultados relativos a ensaios clínicos intervencionais
realizados na União Europeia (UE), no Espaço
Económico Europeu (EEE) e ensaios clínicos
realizados fora da UE/EEE se fizerem parte de um
plano de investigação pediátrica (PIP).
Para encontrar um ensaio clínico na União Europeia,
visite www.clinicaltrialsregister.eu (em inglês) e
introduza síndromas mielodisplásicos na função de
pesquisa.
Deverá debater todas as suas opções de tratamento
com o seu médico e familiares. Conheça os
tratamentos que são a melhor opção para si. As
boas notícias são que os cientistas e médicos estão
a dedicar grandes esforços ao tratamento da MDS e
dos seus sintomas. Desejamos todo o sucesso com
o plano de tratamento que você e o seu médico
escolherem.
Antes de participar num ensaio clínico,
discuta os possíveis riscos e benefícios
com o seu médico.
Compreender a MDS
•
33
Cinco passos para assumir um
papel ativo nos seus cuidados
"Encontrei uma médica especialista em
doenças do sangue em quem confio. Está
atualizada sobre as mais recentes investigações
e dedica tempo a responder às minhas
perguntas. Mas no fim, sou eu quem tem de
viver com os resultados, por isso, sou eu que
tenho de escolher. A minha médica apoia-me na
realização das melhores escolhas possíveis."
—Raul
Se for como a maior parte das pessoas que vive com
a MDS, vai querer manter o máximo de controlo
possível. Eis os cinco passos para assumir um papel
ativo nos seus cuidados.
1. Encontre um especialista em doenças
do sangue com o qual possa trabalhar.
Peça ao seu médico de clínica geral ou à sua
companhia de seguros o nome de um especialista em
hematologia ou oncologia. Ou contacte um hospital
universitário perto de si que esteja associado a uma
faculdade de Medicina.
Escolha um médico que esteja bastante informado
acerca da MDS e de problemas da medula óssea
semelhantes. Certifique-se de que o seu médico
responde claramente às suas perguntas, explica todas
as opções de tratamento e o inclui na tomada de
decisões.
2. Obtenha toda a informação possível
acerca da MDS e das possíveis opções
de tratamento.
Os nossos parabéns por ter lido este guia do doente e
encorajamo-lo a partilhá-lo com os seus familiares e
amigos. Para saber mais acerca de como a AA&MDSIF
o pode ajudar e para receber materiais gratuitos sobre
a MDS e ter uma vida de qualidade com doenças da
medula óssea, visite-nos em www.AAMDS.org (em
inglês).
3. Fale com o seu médico e outros
profissionais de cuidados de saúde.
Anote as suas perguntas antes da sua consulta.
Coloque tantas perguntas quantas desejar. Se não
tiver a certeza de que entendeu a resposta do médico,
pergunte novamente. Lembre-se de que a função do
médico é ajudar!
Aqui ficam 15 boas perguntas para colocar ao seu
médico.
Acerca do meu problema de saúde
1. Que subtipo de MDS tenho? (Indique o subtipo da
sua MDS aqui: ______________________)
2. Qual é a gravidade da minha doença? (Liste a sua
pontuação do Sistema Internacional de Pontuação
do Prognóstico (IPSS) ou do Sistema Internacional
de Pontuação do Prognóstico Revisto (IPSS-R)
aqui_______________________ (para saber mais
acerca do IPSS e IPSS-R, consulte as páginas 18
e 19.)
3. Qual é a experiência de outras pessoas com uma
doença e tratamento semelhantes?
34
•
Compreender a MDS
Acerca do meu tratamento
4. Quais são as minhas opções de tratamento?
5. Que opção de tratamento me recomenda? Porquê?
6. Quais são as probabilidades de melhorar com o
tratamento?
7. Este é um tratamento padrão ou trata-se de um
tratamento novo ou experimental?
8. Quanto tempo demora o tratamento a funcionar?
Quando saberei se está a funcionar?
9. A minha doença pode voltar mesmo após um
tratamento com sucesso?
Acerca dos meus medicamentos
10. O medicamento foi aprovado pela Agência Federal
dos Produtos Alimentares e Farmacêuticos dos
EUA (FDA) para o tratamento da MDS? Se foi,
para que subtipos foi aprovado?
11. Como devo tomar o medicamento? Com que
frequência devo tomá-lo?
10. Durante quanto tempo tenho de tomar o
medicamento?
12. Quais são os efeitos secundários comuns deste
medicamento? O que se pode fazer para os
controlar?
5. Trabalhe com o seu médico para
estabelecer um plano de tratamento.
Trabalhe em estreita colaboração com o seu médico
para encontrar o melhor plano de tratamento para o
seu tipo de MDS específico. Juntos, analisem todos
os riscos e benefícios. Desta forma, poderá fazer uma
escolha informada acerca do seu tratamento.
Revisão
Para assumir um papel ativo nos seus cuidados de
saúde:
■■ Encontre um especialista em doenças do
sangue (hematologista ou oncologista) com o
qual possa trabalhar.
■■ Obtenha toda a informação possível acerca da
MDS e das possíveis opções de tratamento.
■■ Fale com o seu médico e outros profissionais
de cuidados de saúde.
■■ Anote a sua informação clínica.
■■ Trabalhe com o seu médico para estabelecer
um plano de tratamento.
13. Quais são os efeitos secundários a longo prazo
deste medicamento?
14. Quanto custa? É coberto pelo meu seguro?
4. Anote a sua informação clínica.
Mantenha um bloco de notas para levar para as suas
consultas. Peça a um familiar para o acompanhar e
ajudar a tomar notas. Organize a sua informação de
saúde num computador ou numa pasta. Também
pode anotar os seus sintomas e detalhes de
tratamento no verso deste guia do doente.
Visite www.AAMDS.org/treatment-tracking-tools (em
inglês) para obter formas práticas de organizar os
seus tratamentos.
Compreender a MDS
•
35
Viver bem com a MDS
"Os medicamentos são fantásticos. Mas não
resumem toda a história. O que tomo ao
pequeno-almoço também é importante. Tal
como o que faço para me manter ativa. Quando
cuido de mim, sinto-me melhor."
—Carolina
O seu estilo de vida desempenha um papel
fundamental no tratamento da sua MDS. Cuidar bem
do corpo e da mente permite que se mantenha o mais
saudável possível.
Cuide do seu corpo
Faça uma dieta equilibrada.
Não existe uma dieta específica que melhore ou agrave
a MDS. Os especialistas recomendam uma dieta
bem equilibrada, com muitos frutos e legumes. Um
nutricionista qualificado pode ajudá-lo a encontrar o
melhor plano alimentar para si. Consulte o seu médico
antes de tomar quaisquer medicamentos, suplementos,
vitaminas ou ervas para se certificar de que não
interferem com o seu tratamento.
Pratique o nível certo de exercício.
É aconselhável que o seu corpo pratique uma forma
de exercício regular, mesmo que não tenha muita
energia para se manter ativo. No entanto, poderão ser
necessárias precauções especiais. O seu médico pode
ajudá-lo a encontrar o melhor plano para se manter
em boa forma.
Se tiver valores de glóbulos vermelhos reduzidos,
deverá:
• Evitar qualquer atividade que lhe provoque dores
no peito, que torne a respiração difícil ou que
acelere muito o ritmo cardíaco. Pergunte ao seu
médico o nível e o tipo de atividade mais indicados
para si.
• Evite elevações acentuadas. A altitude elevada pode
agravar este problema de saúde.
• Consulte o seu médico antes de fazer viagens de
avião, uma vez que os níveis de oxigénio podem ser
mais reduzidos.
Se tiver um número de glóbulos brancos reduzido,
tome medidas adicionais para se proteger das
infeções:
• Lave frequentemente as mãos.
• Transporte uma loção antibacteriana de desinfeção
das mãos sempre que sair. Utilize-a se não
conseguir encontrar água e sabão.
• Evite grandes multidões e pessoas doentes.
36
•
Compreender a MDS
Proteja-se dos germes (infeções).
Se tiver valores de plaquetas reduzidos, deverá:
• Escove frequentemente os dentes para evitar
a necessidade de tratamentos dentários. Os
tratamentos dentários podem provocar infeções.
Consulte o seu médico antes de escovar os dentes
ou passar fio dental se tiver um número de glóbulos
brancos ou plaquetas reduzido.
• Perguntar ao seu médico formas de se manter ativo.
• Impeça as pequenas infeções de se agravarem.
Informe o seu médico se tiver febre ou se se sentir
muito cansado. Estes podem ser os primeiros sinais
de uma infeção.
• Certifique-se de que os seus alimentos não estão
demasiado quentes. As queimaduras podem
provocar infeções na boca.
Uma dieta especial para um número de
glóbulos branco muito reduzido
Se o seu número de glóbulos brancos for muito
reduzido, o seu médico poderá pedir que evite
certos alimentos que podem agravar a sua situação
e para seguir uma dieta neutropénica. Esta dieta
pode ajudar as pessoas com sistemas imunitários
debilitados a evitar bactérias e outros organismos
nocivos encontrados em alguns alimentos e bebidas.
Os doentes devem sempre consultar os seus médicos
assistentes antes de mudarem a sua dieta. Também
poderá consultar um nutricionista qualificado para
obter conselhos personalizados. Eis algumas diretrizes
básicas da dieta neutropénica.
• Não coma carnes cruas nem rebentos de legumes
crus. Não coma frutos secos nem produtos que
contenham frutos secos, tais como determinados
pães e bolos.
• Não coma ovos crus ou mal cozinhados.
• Não coma queijos com bolores (por exemplo, queijo
azul, Stilton, Roquefort, Gorgonzola). • Beba apenas sumos de frutas e legumes pasteurizados.
Pode beber leite comprado em supermercados.
• Evite bebidas de fermentação caseira e produtos
como vinhos caseiros, cidras, vinagres, chás de
malte e leite não pasteurizado.
• Evite refeições em bufetes, bares de saladas e
restaurantes com muita gente. Não aceite amostras
gratuitas de alimentos.
• Evitar quaisquer atividades que possam provocar
hemorragias.
• Informe o seu médico se tiver cefaleias (dores de
cabeça) ou dores no corpo muito fortes; podem
indicar hemorragias internas.
Cuide da sua mente
Diferentes pessoas reagem à MDS de forma diferente.
Leia o que estes doentes de MDS têm a dizer sobre a
sua experiência.
"Quando recebi a notícia, fiquei em choque e
furioso. Agora, há dias em que até me sinto
bem. Outros dias, fico mais em baixo. As
reuniões de apoio semanais ajudam-me a
manter o ânimo!"
—Lourenço
"Desde que recebi o diagnóstico, transformeime numa pessoa mais forte. Sinto-me mais
próxima da minha família. O seu apoio é tudo
para mim."
—Joana
Eis algumas formas de cuidar da
sua mente:
• Junte-se a um grupo de apoio
• Fale com um conselheiro de doenças crónicas
• Tome medicamentos antidepressivos, se o seu
médico considerar que o irão ajudar
Revisão
Para viver bem com a MDS:
■■ Cuide do seu corpo
■■ Cuide da sua mente
Compreender a MDS
•
37
15 boas perguntas para colocar
ao seu médico (folha destacável)
Acerca do meu problema de saúde
1. Que subtipo de MDS tenho? (Indique o seu subtipo
aqui: _______________________________)
2. Qual é a gravidade da minha doença? (Liste
a sua pontuação do Sistema Internacional
de Pontuação do Prognóstico (IPSS)
aqui_______________________
(para saber mais acerca do IPSS e IPSS-R, consulte
as páginas 18 e 19.)
6. Quais são as probabilidades de melhorar com o
tratamento?
_____________________________________________
_____________________________________________
7. Este é um tratamento padrão ou trata-se de um
tratamento novo ou experimental?
_____________________________________________
3. Qual é a experiência de outras pessoas com uma
doença e tratamento semelhantes?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
8. Quanto tempo demora o tratamento a funcionar?
Quando saberei se está a funcionar?
_____________________________________________
Acerca do meu tratamento
4. Quais são as minhas opções de tratamento?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
9. A minha doença pode voltar mesmo após um
tratamento com sucesso?
_____________________________________________
_____________________________________________
5. Que opção de tratamento me recomenda? Porquê?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
38
•
Compreender a MDS
Acerca dos meus medicamentos
10. O medicamento foi aprovado pela Agência Federal
dos Produtos Alimentares e Farmacêuticos dos
EUA (FDA) para o tratamento da MDS? Se foi,
para que subtipos foi aprovado?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
11. Durante quanto tempo e com que frequência
tenho de tomar os medicamentos?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
12. Durante quanto tempo tenho de tomar o
medicamento?
_____________________________________________
13. Quais são os efeitos secundários comuns deste
medicamento? O que se pode fazer para os
controlar?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
14. Quais são os efeitos secundários a longo prazo
deste medicamento?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
15. Quanto custa? É coberto pelo meu seguro?
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
_____________________________________________
Compreender a MDS
•
39
Ferramentas de controlo do tratamento
O que é a Ferramenta de
controlo de tratamentos?
Para doentes com MDS, o tratamento pode ser longo e
as melhorias podem ser lentas. A AA&MDSIF oferece
várias ferramentas que podem ajudar os doentes a
acompanhar os progressos, a registar as suas reações
às terapêuticas e a controlar a sua medicação. Esta
informação acumulada pode ser partilhada com
os médicos e familiares, permitindo que todos
acompanhem os progressos dos tratamentos e das
terapêuticas de apoio.
Como é utilizada a Ferramenta
de controlo de tratamentos?
Na página 41, utilize o Gráfico de instantâneos dos
sintomas para registar a forma como se sente durante
e entre os tratamentos. Todos os dias, introduza uma
pontuação de 0 a 10 para indicar como se sente em
relação a quaisquer sintomas e efeitos secundários
registados. Pode adicionar estas pontuações para criar
uma pontuação total para cada dia, na parte inferior
da página. A sua pontuação no fundo da página
ajuda-o a ver as mais pequenas mudanças ao longo
do tempo.
Acompanhe regularmente os seus sintomas e
quaisquer efeitos secundários dos tratamentos; desta
forma, verá os seus progressos e reações durante
o tratamento. A sua equipa de cuidados de saúde
How are you feeling?
7
7
8
8
9
28 29 30 31
22 23 24 25 26 27
16 17 18 19 20 21
10 11 12 13 14 15
Chart–
Symptom Snapshot
8
7
7
Lab Work Chart
8
Lab Test
8
9
Date
Date
Date
Date
Date
Date
Date
Complete Blood Count
Lab Work Ch
10
9
artWhite blood cell (WBC)
Red blood cell (RBC)
9
Treatment Tra
9
Hemoglobin (Hgb)
cker Chart
7
7
Hematocrit (Hct)
Type of treatme
5
Mean Corpuscular Volume (MCV)
nt
Azacitid ine (Vidaza
®)
4
4
Platelet Count
4
(% Polys/Segs/Neutrophils)
Medication
Notes
Date
Notes
Not a
problem
Not a
problem
Severe
problem
Understanding MDS
Ferritin level
•
Transfusion
®)
factors
White cell growth
Platelet growth
Total to see your daily
symptom score
Other
Regular
bowel
movements
7
7
Other Lab Results
Severe
problem
Severe
Constipation
Clinical Trials
Other
Severe
swelling
Edema or
Swelling
No
swelling
Severe
pain
Pain (joint
or muscle
pain)
No pain
Severe
sores
Mouth sores
No
diarrea
No
infection
Severe
infection
Normal
appetite
No
nausea
or
vomiting
Bilirubin
Infections
Severe
diarrea
AST
Diarrhea
Severe
nausea
Nausea or
vomiting
No
appetite
ALT
Appetite
(are you
eating?)
Normal
energy
level
Exhausted
Fatigue
and Energy
Level
Albumin
No sores
9
7
4
9
10
8
2
1
Growth Factors
“10”
“0”
Not well
Sample
Red cell growth
Karyotype
Creatine
Month
Eculizumab (Soliris
Ring Sideroblasts
6
5
Percent Blasts
Feeling
great
3
5
6
8
6
Bone Marrow Studies
Metabolic Panel
Date
Decitabine (Dacoge
n®)
Lenalidomide
(Revlim id®)
4
3
ANC
factors
factors
Red blood cells
Platelets
Iron Overloa
d
Treatment
41
Chelation: Deferox
amine
(Desferal®)
Chelation: Deferas
irox
(Exjade®)
Phlebotomy for
iron
overload
Antibiotics
Erythropoietin (EPO)
Folate
TSH (Thyroid Stimulating Hormone)
Immunosuppre
sive
Therapy
Vitamin B12
42
•
Understanding MDS
Chemotherapy
Anti-thy mocyte
globulin
(ATG)
Cyclosporine
(Neoral®,
Sandim mune®)
Steroids (Predni
Dexamethasone sone®,
®)
Stem Cell Transp
lant
Other Treatm
ents
Clinical Trials
Understanding
40
•
Compreender a MDS
MDS
•
43
poderá fornecer sugestões para gerir os efeitos
secundários. Entregue uma cópia do gráfico de
instantâneos de sintomas à sua equipa de cuidados de
saúde ou partilhe-a com os seus familiares. Quando receber resultados de laboratório, pode
registar estes dados no Gráficos de análises de
laboratório (na página 42) para acompanhar as
alterações nos seus resultados hematológicos. Pode
assim guardar toda a informação num só local para
rever e partilhar facilmente com a sua família e
equipa de cuidados de saúde.
Utilize o Gráfico da ferramenta de controlo de
tratamentos (página 43) para documentar a data e
o tipo de tratamentos ou terapêuticas de apoio que
receber. Compare os detalhes do seu tratamento com
as páginas do seu Instantâneo de sintomas para ver
como se sente à medida que o tratamento avança.
Outras opções
As ferramentas de Controlo de tratamentos também
estão disponíveis na forma de folhas de cálculo
eletrónicas e aplicações para smartphones. Para obter
mais informações e aceder a estas ferramentas, visite
http://AAMDS.org/treatment-tracking-tools.
Comece já hoje!
Deixe que a Ferramenta de controlo de
tratamentos o ajude a controlar e registar os
seus progressos. Estas ferramentas podem
ajudá-lo a informar a sua equipa de cuidados
de saúde sobre como se sente, exatamente
que tipos de efeitos secundários teve e
quando os teve. Não hesite em fazer cópias
destas páginas todos os meses para o ajudar a
controlar a forma como se sente.
Diarreia
intensa
Infeções
graves
Muitas
aftas
Dores
fortes
Edema
grave
Grave
Diarreia
Infeções
Aftas na boca
Dores (nas
articulações ou
musculares)
Edema ou
inchaço
Obstipação
Não constitui
um problema
Não constitui
um problema
Funcionamento
intestinal
regular
Sem
edema
Sem dores
Sem aftas
Sem infeções
Sem
diarreia
Sem
náuseas
nem
vómitos
Apetite
normal
Nível de
energia
normal
Sinto-me
extraordinário
"10"
Total para ver a sua pontuação
de sintomas diária
Problema
grave
Náuseas
fortes
Náuseas ou
vómitos
Outros
Sem
apetite
Apetite
(está a
comer?)
Problema
grave
Exausto
Nível de
fadiga e
emergia
Outros
Nada bem
"0"
Amostra
Mês
10
1
9
2
8
3
7
4
6
5
5
6
7
7
6
8
4
9
3
4
4
4
5
7
7
9
9
10
9
9
8
8
8
7
7
7
7
8
8
9
10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31
Gráfico de instantâneos de sintomas–Como se sente?
Compreender a MDS
•
41
Gráfico de análises de laboratório
Teste de laboratório
CBC (valores sanguíneos completos)
Glóbulos brancos (WBC)
Glóbulos vermelhos (RBC)
Hemoglobina (Hgb)
Hematócrito (Hct)
Volume Globular Médio (MCV)
Número de plaquetas
(% de Polis/Seg./Neutrófilos)
ANC
Estudos da medula óssea
Percentagem de blastos
Sideroblastos anelares
Cariótipo
Painel metabólico
Creatinina
Albumina
ALT
AST
Bilirrubina
Ensaios clínicos
Outros resultados laboratoriais
Nível de ferritina
Eritropoietina (EPO)
Folato
TSH (Hormona Estimuladora da Tiroide)
Vitamina B12
42
•
Compreender a MDS
Data
Data
Data
Data
Data
Data
Data
Gráfico da ferramenta de controlo de tratamentos
Tipo de tratamento
Data
Notas
Data
Notas
Azacitidina (Vidaza®)
Medicação
Decitabina (Dacogen®)
Lenalidomida (Revlimid®)
Fatores de
desenvolvimento dos
glóbulos vermelhos
Fatores de
desenvolvimento
Fatores de
desenvolvimento dos
glóbulos brancos
Fatores de
desenvolvimento das
plaquetas
Glóbulos vermelhos
Transfusão
Plaquetas
Quelação: Deferoxamina
(Desferal®)
Tratamento com
sobrecarga de ferro
Quelação: Deferasirox
(Exjade®)
Flebotomia para a
sobrecarga de ferro
Antibióticos
Globulina anti-timócitos
(ATG)
Terapêutica
imunossupressora
Ciclosporina (Neoral®,
Sandimmune®)
Esteróides (Prednisone®,
Dexamethasone®)
Quimioterapia
Transplante de
células estaminais
Outros tratamentos
Ensaios clínicos
Compreender a MDS
•
43
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation é uma organização
independente sem fins lucrativos. A nossa missão consiste em apoiar os
doentes, as famílias e os prestadores de cuidados a lidarem com:
•Anemia aplásica
•Síndromas mielodisplásicos (MDS)
•Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
•Doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea
Este guia do doente oferece informações gerais sobre a MDS, como é
diagnosticada e tratada. Embora a informação incluída neste guia tenha
sido sujeita a uma minuciosa revisão médica independente para garantir a
sua precisão, esta informação não se destina a substituir os conselhos do
seu médico. Deve sempre procurar o aconselhamento clínico de um médico
qualificado. Para mais informações, visite-nos em www.AAMDS.org.
Como pode ajudar
A Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) é
a organização sem fins lucrativos líder mundial dedicada a apoiar os
doentes e as suas famílias a viver com a anemia aplásica, síndromas
mielodisplásicos (MDS), hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e
doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea. A AA&MDSIF
oferece respostas, apoio e esperança a milhares de doentes e às suas
famílias em todo o mundo.
Os donativos dedutíveis à coleta para a AA&MDSIF ajudam a
proporcionar serviços de educação e apoio aos doentes e seus familiares
durante as três fases das doenças relacionadas com insuficiências da
medula óssea:
•a fase do diagnóstico que muda a vida
Gostaríamos de agradecer em especial os nossos consultores para este guia do
doente:
•a fase do tratamento que impõe risco de vida
Mikkael A. Sekeres, MD, MS
Professor Associado de Medicina
Diretor, Programa de Leucemia
Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute
As contribuições também financiam a investigação para a descoberta
de melhores tratamentos e curas para a anemia aplásica, MDS e PNH,
defesa do financiamento federal para a investigação das doenças
relacionadas com insuficiências da medula óssea e informação e
educação públicas para profissionais de saúde e educação sobre as
informações mais atualizadas acerca destas doenças, do seu diagnóstico
e tratamento.
Consultor anterior:
Maria Baer, MD
Professora de Medicina
Faculdade de Medicina da Universidade do Maryland
Diretora, Malignidades Hematológicas
Centro Oncológico Greenebaum da Universidade do Maryland
•a fase vitalícia de viver com uma doença crónica.
Para saber como pode apoiar o trabalho da Aplastic Anemia & MDS
International Foundation, visite www.AAMDS.org (em inglês), ou
escreva para: 100 Park Ave. Suite 108, Rockville MD 20850, USA.
A AA&MDSIF é uma organização sem fins lucrativos 501(c)3.
Obrigado!
Esta é uma tradução para português de informação original da
AA&MDSIF. Algum conteúdo foi alterado no que diz respeito ao
estado e utilização de fármacos no tratamento da MDS fora dos
E.U.A. Esta informação não se destina a substituir o aconselhamento
clínico do seu médico. Para obter informação adicional acerca da
MDS, consulte a sua equipa de cuidados de saúde.
Aplastic Anemia & MDS
International Foundation
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea através
do apoio aos doentes e investigação desde 1983
100 Park Avenue, Suite 108
Rockville, MD 20850, USA
[email protected]
Copyright© 2014, Aplastic Anemia & MDS International Foundation
www.AAMDS.org
O seu guia para compreender a
MDS (Síndromas mielodisplásicos)
Respostas. Apoio. Esperança.
www.AAMDS.org
A combater as doenças relacionadas com insuficiências da medula óssea através do apoio aos doentes e investigação desde 1983

Síndromas mielodisplásicos - Aplastic Anemia and MDS

Transcrição

Documentos relacionados

Anemia - Contagem de glóbulos vermelhos bem abaixo do normal

publicação no d.o.u - Ministério do Desenvolvimento, Indústria e

caderno de colorir - Ideias na Mesa

Leucemia Linfoblástica Aguda

Síndrome Mieloproliferativa Crônica.cdr

O meu Sangue é diferente do teu…

Avaliação e gestão de políticas públicas: notícias de uma delic

TRANSPLANTE DE MEDULA ÓSSEA EM

O Nosso Corpo Volume III – O sangue

sangue - Unesp