Proposta para Incorporação de medicamentos em Doenças Raras

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Proposta para Incorporação de Medicamentos em Doenças Raras
Proposta para
Incorporação de
medicamentos em
Doenças Raras
D E F I N I Ç ÃO D E C R I T É R I O S PA R A AVA L I AÇ ÃO D E
R E E M B O L S O D E M E D I C A M E N TO S Ó R FÃO S PA R A
T R AT A M E N T O D E D O E N Ç A S R A R A S N O S U S
S ÃO
PAU LO, F E V E R E I R O
D E 2015
1
2
SUPERVISÃO
Antônio Britto
S O B R E A I N T E R FA R M A
Presidente-executivo
Interfarma
COORDENAÇÃO-GER AL
Associação da Indústria
Farmacêutica de Pesquisa
Maria José Delgado Fagundes
Inovação e Responsabilidade Social – Interfarma
COORDENAÇÃO DE
COMUNICAÇÃO
Octávio Nunes
Comunicação Institucional – Interfarma
APOIO
Fundada em 1990, a Interfarma é uma entidade
setorial, sem fins lucrativos, que representa
empresas e pesquisadores nacionais ou estrangeiros
responsáveis pela inovação em saúde no Brasil.
Estes agentes buscam, por meio da inovação,
Marcela Simões
promover e incentivar o desenvolvimento da
Acesso e Inovação – Interfarma
indústria de pesquisa científica e tecnológica no País
Selma Hirai
Comunicação – Interfarma
voltada para a produção de insumos farmacêuticos,
Paula Lazarini
matérias-primas, medicamentos e produtos para a
Comunicação – Interfarma
EDIÇÃO
Grupo Resulta
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saúde humana.
Atualmente, a Interfarma possui 55 laboratórios
associados, que hoje, são responsáveis pela venda de
80% dos medicamentos de referência do mercado e
PROJETO GR ÁFICO
por 33% dos genéricos, no canal farmácia.
Nebraska Composição Gráfica
Além do conceito de inovação, a Interfarma promove
a interação e o estreitamento das relações com os
diversos agentes, principalmente com as autoridades
de saúde no sentido de discutir, de maneira ampla
e transparente, temas como pesquisa clínica, acesso
à saúde, ambiente regulatório, biotecnologia,
ética e combate à informalidade que são, no nosso
entendimento, fundamentais para aprimorar o
Rua Verbo Divino, 1.488 – 7º andar – Cj. 7A
Chácara Santo Antônio – São Paulo – SP
CEP: 04719-904
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debate em torno da saúde pública no País.
Visão sem ação não passa de sonho;
ação sem visão é só passatempo;
visão com ação pode mudar o mundo
J O E L B A K E R
3
4
Desta vida nada se leva, a não ser a vida que se leva. Só se deixa.
A N T O I N E D E S A I N T - E X U P É R Y
A Marcos Teixeira (in memoriam) pela sua contribuição com este trabalho, por agregar a visão das associações de pacientes e discutir
o custo social das pessoas com doenças raras, dado importante para o sucesso da Política Nacional.
Apresentação
A “Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras e as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único
de Saúde”, publicadas via Portaria 199/2014, é, em nossa visão, um passo importante
em direção a um sistema de saúde cada vez mais igualitário e para todos os brasileiros.
Apesar disso, o processo de implementação desta política levanta questões estruturais
e essenciais para os sistemas públicos e universais de saúde, não só no Brasil, como
em outros países com o mesmo desafio: o acesso e a incorporação de medicamentos
e novas tecnologias em saúde e o impacto, principalmente, orçamentário a ser gerado
no sistema, o que, muitas vezes, infelizmente, cria uma verdadeira “escolha de sofia”.
Atualmente, os medicamentos órfãos são avaliados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) considerando-se as mesmas exigências
e critérios de análise utilizados para medicamentos destinados ao tratamento de doenças altamente prevalentes. Com isso, em virtude da característica rara da doença,
na maioria das vezes critérios de qualidade considerados essenciais não são preenchidos, o que leva, na prática, a não incorporação de grande parte dos medicamentos
avaliados.
Considerando esse cenário, a Interfarma apresenta, com essa publicação, o resultado
de uma iniciativa, que tem como objetivo avaliar modelos internacionais de incorporação de tecnologias relacionados às doenças raras, incluindo aspectos clínicos,
econômicos e sociais (multicritérios e outros) e discutir os possíveis critérios a serem
adotados para avaliação de reembolso de medicamentos para doenças raras no Brasil.
Utilizando uma metodologia intitulada Painel Delphi, essa publicação traz ainda a visão de atores essenciais do processo: médicos (especialistas em determinadas doenças
raras e geneticistas), acadêmicos da área das ciências farmacêuticas e de economia da
saúde e a sociedade civil organizada.
Esperamos que, dada a complexidade do tema e os inúmeros desafios a serem equacionados, a necessidade de garantir o acesso a medicamentos órfãos, que possamos
contribuir para a criação de um modelo de avaliação a ser seguido pela CONITEC
para a incorporação de tecnologias relacionadas às doenças raras.
Boa leitura!
Theo van der Loo Presidente do Conselho Diretor
Antônio Britto
Presidente-Executivo
5
6
Sumário
9Introdução
9
Panorama Nacional
9
Medicamentos Órfãos
10 Protocolos Nacionais
10 Medicamentos Órfãos Não Incorporados
11 Incorporação de Tecnologias
11 Incorporação de Medicamentos Órfãos
12Objetivo
12Metodologia
12 Status do cenário internacional para avaliação de reembolso de medicamentos órfãos
12Austrália
13Canadá
13 Coréia do Sul
13Escócia
14França
14Holanda
14Japão
14 Reino Unido
16 Critérios de Avaliação para Reembolso
17 Painel de Especialistas
17 Avaliação individual da importância de cada critério
21 Discussão em Grupo
22Conclusão
23 Tópicos Adicionais para Discussão
23 Registros de Pacientes
24 Recomendação para estudos futuros
25 Referências Bibliográficas
26 ANEXO: Questionários aplicados
7
8
Resumo
Introdução
Resultados
Em janeiro de 2009 foi instituída no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS) a Política Nacional de
Atenção Integral em Genética Clínica. Em fevereiro de 2014, a Portaria Nº 199 instituiu no âmbito
do SUS a Política Nacional de Atenção Integral às
Pessoas com Doenças Raras. De acordo com esta
política, é considerada rara a doença com uma prevalência de até 65 casos por 100.000 habitantes.
Os resultados finais mostraram que a maioria dos
países pesquisados possuem Centros Especializados em doenças raras com objetivo de otimizar a
alocação dos recursos para investigação, diagnóstico e tratamento, e garantir que os tratamentos
disponíveis sejam reembolsados. Já em outros países não há nada específico para estes casos, mas
organizações trabalham para apoiar tais projetos.
Objetivo
Avaliar modelos internacionais de incorporação de
tecnologias relacionados às doenças raras, incluindo aspectos clínicos, econômicos e sociais (multicritérios e outros).
Discutir os possíveis critérios a serem adotados
para avaliação de reembolso de medicamentos para
doenças raras no Brasil e propor um modelo de
avaliação a ser seguido pela CONITEC.
Metodologia
Foi realizada uma busca por modelos internacionais de avaliação de reembolso de medicamentos
órfãos relacionados às doenças raras na Austrália,
Canadá, Coreia do Sul, Escócia, França, Holanda,
Japão e Reino Unido.
Na sequência, foi realizado um painel envolvendo
especialistas médicos, representantes de associações de pacientes e da academia, para discussão e
definição dos melhores critérios para avaliação de
reembolso de medicamentos órfãos para tratamento de doenças raras no SUS.
Os principais critérios identificados através do painel de especialistas para priorização de incorporação de medicamentos para doenças raras são: o
fato de a doença poder ser diagnosticada de acordo
com critérios internacionalmente aceitos; a comprovação de que a doença levaria o paciente a um
estado de saúde grave e progressivo se não tratada;
a confirmação de que a doença se enquadra no critério de raridade com prevalência de até 65 casos
por 100.000 habitantes; a comprovação do impacto
da doença sobre a qualidade de vida do paciente
e de seu cuidador; e a avaliação de medicamentos
com comprovação de ganhos clínicos consideráveis para a condição de saúde estudada.
Conclusão
Mediante a complexidade do assunto e os inúmeros desafios a serem resolvidos, é importante haver
a implementação de uma política nacional para
doenças raras que ocorra de maneira progressiva.
Em paralelo a esta política de atenção integral às
doenças raras, deveriam ser revisados os critérios
para avaliação dos medicamentos destinados ao
tratamento das doenças raras, pois o seguimento
dos métodos tradicionais não confere a estes medicamentos a atenção que precisariam receber.
Introdução
Panorama Nacional
Em janeiro de 2009 foi instituída no âmbito do Sistema
9
Em torno de 80% das doenças raras tem origem genética5. O restante decorre de infecções bacterianas e virais,
alergias, ou causas degenerativas.
A maioria das doenças raras (75%) se manifesta no início da vida, e estas contribuem significativamente para a
morbimortalidade nos primeiros 18 anos de vida5.
Único de Saúde (SUS) a Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica1, considerando a necessidade
de estruturar no SUS uma rede de serviços especializada
que permita a atenção integral em Genética Clínica e a
melhoria do acesso a esse atendimento.
Essa política foi implantada de forma articulada nas três
esferas de gestão do SUS e tinha por objetivos: organizar uma linha de cuidados integrais como promoção,
prevenção, tratamento e reabilitação, que atendesse a todos os níveis de atenção; possibilitar a identificação dos
principais problemas de saúde relacionados a anomalias
congênitas e doenças geneticamente determinadas, de
forma a fornecer subsídios para melhores ações no setor;
definir critérios técnicos para o funcionamento, monitoramento e avaliação dos serviços; incentivar a realização
de pesquisas e qualificar a assistência educando os profissionais de saúde envolvidos com essa política.
A política prevê o atendimento dos pacientes em dois
níveis: Atenção Básica e Atenção Especializada em genética clínica1.
Entretanto, esta não trouxe impacto favorável ao cenário
de diagnóstico e tratamento das doenças raras no SUS.
Apesar de a nova política ter resultado na incorporação de novos testes diagnósticos para doenças
raras no SUS, não houve até o momento avanços
em relação à incorporação de medicamentos para
tratamento destas condições clínicas.
Em torno de 2% das doenças raras podem se beneficiar
de medicamentos órfãos4 e mesmo este número reduzido de tecnologias não foi incorporado ao SUS.
O Ministério da Saúde informou que atualmente existem cerca de 100 medicamentos para aproximadamente
8 mil doenças raras e que, por isso, a política é mais
focada em prevenção, cuidado e tratamento não medicamentoso5.
Recentemente, a Consulta Pública Nº 20 de 26 de setembro de 20146 tornou pública nos termos do art. 19 do
Decreto 7.646, de 21 de dezembro de 2011 a Proposta de
priorização do elenco de doenças raras para elaboração
de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT)
para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras,
elaborada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos e pela Secretaria de Atenção a Saúde do
Ministério da Saúde.
Em fevereiro de 2014, a Portaria Nº 199 instituiu no
âmbito do SUS a Política Nacional de Atenção Integral
às Pessoas com Doenças Raras. Esta foi atualizada em
republicação de maio de 20142.
De acordo com esta política, é considerada rara a doença com uma prevalência de até 65 casos por 100.000
habitantes2. Atualmente são conhecidas de 6.000 a 7.000
mil doenças e regularmente são descritas novas doenças
na literatura médica3. Estas afetam uma parcela considerável da população mundial – entre 6% e 8%, ou 420
milhões a 560 milhões de pessoas4.
A Resolução da Diretoria Colegiada – RDC de 28 de
abril de 20077 define medicamentos órfãos como medicamentos eficazes no tratamento ou diagnóstico de doenças raras ou negligenciadas. Além disso, a RDC Nº 57
de 20 de dezembro de 20138 define doenças raras como
aquelas de baixa prevalência na população, conforme
parâmetro estabelecido pelo Ministério da Saúde, que
determina que estas são, geralmente, crônicas, progressivas, degenerativas e até incapacitantes.
10
De acordo com a regulação européia, medicamentos órfãos são produtos que atendem aos seguintes critérios:
Prevalência: Tratam doenças que atendam ao critério de doenças raras, no caso do Brasil, com prevalência menor que 65 casos por 100.000 habitantes.
Gravidade: Tratam doenças que ameacem a vida ou
sejam cronicamente debilitantes.
Necessidades não atendidas: Tratam doenças para
as quais não existe autorização/aprovação de tratamento satisfatório ou, caso exista, o novo medicamento ainda oferece um benefício significativo.
Protocolos Nacionais
Os critérios diagnósticos e terapêuticos recomendados e
adotados pelo Sistema Único de Saúde para determinada
condição clínica são definidos a partir de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs)9. A atualização
de tais PCDTs encontra-se sob a responsabilidade da
Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do
SUS (CONITEC).
Existem atualmente 31 protocolos clínicos
ligados a doenças raras no âmbito do SUS4.
Angiodema Hereditário
Artrite Reativa –
Síndrome de Reiter
Dermatomiosite e
Polimiosite
Diabetes Insípido
Distonias Focais e
Espasmo Hemifacial
Doença Celíaca
Doença de Addison
Doença de Crohn
Doença de Gaucher
Doença de Parkinson
Fibrose Cística
(Manifestações
Pulmonares)
Dentre as doenças citadas acima, existem ainda tecnologias disponíveis não contempladas nos protocolos de
tratamento.
Doença
Medicamentos
Esclerose Lateral Amiotrófica
Riluzol
Angioedema Hereditário
Icatibanto
Angioedema Hereditário
Inibidor de C1 esterase
derivado de plasma humano
Acromegalia
Pegvisomant
E além destas, existem 10 doenças para as quais existem
medicamentos órfãos registrados no Brasil, mas que não
foram incorporados pelo SUS e não possuem protocolos
de diagnóstico e tratamento estabelecidos.
Doença
Medicamentos
Doença de Pompe
Alfaglicosidade
Deficiência de Biotinidase
Biotina
Doença de Fabry
Alfagalsidade, Beta-Galsidade
Mucopolissacaridose I
Laronidase
Mucopolissacaridose II
Idursulfase
Mucopolissacaridose IV A
Elosulfase Afa
Mucopolissacaridose VI
Galsulfase
Hepatite Autoimune
Niemann-Pick Tipo C
Miglustate
Hiperplasia Adrenal
Congênita
Leucemia Mielóide Aguda
Idarrubicina
Polineuropatia Amiloidótica
Familiar
Tafamidis Meglumine
Hipertensão Arterial
Pulmonar
Hipoparatireoidismo
Hipopituitarismo
Hipotireoidismo
Congênito
Ictioses Hereditárias
Doença Falciforme
Imunodeficiências
Primárias com Deficiência
de Anticorpos
Esclerose Lateral
Amiotrófica
Lúpus Eritematoso
Sistêmico
Esclerose Múltipla
Miastenia Gravis
Fenilcetonúria
Osteogênese Imperfeita
Fibrose Cística
(Insuficiência Pancreática)
Síndrome de Guillan-Barré
Doença de Wilson
Não Incorporados
Síndrome de Turner
11
Incorporação
de Tecnologias
Incorporação de
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias
no SUS (CONITEC) foi instituída pela Lei Nº 12.401,
de 28 de Abril de 201110 e possui a responsabilidade de
avaliar e emitir pareceres sobre a incorporação de novas tecnologias ao SUS, incluindo medicamentos, e de
desenvolver protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas
(PCDTs)9 para as mais diversas condições clínicas.
Atualmente, os medicamentos órfãos são avaliados pela
CONITEC considerando-se as mesmas exigências e critérios de análise utilizados para medicamentos destinados ao tratamento de doenças altamente prevalentes.
A análise desenvolvida pela CONITEC leva em consideração:
Padrão de tratamento adotado pelo SUS para uma determinada condição clínica e necessidades não atendidas pelo tratamento disponível;
Eficácia e segurança do novo medicamento em relação ao padrão atualmente adotado no SUS;
Custo-efetividade do novo medicamento em relação
ao padrão adotado no SUS, ou seja, se existe e qual
deve ser o investimento adicional para alcançar o benefício clínico proposto pelo novo medicamento;
Impacto orçamentário da incorporação do novo medicamento para tratamento da população elegível
atendida pelo SUS.
Neste contexto, são priorizados tratamentos que levem
ao prolongamento de sobrevida dos pacientes ou à melhora de desfechos que sejam clinicamente relevantes e
que não agreguem custos considerados inaceitáveis para
o sistema de saúde.
O desafio se encontra no fato de que não é clara atualmente a definição de quais são os critérios para priorização de necessidades não atendidas em diferentes condições clínicas, quais benefícios clínicos são considerados
clinicamente relevantes e, ainda, se existe um limite de
investimento adicional por benefício clínico para que
uma nova tecnologia seja considerada custo-efetiva.
Neste contexto, não são transparentes os critérios de
priorização atualmente adotados para a incorporação de
tecnologias ao Sistema Único de Saúde.
Entretanto, em virtude da característica rara da doença,
na maioria das vezes critérios de qualidade considerados
essenciais não são preenchidos, tais como:
A existência de ensaios clínicos randomizados com
número elevado de pacientes.
A comprovação do prolongamento da sobrevida ou
redução de desfechos considerados relevantes no contexto da doença no longo prazo com o uso do novo
medicamento.
Atingimento de limites de custo-efetividade aceitáveis, pois em geral os custos por paciente são bastante
elevados, e geralmente comparados a um cenário sem
tratamento direcionado que impacte na evolução ou
progressão da doença, no qual somente um tratamento de suporte seria oferecido ao paciente.
Desta forma, o uso de critérios idênticos aos dos demais
medicamentos para avaliação de medicamentos órfãos
leva na prática a não incorporação de grande parte dos
medicamentos avaliados.
Praticamente nenhum medicamento órfão para doenças
raras atinge um limite de custo-efetividade considerado
aceitável em todo o mundo.
Diante deste cenário, torna-se necessária a busca por
critérios alternativos que possibilitem a incorporação de
medicamentos para doenças raras que tragam benefícios
para os pacientes, mesmo diante das limitações apresentadas acima.
12
Objetivo
Avaliar critérios específicos seguidos por outros países
para priorização de reembolso de medicamentos órfãos
relacionados às doenças raras, incluindo aspectos clínicos, econômicos e sociais.
Discutir os possíveis critérios a serem adotados para
avaliação de reembolso de medicamentos órfãos para
doenças raras no Brasil e propor um modelo de avaliação a ser seguido pela CONITEC.
Status do cenário
internacional
para avaliação
de reembolso de
medicamentos
órfãos
Os resultados encontrados para cada país serão apresentados a seguir.
Metodologia
Foi organizado um Painel de Especialistas envolvendo
especialistas médicos e representantes de associações
de pacientes e da academia para discussão e definição
dos melhores critérios para avaliação de reembolso de
medicamentos órfãos para tratamento de doenças raras
no SUS.
Como preparação para o painel foi realizada uma revisão da literatura e de bases especializadas em busca
de modelos internacionais de avaliação de reembolso
de medicamentos órfãos. Em especial foi pesquisado o
uso de critérios específicos diferentes dos convencionais
para avaliação de medicamentos órfãos.
Os seguintes países foram incluídos na busca:
Austrália
França
Canadá
Holanda
Coreia do Sul
Japão
Escócia
Reino Unido
Estes foram selecionados por serem países de referência
no processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde ou
por possuírem programas planejados ou em andamento
relacionados ao cenário das doenças raras.
Austrália
O processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde na
Austrália é coordenado pelo Pharmaceutical Benefits
Advisory Committee (PBAC)11, órgão que desenvolve na
Austrália papel similar ao da CONITEC no Brasil.
Não há programas específicos para avaliação de medicamentos para tratamento de doenças raras na Austrália,
mas existem alternativas possíveis para o financiamento.
Para que uma droga órfã se candidate à análise e decisão sobre o financiamento é necessário atender a oito
critérios relacionados ao programa “Life Saving Drugs
Programme” (LSDP)12:
1. Medicamento aprovado para tratamento de uma doença rara clinicamente possível de ser definida.
2. A doença pode ser identificada com precisão diagnóstica razoável.
3. Existem estudos epidemiológicos comprovando que
a expectativa de vida do paciente é significativamente reduzida em função da doença.
4. Existem evidências aceitáveis de que a expectativa
de vida do paciente é significativamente aumentada
após o tratamento com o novo medicamento.
5. A eficácia do tratamento foi aceita, mas o medicamento foi rejeitado por não atender aos limites de
custo-efetividade analisados pelo PBAC.
6. Não existem medicamentos alternativos para prolongar a vida destes pacientes. Vale ressaltar que a
existência de um medicamento alternativo já incluído ao LSDP não desqualifica o novo medicamento
para avaliação.
7. Não existem terapias não medicamentosas (por
exemplo: cirurgias, radioterapia) reconhecidas por
autoridades médicas como eficazes e custo-efetivas
para o tratamento da doença.
8. O custo anual com o novo medicamento pode ser
considerado excessivamente alto para ser arcado
pelo próprio paciente ou cuidador.
Canadá
Não existem critérios para incorporação de tecnologias
em saúde específicos para doenças raras no Canadá.
Existe um projeto em discussão para o estabelecimento
de um framework regulatório que definiria um medicamento órfão como aquele destinado ao diagnóstico, tratamento, atenuação ou prevenção de doenças que ameacem a vida e sejam seriamente debilitantes e que afetem
no máximo 5 em cada 10.000 habitantes no Canadá13. Os
fabricantes submeteriam processos ao Health Canada
para designação de um medicamento como órfão. Se
concedida tal designação, os fabricantes seriam elegíveis
a receber incentivos regulatórios específicos13.
No Canadá foi criada ainda a Canadian Organization
for Rare Disorders (CORD)14 que é uma organização
que representa todos aqueles que possuem uma doença
rara. A CORD trabalha com o governo, bem como com
pesquisadores, médicos e com a indústria para promover a investigação, diagnóstico, tratamento e serviços
no atendimento de pacientes com doenças raras. São
dedicados cerca de 2 milhões de dólares canadenses em
apoio a projetos, mas há falta de recursos para as investigações.14.
Coreia do Sul
Na Coreia do Sul foi criado o Centro de Drogas Órfãs da
Coréia do Sul (KODC)15: Esta é uma Organização sem
fins lucrativos estabelecida em conformidade com a Lei
de Farmácia Nº 91 da República da Coréia.
O centro foi idealizado com o financiamento do governo
coreano, após uma pressão social crescente para aumen-
13
tar as chances de superar as doenças raras e de melhorar
a qualidade de vida dos pacientes.
Para atingir tais objetivos, o centro fornece os recursos
necessários para o diagnóstico e tratamento garantindo
que os pacientes tenham acesso ao melhor tratamento
possível.
E, por fim, recolhem as informações mais recentes sobre
as doenças raras e os medicamentos utilizados, como
forma de construir uma base de dados de desfechos clínicos e fornecer informações aos pacientes e aos profissionais médicos, contribuindo para a melhoria dos
cuidados de saúde de pacientes com doenças raras15.
Escócia
As novas tecnologias elegíveis a reembolso na Escócia
passam por um processo de avaliação realizado pelo
Scottisch Medicines Consortium (SMC). Todas as submissões ao SMC devem ser completas independente do
tipo de medicamento avaliado16.
Entretanto, o SMC pode ser mais flexível em aceitar
maior incerteza nas avaliações econômicas ou um maior
custo por QALY para medicamentos órfãos17.
Alguns fatores são levados em consideração para esta
flexibilização17:
O medicamento oferece tratamento para uma doença
que ameace a vida;
O medicamento comprovou aumento significativo da
expectativa de vida e/ou qualidade de vida dos pacientes;
Não existem outras opções terapêuticas eficazes para
a doença;
O medicamento é utilizado para um subgrupo específico de pacientes;
O medicamento promove a recuperação e não somente
a estabilização de uma determinada condição clínica;
O medicamento ocupa um gap terapêutico até a realização de um tratamento definitivo;
O medicamento oferece uma alternativa para outro
medicamento não registrado que é o único tratamento em uso para a doença específica.
Existem contribuições de especialistas e de grupos de
pacientes favoráveis à incorporação do medicamento.
14
França
Japão
O Governo Francês criou um Plano Nacional para Doenças Raras que envolvem especialistas, profissionais
de saúde, representantes de associações e Ministério da
Saúde. Existem atualmente 67 centros que cobrem 18 categorias de doenças raras18. Em algumas partes da França o reembolso para tratamentos não é completo, pois as
despesas com viagens e alojamentos para pacientes são
muito altas.
No Japão foi lançado em 1972 um Programa Nacional de
Doenças Raras e Intratáveis. Desde então o governo tem
promovido pesquisas e apoio aos pacientes com doenças
raras20.
O Ministério da Saúde solicitou a criação de uma célula
nacional de doenças raras para garantir aos pacientes
100% de reembolso. A cada seis meses os responsáveis se
unem para verificar o andamento dos planos, melhorias,
redefinir as doenças e seus avanços18.
Não foram encontrados critérios específicos seguidos
por esta célula para priorização da incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras.
Holanda
O processo de precificação e reembolso na Holanda diferencia medicamentos raros de uso hospitalar e ambulatorial e é conduzido pelo Board de Reembolso em Saúde
Holandês (CVZ)19.
Para medicamentos de uso ambulatorial cujo objetivo seja
alcançar um preço prêmio de reembolso, são exigidas informações clínicas e farmacoeconômicas sobre o produto,
bem como uma análise de impacto orçamentário19.
No caso de medicamentos de uso ambulatorial para doenças raras, os fabricantes podem pedir dispensa da submissão de estudos farmacoeconômicos e neste caso somente uma análise de impacto orçamentário é exigida19.
Para medicamentos de uso hospitalar para doenças raras, foi criado uma política específica que prevê reembolso provisório para novos medicamentos órfãos por
três anos para hospitais universitários que sejam centros
de referência, condicionado à obtenção de dados clínicos e de custo-efetividade que permitam a reavaliação
do medicamento pelo CVZ após três anos19.
O programa tem algumas características únicas20:
Pacientes com uma das doenças específicas podem se
inscrever em um sistema de registro que cobre custos
hospitalares e ambulatoriais, bem com medicamentos.
Grupos de pesquisa financiados pelo governo devem
realizar pesquisas sobre prevalência, diagnóstico e
tratamento da doença, mas também disponibilizar
uma rede para divulgar as informações encontradas.
A experiência e o conhecimento dos investigadores e
colaboradores específicos devem ser repassados para
os grupos sucessivos.
Hoje o Japão atua com 60 grupos de pesquisa e são estudadas 123 doenças raras20. Não foram encontrados critérios específicos utilizados para seleção das doenças ou
tecnologias priorizadas para avaliação.
Reino Unido
A RDUK (Aliança Nacional do Reino Unido) adotou
através da União Européia, cuidados especiais para os
portadores de doenças raras e desenvolveu estratégias
que garantam que os pacientes e seus familiares tenham
acesso a procedimentos, tratamentos e serviços eficazes21.
Essa Aliança é composta por:
Pesquisa;
Prevenção;
Diagnóstico;
Triagem;
Tratamento;
Assistência e Apoio;
Informações e Planejamento.
Planos de ação estão sendo realizados com vários parceiros para que ainda no ano de 2014 sejam lançados os
projetos ao público21. São eles:
Cuidados pessoais para cada paciente e familiar;
Criação de centros clínicos especializados;
Melhor formação para os profissionais da saúde.
As iniciativas acima objetivam alcançar os seguintes resultados21:
Melhorar o diagnóstico precoce das doenças raras.
Ampliar o acesso dos pacientes a tratamentos seguros
e eficazes.
Promover o Reino Unido à líder mundial em pesquisa
e desenvolvimento no tratamento das doenças raras.
Desde abril de 2013 o NICE voltou a ser responsável por
avaliar a incorporação de medicamentos para doenças
raras22.
Esta avaliação é desenvolvida por um comitê que inclui indivíduos que trabalham para o Sistema Público
de Saúde (NHS), indústria farmacêutica e de devices,
organizações de pacientes e cuidadores, e disciplinas
acadêmicas relevantes.
15
Alguns critérios são levados em consideração durante a
avaliação22:
Natureza da condição de saúde, incluindo morbidade
e incapacidade clínica gerada com os atuais padrões
de tratamento; impacto na qualidade de vida dos cuidadores; e disponibilidade de opções de tratamento.
Impacto da nova tecnologia em termos de efetividade
clínica, magnitude dos benefícios para os pacientes e
cuidadores, quando apropriado.
Custo para o Sistema Público de Saúde e Serviço de
Seguridade Social, considerando o impacto orçamentário, robustez dos dados de custo considerados e possibilidade de negociação de acordos para acesso do
paciente.
Valor pelo dinheiro, ou seja, magnitude do impacto
do benefício clínico alcançado com o medicamento
comparado ao tratamento padrão versus recursos financeiros e técnicos necessários para utilizar a tecnologia, levando em consideração ainda o impacto além
de benefícios médicos diretos e possíveis reduções de
custo fora do sistema de saúde.
Impacto na prestação dos cuidados especializados,
em termos de recursos humanos e infraestrutura necessária para correto uso da nova tecnologia.
16
Critérios de Avaliação
para Reembolso
para doenças raras, foi definida uma lista de 16 critérios
Após avaliação dos critérios utilizados por diferentes países
para decidir sobre o reembolso de medicamentos órfãos
Estes critérios formaram a base para discussão durante o
utilizados, que serão apresentados a seguir na Figura 1.
painel de especialistas que será detalhado a seguir.
Figura 1. Critérios Especiais de Avaliação para Reembolso de Medicamentos Órfãos
EPIDEMIOLOGIA / DIAGNÓSTICO
CRITÉRIO NO PAÍS
A condição de saúde estudada é clinicamente possível de se definir e afeta até 65 pessoas em cada
100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos?
A doença pode ser identificada considerando critérios diagnósticos internacionalmente aceitos?
GRAVIDADE / IMPACTO DA DOENÇA
CRITÉRIO NO PAÍS
O estado de saúde do paciente é grave e progressivo?
A condição de sáude afeta a qualidade de vida do paciente e de seu cuidador?
A expectativa de vida dos pacientes com a condição clínica avaliada é significativamente reduzida
(dados suportados por estudos epidemiológicos)?
TRATAMENTO DISPONÍVEL
CRITÉRIO NO PAÍS
Há outro medicamento disponível para tratamento dos pacientes com a condição de saúde avaliada?
Se sim, este medicamento tem estudos clínicos comprovando redução de mortalidade?
Se sim, este medicamento está disponível no SUS?
Existe alguma terapia não medicamentosa disponível para o tratamento da condição de saúde
estudada?
Existe estudos clínicos comprovando que esta terapia traga benefícios clínicos relevantes para os
pacientes?
MEDICAMENTO
CRITÉRIO NO PAÍS
O medicamento está registrado no Brasil para tratamento da doença rara em análise?
O medicamento proposto promove melhora clínica considerável para a condição de saúde estudada?
Existem evidências de que o medicamento proprosto melhore a qualidade de vida dos pacientes ou
as comorbidades associadas?
Existem estudos clínicos que comprovem o aumento da expectativa de vida do paciente em uso do
medicamento proposto?
CUSTOS / RECURSOS ADICIONAIS
CRITÉRIO NO PAÍS
O custo anual com o medicamento proposto pode ser considerado excessivamente alto para ser
arcado pelo próprio paciente ou responsável?
Para o uso de medicamento proposto existe a necessidade de algum recurso adicional ainda não
disponível no SUS?
Austrália
Escócia
Reino Unido
Painel de
Especialistas
17
(muito importante), qual o grau de importância de cada
critério para priorização da incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras no Brasil.
Cada participante definiu ainda se cada critério deveria
O painel de especialistas foi realizado no dia 21 de Julho
de 2014, das 13h30 as 17h30, no Auditório da Divisão de
Biblioteca e Documentação do Conjunto das Químicas
(DBDCQ) - Av. Prof. Lineu Prestes, 950 – Universidade
de São Paulo, Campus Butantã, contando com a participação de especialistas médicos, representante de associações de pacientes e da academia:
Durante o painel foi apresentado o panorama nacional e
internacional de avaliação de reembolso de medicamentos órfãos para doenças raras e os critérios apresentados
na Figura 1 foram discutidos.
Foi solicitado que cada participante preenchesse um
questionário (ANEXO) no qual avaliaram, em critério
de importância variando de 1 (pouco importante) a 7
ser considerado excludente, ou seja, caso o critério específico não fosse atendido, a tecnologia seria considerada
automaticamente inelegível para reembolso pelo Sistema Único de Saúde.
Avaliação individual da
importância de cada critério
Como resultado da avaliação da importância individual
de cada critério, foram obtidos os resultados apresentados na Figura 2. Nesta análise, critérios com maior percentual de respostas iguais a 7 foram considerados muito
importantes por um maior número de participantes.
Tabela 1. Participantes Médicos
Participantes médicos
Especialidades
Dra. Anete Grumach
Alergista
Dra. Denise Bomfim
Neurologista
Dra. Erlane Ribeiro
Geneticista
Dra. Gisela Martina Meyer
Cardiologista
Dr. João Gabriel Daher
Geneticista / Especialista em Doenças Raras
Dra. Nina Musolino
Endocrinologista
Dr. Régis Campos
Alergista
Dr. Roberto Giugliani
Geneticista
Tabela 2. Participantes Associações de Pacientes
Participantes - Associações de Pacientes
Associação
Adriana Ueda
Instituto Canguru
Luciana Holtz
Instituto Oncoguia
Marcos Antônio Teixeira
GEDR Brasil (Grupo de Estudos de Doenças Raras)
Wilson Gomiero
Presidente da Federação Brasileira de Associações Civis de Portadores de Esclerose Múltipla
(FEBRAPEM)/Conselheiro do Conselho Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência (CONADE)
Tabela 3. Participantes Academia
Participantes - Academia
Especialidades
Antônio Carlos Coelho Campino
Professor Doutor da Faculdade de Economia, Administração e Contabilidade da Universidade de São Paulo
Roberto Parise Filho
Professor Dr. da Faculdade de Ciências Farmacêuticas da Universidade de São Paulo
18
Figura 2. Resultados gerais - importância dos critérios
7
A doença pode ser identificada considerando critérios
diagnósticos internacionalmente aceitos?
7
O medicamento proposto promove melhora clínica
considerável para a condição de saúde estudada?
7
7
7
71
21
14
7
7
64
14
64
A condição de saúde estudada é clinicamente possível de se definir e afeta até 65
pessoas em cada 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos?
7
21
14
57
A condição de saúde afeta a qualidade de vida do paciente e de seu cuidador?
7
21
14
57
Existem evidências de que o medicamento proposto melhore a qualidade
de vida dos pacientes ou as comorbidades associadas?
8
O custo anual com o medicamento proposto pode ser considerado
excessivamente alto para ser arcado pelo próprio paciente ou responsável?
7
A expectativa de vida dos pacientes com a condição clínica avaliada é
significativamente reduzida (dados suportados por estudos epidemiológicos)?
7
8
15
14
15
14
7
21
7
14
7
21
Para o uso do medicamento proposto existe a necessidade de algum
recurso adicional ainda não disponível no SUS?
14
7
21
21
Existe alguma terapia não medicamentosa disponível para
o tratamento da condição de saúde estudada?
Há outro medicamento disponível para tratamento dos
pacientes com a condição de saúde avaliada?
14
14
Em segundo e terceiro lugar com 64% das respostas, foram considerados importantes os critérios que avaliam
se a doença pode ser identificada considerando critérios
diagnósticos internacionalmente aceitos e se o medicamento proposto promove melhora clínica considerável
para a condição de saúde estudada.
14
29
14
21
21
14
14
29
3
4
21
14
29
29
14
2
14
14
14
36
29
21
7
36
14
14
7
21
1
De acordo com o gráfico acima, o critério que avalia
se o estado de saúde do paciente é grave e progressivo
foi considerado como o mais importante por 71% dos
participantes. Isto ressalta a importância dada pelos participantes à gravidade da doença.
7
21
7
36
14
43
21
7
7
7
7
46
21
Existem estudos clínicos comprovando que esta terapia traga
beneficios clínicos relevantes para os pacientes?
Existem estudos clínicos que comprovem o aumento da expectativa
de vida do paciente em uso do medicamento proposto?
8
7
5
14
14
14
14
14
14
6
7
Em quarto lugar com 57% das respostas com nota 7,
apareceu o critério que avalia se a condição de saúde é
clinicamente possível de se definir e afeta até 65 pessoas
em cada 100.000 indivíduos.
O quinto lugar no ranking dos critérios com os mesmos
57% das respostas foi ocupado pelo critério que avalia se
a condição de saúde afeta a qualidade de vida do paciente e de seu cuidador.
Esses foram os critérios considerados como os mais
importantes, ou seja, aqueles com maior percentual de
19
notas iguais a sete, pelos especialistas participantes do
painel.
Uma segunda forma de análise dos critérios mais im-
Embora o ganho de sobrevida tenha ficado abaixo desses primeiros lugares, isto ocorreu principalmente em
função do fato de que muitos dos novos medicamentos
não conseguiram ainda comprovar ganhos de sobrevida
pelo baixo número de pacientes incluídos e curto tempo
de seguimento de boa parte dos estudos clínicos. Durante o painel este aspecto foi discutido e houve consenso
de que medicamentos orfãos que comprovem ganho de
sobrevida para os pacientes portadores de doenças raras
seriam muito bem avaliados por médicos e pacientes.
cada critério foi realizada multiplicando-se para cada
portantes de acordo com a nota conferida de 1 a 7 para
critério o percentual observado de respostas para cada
nota vezes a nota absoluta.
A Tabela abaixo apresenta os percentuais por tipo de
nota observados para cada critério e a nota média ponderada resultante da multiplicação de cada percentual
pela nota absoluta. Os critérios foram classificados em
ordem decrescente considerando-se a nota média ponderada resultante do cálculo descrito acima.
Tabela 4. Nota média ponderada para os critérios avaliados
Critérios
1
2
3
4
5
6
7
Nota ponderada
0%
0%
0%
7%
21%
7%
64%
6,29
0%
7%
0%
7%
7%
7%
71%
6,21
A condição de saúde estudada é clinicamente possível de se
definir e afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, ou seja,
1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos?
0%
0%
0%
7%
21%
14%
57%
6,21
A condição de saúde afeta a qualidade de vida do paciente e de
seu cuidador?
0%
0%
0%
7%
21%
14%
57%
6,21
O medicamento proposto promove melhora clínica considerável
para a condição de saúde estudada?
0%
0%
14%
0%
7%
14%
64%
6,14
O custo anual com o medicamento proposto pode ser
considerado excessivamente alto para ser arcado pelo próprio
paciente ou responsável?
0%
0%
7%
14%
14%
21%
43%
5,79
Existem evidências de que o medicamento proposto melhore a
qualidade de vida dos pacientes ou as comorbidades associadas?
8%
0%
8%
15%
15%
8%
46%
5,38
A expectativa de vida dos pacientes com a condição clínica
avaliada é significativamente reduzida (dados suportados por
estudos epidemiológicos)?
7%
7%
21%
0%
7%
21%
36%
5,00
benefícios clínicos relevantes para os pacientes?
14%
0%
7%
21%
7%
14%
36%
4,93
Existe alguma terapia não medicamentosa disponível para o
tratamento da condição de saúde estudada?
14%
7%
7%
14%
14%
21%
21%
4,57
Para o uso do medicamento proposto existe a necessidade de
algum recurso adicional ainda não disponível no SUS?
14%
7%
21%
0%
14%
14%
29%
4,50
Há outro medicamento disponível para tratamento dos pacientes
com a condição de saúde avaliada?
14%
7%
7%
14%
14%
29%
14%
4,50
Existem estudos clínicos que comprovem o aumento da
expectativa de vida do paciente em uso do medicamento
proposto?
21%
0%
7%
21%
29%
0%
21%
4,21
14%
7%
14%
29%
7%
14%
14%
4,07
Se sim, este medicamento tem estudos clínicos comprovando
redução de mortalidade?
21%
0%
21%
29%
0%
14%
14%
3,86
O medicamento está registrado no Brasil para tratamento da
doença rara em análise?
7%
36%
14%
14%
14%
0%
14%
3,50
20
De acordo com esta nova visão sobre os resultados, foram mantidos como principais os cinco critérios anteriormente listados, mudando somente a ordem em que
apareceram.
Os considerados essenciais pelos especialistas foram:
A Figura 3 apresenta os resultados da avaliação sobre se
os critérios analisados deveriam ser considerados ou não
como excludentes, ou seja, se o medicamento em análise
não atender ao critério ele estaria automaticamente excluído da consideração de incorporação.
A condição de saúde estudada é clinicamente possível
de se definir e afeta até 65 pessoas em cada 100.000
indivíduos, com 57% das respostas positivas, ou seja,
indicando que para 57% dos participantes este poderia ser considerado um critério excludente;
diagnósticos internacionalmente aceitos, com 43%
das respostas positivas;
Figura 3. Resultados gerais - Critérios que devem ser considerados excludentes
57
43
43
57
considerável para a condição de saúde estudada?
36
64
beneficios clínicos relevantes para os pacientes?
36
64
Existem evidências de que o medicamento proposto melhore a qualidade
de vida dos pacientes ou as comorbidades associadas?
29
71
29
71
21
79
Existem estudos clínicos que comprovem o aumento da expectativa
de vida do paciente em uso do medicamento proposto?
21
79
O custo anual com o medicamento proposto pode ser considerado
excessivamente alto para ser arcado pelo próprio paciente ou responsável?
21
79
14
86
14
86
Há outro medicamento disponível para tratamento dos
pacientes com a condição de saúde avaliada?
14
86
14
86
7
93
Existe alguma terapia não medicamentosa disponível para
o tratamento da condição de saúde estudada?
7
93
Para o uso do medicamento proposto existe a necessidade de algum
recurso adicional ainda não disponível no SUS?
100
Sim
Não
para a condição de saúde estudada, com 36% das respostas positivas; e
Existem estudos clínicos comprovando que esta terapia traga benefícios clínicos para os pacientes, com
36% das respostas positivas.
Unanimidade só foi obtida em relação a não considerar excludente o fato de ser necessário o uso de algum
recurso adicional ainda não disponível no SUS para realização da terapia.
Para os especialistas, os critérios deveriam ser avaliados
de acordo com a doença e/ou o medicamento, pois isso
impacta na vida do paciente e seus familiares. De acordo com a discussão do painel foi sugerido que nenhum
critério específico deveria ser considerado excludente na
proposta final ao governo.
21
Quais ganhos clínicos deveriam ser considerados clinicamente relevantes se comprovados para um determinado medicamento específico para tratamento de
uma doença rara?
Eficácia do tratamento;
Ganho de qualidade de vida para o paciente e seus
familiares;
Ganho de expectativa de vida;
Ganho de produtividade;
Redução de comorbidades a fim de evitar posteriores
intervenções onerosas para o Sistema de Saúde.
Especialistas Médicos
Quais critérios devem ser adotados para definição de
gravidade de uma doença rara para priorização?
Discussão em Grupo
Aumento da mortalidade;
Na discussão em grupo, foram divididos dois grupos,
um composto pelos especialistas médicos e outro composto por representantes de associações de pacientes e
da academia, para discussão e alinhamento de alguns
critérios antes da discussão com o grupo completo.
Lesões sequelares definitivas que interfiram na qualidade de vida ou atividades do individuo;
Dois aspectos foram discutidos:
Quais deveriam ser os critérios adotados para definição
de gravidade de uma doença rara para priorização?
uma doença rara?
As respostas fornecidas como consenso por cada grupo
de discussão estão apresentadas a seguir:
Associação de Pacientes/Academia
Quais critérios devem ser adotados para definição de
gravidade de uma doença rara para priorização?
Considerar que o paciente já tenha o diagnóstico fechado;
Possibilidade de óbito do paciente com alta mortalidade em idade precoce, e com baixa taxa de sobrevida.
Repercussão da doença não tratada sobre atividades
habituais do paciente;
Necessidades de tratamentos adicionais secundários à
doença de base não tratada:
– Internações (Nº de Internações);
– Cirurgias (Necessidades de procedimentos ou cirurgias);
– Medicamentos (Custo medicamentoso associado a
comorbidades).
uma doença rara?
Aumento na expectativa de vida;
Redução de lesões sequelares;
Impacto favorável em aumento da qualidade de vida
e/ou redução da dor;
Redução da necessidade de tratamentos secundários.
22
Conclusão
A experiência internacional revelou que a criação de
um plano integrado para doenças raras, incluindo registro, diagnóstico, treinamento de profissionais de saúde e
oferta de tratamentos multidisciplinares e integrados em
centros de referência, promoveram economias significativas em relação ao tratamento convencional, pontual e
fragmentado.
Considerando-se as notas dadas para cada critério, ponderando cada possível nota de 1 a 7 pelo percentual de
respostas, os dez principais critérios listados para priorização de avaliação da incorporação de novas tecnologias
para tratamento de doenças raras, em ordem de importância de acordo com os participantes do painel, foram:
1. Medicamentos aprovados para doenças que possam
ser identificadas considerando critérios diagnósticos internacionalmente aceitos.
2. Medicamentos aprovados para doenças que levem o
paciente a um estado de saúde grave e progressivo.
3. Medicamentos aprovados para doenças clinicamente
possíveis de se definir e que afetem até 65 pessoas em
cada 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para
cada 2.000 indivíduos, atendendo ao critério definido
pelo Ministério da Saúde para doenças raras.
4. Medicamentos aprovados para doenças que afetem
a qualidade de vida do paciente e de seu cuidador.
5. Medicamentos que comprovem melhora clínica
considerável para a condição de saúde estudada.
6. Medicamentos com custo anual considerado excessivamente alto para ser arcado pelo próprio paciente
ou responsável.
7. Medicamentos com evidências comprovadas de que
melhorem a qualidade de vida dos pacientes ou as
comorbidades associadas.
8. Medicamentos aprovados para doenças que reduzam significativamente a sobrevida dos pacientes
quando não tratadas.
9. Medicamentos com benefícios clínicos relevantes
para os pacientes e comprovados por estudos clínicos.
10.Não existem medicamentos disponíveis para tratar
o subgrupo de pacientes com indicação para o medicamento avaliado, sejam eles todos os pacientes
com a doença ou aqueles que tenham falhado a um
tratamento inicial.
Como conclusão, dada à complexidade deste tema e os
grandes desafios, é importante a implementação de políticas integradas que contemplem educação sobre o tema,
acesso a diagnóstico e tratamento medicamentoso e de
suporte aos pacientes com diagnóstico confirmado, para
que exista um progresso no conhecimento e tratamento
dos pacientes com doenças raras.
Esse será o caminho mais adequado para que o sistema
possa ser monitorado e ajustado ao longo do processo,
propiciando melhores recursos e resultados a pacientes,
familiares e profissionais.
Os resultados do painel de especialistas indicam que
existem critérios específicos, além dos fatores hoje considerados pela CONITEC para avaliação de incorporação de novas tecnologias, que poderiam ser utilizados
para priorização de incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras no Brasil.
Tópicos Adicionais para Discussão
Durante o painel, tópicos adicionais de importância para
o cenário de diagnóstico e tratamento das doenças raras
foram abordados, porém como se encontravam fora do
escopo deste painel, foram documentados para pesquisas futuras.
Os tópicos adicionais mais relevantes foram:
A existência de medicamentos testados, aprovados
e utilizados no exterior que não são aprovados pela
ANVISA, algumas vezes porque não chegam a ser
submetidos pelo fabricante para registro.
A necessidade de divulgação sobre a patologia, sintomas e métodos de diagnóstico, além da necessidade
de formação técnica de profissionais de saúde e de
médicos geneticistas.
A necessidade de implementação de um sistema de
notificação compulsória para as doenças raras como
pré-condição para que o paciente tenha acesso ao tratamento. Esta seria uma forma de gerar dados e estatísticas nacionais em uma plataforma única.
Registros de Pacientes
O tema acerca da necessidade de geração de dados clínicos e econômicos a respeito do diagnóstico e tratamento
das doenças raras no Brasil foi discutido de forma recorrente. Existem iniciativas isoladas de coleta de dados
sobre doenças raras específicas, mas as ferramentas de
coleta não são uniformizadas. Tal cenário impede muitas vezes uma análise combinada dos dados de diversas
associações de pacientes, por exemplo, ou o uso de tais
informações para alimentar avaliações clínicas e econômicas de novos medicamentos com o objetivo de solicitação de reembolso pelo SUS.
Uma possível solução seria a criação de uma plataforma
de acesso público, que organizasse as bases de dados para
coleta de registros de pacientes com doenças raras. Associações de pacientes, médicos e prestadores de serviços
de saúde que tivessem o objetivo de coletar informações
sobre pacientes com doenças raras poderiam utilizar o
mesmo formato de coleta de dados de modo que as informações pudessem ser comparadas entre instituições
bem como analisadas em conjunto. A anonimidade dos
dados deveria ser garantida de forma a manter o sigilo
dos pacientes.
23
Como forma de buscar as iniciativas em curso em outros
países no sentido de criar registros de pacientes com
doenças raras, foi realizada uma busca acerca do tema.
A Organização Europeia para as Doenças Raras (EURORDIS) considera que os registros de pacientes com
doenças raras são determinantes para uma investigação
de sucesso, pois assim possuem maior probabilidade de
desenvolvimento de melhores tratamentos23. Além disso, a análise de dados consistentes dos pacientes, facilita
a criação de padrões de atendimento e melhoras na expectativa de vida mesmo na ausência de novas terapias.
A EURORDIS, a Organização Nacional de Doenças Raras (NORD) e a Organização Canadense para as Doenças Raras (CORD) emitiram uma declaração conjunta
sobre os princípios comuns dos registros de pacientes
com doenças raras devido a um número estimado de
60 milhões de pessoas que vivem com essas doenças na
Europa e América do Norte24.
Eles reconhecem que os registros de pacientes com doenças raras constituem instrumentos fundamentais para
aumentar o conhecimento sobre essas doenças. Além
disso, o apoio à investigação clínica e epidemiológica e a
vigilância dos medicamentos órfãos é fundamental nos
tratamentos utilizados. Os registros podem ainda ser
utilizados como um instrumento de apoio ao planejamento de saúde e serviços sociais. Em resumo, esses registros são poderosos instrumentos de baixo custo para
melhorar a qualidade geral do atendimento, qualidade
de vida e sobrevida dos pacientes24.
A EPIRARE (Plataforma Européia para os Registros
de Doenças Raras) foi um projeto iniciado em abril de
2011, co-financiado pela Comissão Europeia, no âmbito
do programa comunitário de ação da União Europeia no
domínio da Saúde Pública. O objetivo final deste projeto
é o desenvolvimento de ferramentas e serviços de apoio
aos registros existentes e favorecer a criação de novos
centros, se necessário. A pesquisa é direcionada para
ambos os registros de doenças raras ativos e expirados.
No ORPHANET um portal de informação para profissionais e pacientes interessados em doenças raras, foi publicada em 2009 uma lista de registros de pacientes com
doenças raras na Europa. Esta lista inclui 600 registros
com dimensão regional, nacional, europeia e mundial25.
Os dados são atualizados anualmente.
24
Em 2013 o EUCERD (Comissão Europeia de Peritos sobre Doenças Raras) iniciou o processo de monitorização
para finalmente sintetizar os resultados dos principais
projetos em registros da União Europeia, trabalhando
com estratégias para uma possível plataforma de referência, pois são instrumentos valiosos para o conhecimento das Doenças Raras. Além disso, o EUCERD
adotou em 2013, uma Recomendação sobre Bancos de
Dados e Registros de Doenças Raras para orientar a formação da União Europeia e as políticas nacionais sobre
o assunto26.
7. Registros de pacientes com doenças raras devem
incluir dados diretamente relatados pelos pacientes
juntamente com os dados relatados por profissionais
de saúde.
Nas várias reuniões formadas pelos Estados-Membros
da EUCERD são estabelecidos planos nacionais e estratégias para a sustentabilidade dos registros de pacientes
e a participação de todas as partes interessadas incluindo
políticos, pesquisadores, médicos, indústria e pacientes26. Esses dados coletados precisam estar disponíveis
para o benefício da saúde pública e de investigação para
fins regulatórios, incluindo a vigilância de tratamentos e
estudos da vida real. Por fim, registros e bancos de dados
devem ser financeiramente sustentáveis.
10.Registros de pacientes com doenças raras devem servir como instrumentos-chave para a construção e
fortalecimento de comunidades de pacientes.
Juntos a EURORDIS, EUCERD, NORD E CORD desenvolveram uma Declaração Conjunta dos 10 princípios
fundamentais para os Registros de Pacientes com doenças raras27.
8. Parcerias Público-Privadas devem ser encorajadas a
assegurar a sustentabilidade dos Registros de pacientes com Doenças Raras.
9. Os pacientes devem ser igualmente envolvidos com
outras partes interessadas na governança dos Registros de pacientes com Doenças Raras.
A maior importância neste momento é a implementação
de medidas para que exista um progresso no conhecimento e tratamento dos pacientes com doenças raras.
Infere-se, portanto, que a preocupação com o desenvolvimento, manutenção e harmonização das informações
de registros de pacientes é uma realidade em outras partes do mundo e o Brasil pode aprender com tais experiências para acelerar o avanço no sentido de desenvolver
registros nacionais de pacientes com doenças raras.
Segue a lista abaixo:
1. Registros de pacientes devem ser reconhecidos como
uma prioridade global no domínio das doenças raras.
2. Registros de pacientes com doenças raras devem
abranger o âmbito geográfico mais amplo possível.
3. Registros de pacientes com doenças raras devem ser
centrados em uma doença ou grupo de doenças em
vez de uma intervenção terapêutica.
4. A interoperabilidade e harmonização entre os Registros de pacientes com doenças raras devem ser
consistentemente perseguidas.
5. Um conjunto mínimo de elementos de dados comuns deve ser usado consistentemente em todos os
Registros de pacientes com doenças raras.
6. Dados de registros de pacientes com doenças raras devem estar conectados com dados do banco de
amostras biológicas correspondente.
Recomendação
para estudos
futuros
Uma importante recomendação do painel foi a necessidade de discussão contínua sobre o tema de doenças raras, envolvendo os diversos interessados neste processo,
sendo eles os pacientes, os médicos, o governo e a academia. Foi destacado o papel fundamental da criação de
registros de pacientes como ferramenta para diagnóstico
da situação atual dos pacientes com diferentes doenças
raras no Brasil, bem como para acompanhamento de
avanços no tratamento das doenças e prognóstico dos
pacientes com a incorporação de novas alternativas terapêuticas.
Referências
Bibliográficas
1. Ministério da Saúde. Portaria Nº 81 de Janeiro de 2009. Disponível
em: http://dtr2001.saude.gov.br/sas/PORTARIAS/Port2009/GM/
GM-81.htm. Acessado em 26/06/2014.
2. Ministério da Saúde. Portaria Nº 199, DE 30 de Janeiro de
2014. Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/
gm/2014/prt0199_30_01_2014.html. Acessado em 26/06/2014.
3. Orphanet. 2014. Disponível em: http://www.orpha.net/national/PT-PT/index/sobre-doen%C3%A7as-raras/. Acessado em
26/06/2014.
4. Interfama. Doenças Raras: Contribuições para uma Política Nacional. Edições Especiais Saúde. Volume V. 2013:8. Disponível
em: http://www.interfarma.org.br/uploads/biblioteca/14-Doencas%20Raras%20-%20site.pdf. Acessado em 26/06/2014.
5. EURORDIS Rare Diseases Europe. Disponível em: http://www.
eurordis.org/about-rare-diseases. Acesado em 26/06/2014.
6. Diário Oficial da União. Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos. Disponível em: http://www.jusbrasil.com.br/
diarios/DOU/ - Acessado em 02/10/2014. Esta Consulta Pública
(Nº 20, de 26 de Setembro de 2014) foi republicada com alterações,
por meio de errata, no dia 13 de Outubro de 2014”.
7. Brasilsus. Resolução da Diretoria Colegiada – RDC Nº 28, de
4 de Abril de 2007 Disponível em: http://portal.anvisa.gov.
br/wps/wcm/connect/a450e9004ba03d47b973bbaf8fded4db/
RDC+14_2007.pdf?MOD=AJPERES. Acessado em 01/07/2014.
8. Brasilsus. Resolução da Diretoria Colegiada – RDC Nº 57, de 20
de Dezembro de 2013. Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/
bvs/saudelegis/anvisa/2013/rdc0057_20_12_2013.html. Acessado
em 02/09/2014.
9. Decreto N. 7646, de 21 de dezembro de 2011. Disponível em:
http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2011-2014/2011/Decreto/D7646.htm. Acessado em 03/07/2014.
10. Presidência da República. Lei Nº 12.401, de 28 de Abril de 2011.
Disponível em: http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato20112014/2011/Lei/L12401.htm - Acessado em 02/10/2014.
11. Australian Government. Department of Health. Pharmaceutical
Benefits Advisory Committee. Disponível em: http://www.health.
gov.au/internet/main/publishing.nsf/Content/Pharmaceutical+B
enefits+Advisory+Committee-1. Acessado em: 26/06/2014.
12. Australian Government. Department of Health. Life Saving Drugs Programme. Disponível em: http://www.health.gov.au/internet/main/publishing.nsf/Content/79DD3FACA8E75AE2CA2
57BF0001BAF7A/$File/LSDP_Criteria_final.pdf. Acessado em:
26/06/2014.
13. CADTH. Drugs for rare diseases: evolving trends in regulatory
and health technology assessment perspectives. Issue 42, October
2013. Disponível em: http://www.cadth.ca/media/pdf/ES0281_
RareDiseaseDrugs_es_e.pdf. Acessado em: 26/06/2014.
25
14. Canadian Organization for Rare Disorders. Disponível em: http://
raredisorders.ca/. Acessado em: 26/06/2014.
15. Korea Orphan Drug Center. Disponível em: http://www.kodc.
or.kr/english/about4.asp. Acessado em: 26/06/2014..
16. Scottish Medicines Consortium. Assessment of medicines for end
of life care anda very rare coditions (orphan and ultra-orphan medicines) in Scotland. Disponível em: http://www.scottish.parliament.uk/S4_HealthandSportCommittee/Inquiries/Assessment_
of_medicines_for_end_of_life_care_and_very_rare_conditions.
pdf. Acessado em 02/07/2014.
17. Timoney A. SMC Modifiers used in appraising new medicines
[Internet]. Glasgow: Scottish Medicine Consortium; 2012 Jun.
Disponível em: http://www.scottishmedicines.org.uk/About_
SMC/Policy_Statements/SMC_Modifiers_used_in_Appraising_
New_Medicines. Acessado em: 26/06/2014.
18. Eurordis Rare Diseases Europe. The Voice Rare Disease Patients
in Europe. 2009. Disponível em: http://www.eurordis.org/content/
french-national-plan-rare-diseases. Acessado em: 02/07/2014.
19. OHE Briefing. Access mechanisms for orphan drugs: a comparative study of selected European countries. N 52, October 2009. Disponível em: http://www.ohe.org/publications/article/access-mechanisms-for-orphan-drugs-26.cfm. Acessado em: 26/06/2014.
20. Hayashi S, Umeda T. 35 years of Japanese policy on rare diseases.
The Lancet 2008,372:889-90.
21. Rare Disease UK. The National Alliance for people with rare diseases & all Who support them. Disponível em: http://www.raredisease.org.uk/strategy-background.htm. Acessado em 04/07/2014.
22. NICE. Interim process and methods of the highly specialised
technologies programme. London: National Institute for Health and Care Excellence; 2013 May. Disponível em: http://www.
nice.org.uk/Media/Default/About/what-we-do/NICE-guidance/
NICE-highly-specialised-technologies-guidance/Highly-Specialised-Technologies-Interim-methods-and-process-statements.pdf.
Acessado em: 26/06/2014.
23. EURORDIS. Rare Diseases Europe. Disponível em: http://www.
eurordis.org/sites/default/files/publications/Factsheet_registries.
pdf. Acessado em 14/08/2014.
24. EURORDIS. Rare Diseases Europe. Disponível em: http://www.
eurordis.org/content/eurordis-nord-cord-release-joint-declaration-10-key-principles-rare-disease-patient-registries. Acessado
em 14/08/2014.
25. ORPHANET. Portal para doenças raras e medicamentos órfãos.
Disponível em: http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php.
Acessado em 15/08/2014.
26. EUCERD. European Union Committee of Ecperts on Rare
Dieseases. Disponível em: http://www.eucerd.eu/wp-content/
uploads/2013/07/ExecSumm_RegistriesReco.pdf. Acessado em
15/08/2014.
27. EURORDIS-NORD-CORD. Disponível em: http://download.
eurordis.org/documents/pdf/EURORDIS_NORD_CORD_JointDec_Registries_FINAL.pdf. Acessado em 14/08/2014.
26
Anexo
CRITÉRIOS DE AVALIAÇÃO PARA REEMBOLSO DE MEDICAMENTOS PARA DOENÇAS RARAS
Nome do Participante (opcional):
Grupo (médico, associação de paciente, academia):
Importância
(1 a 7)
Critérios
Ranking
(1 a 16)
Excludente
Epidemiologia/Diagnóstico
Sim
Não
A doença pode ser identificada com precisão diagnóstica?
Sim
Não
O esta de saúde do paciente é grave e progressivo?
Sim
Não
Sim
Não
Sim
Não
Sim
Não
O medicamento proposto promove melhora clínica considerável para a condição de
saúde estudada?
Sim
Não
Existem evidências de que o medicamento proposto melhore a qualidade de vida dos
pacientes ou as comorbidades associadas?
Sim
Não
Existem estudos clínicos que comprovem o aumento da expectativa de vida do
paciente em uso do medicamento proposto?
Sim
Não
Há outro medicamento disponível para tratamento dos pacientes com a condição de
saúde avaliada?
Sim
Não
Sim
Não
Sim
Não
Existe alguma terapia não medicamentosa disponível para o tratamento da condição
de saúde estudada?
Sim
Não
Existem estudos clínicos comprovando que esta terapia traga beneficios clínicos
relevantes para os pacientes?
Sim
Não
O custo anual com o medicamento proposto pode ser considerado excessivamente alto
para ser arcado pelo próprio paciente ou responsável?
Sim
Não
Para o uso do medicamento proposto existe a necessidade de algum recurso adicional
ainda não disponível no SUS?
Sim
Não
Gravidade/Impacto da doença
Medicamento
Tratamento disponível
Custos/Recursos adicionais
Liste abaixo outros critérios que deveriam ser considerados, caso necessário:
DEFINIÇÕES DE CRITÉRIOS ESPECÍFICOS
Grupo (médico, associação de paciente, academia):
Definições
Qual critério deve ser adotado para definição de gravidade de uma doença rara para priorização?
Quais ganhos clínicos deveriam ser considerados clinicamente relevantes se comprovados para um determinado medicamento
específico para tratamento de uma doença rara?
27
28
Rua Verbo Divino, 1.488 – 7º andar – Cj. 7A
Chácara Santo Antônio – São Paulo – SP
CEP: 04719-904
Tel.: (55 11) 5180-3499
Fax: (55 11) 5183-4247
w w w. i nte r f a r m a . o rg. b r

Proposta para Incorporação de medicamentos em Doenças Raras

Transcrição

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