financiamento público dos medicamentos em portugal

Transcrição

FINANCIAMENTO PÚBLICO
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
ACESSIBILIDADE AOS
MEDICAMENTOS
COM NOVAS MOLÉCULAS
OU NOVAS INDICAÇÕES
TERAPÊUTICAS
Abril de 2010
Execução:
Financiamento:
Execução
Condições de acesso ao estudo
Exigo é uma empresa de consultoria para o sector
da saúde, em actividade desde 2001, nas áreas
de investigação da economia e econometria da
saúde, epidemiologia e estatística de intervenções
em saúde, estudo de medidas regulamentares e
avaliação económica de medicamentos.
O presente relatório é referente ao estudo intitulado Financiamento público dos medicamentos em
Portugal: acessibilidade aos medicamentos com
novas moléculas ou novas indicações terapêuticas.
Foi desenhado com o objectivo de caracterizar e
avaliar o processo de decisão sobre os pedidos de
financiamento público ao abrigo do Decreto-Lei
nº 118/92, alterado pelo Decreto-Lei nº 129/2005
e do Decreto-Lei nº 195/2006, dos medicamentos
não genéricos, utilizados nos cuidados de saúde
primários e secundários em Portugal.
Autores
Jorge Félix
Economista da saúde
Foi realizado pela empresa Exigo, a pedido da Associação Portuguesa da Indústria Farmacêutica
(APIFARMA). Foi desenvolvido de forma independente pela primeira, sob coordenação de um
especialista em economia da saúde, sem qualquer
imposição ou condicionalismo sobre o desenho, os
métodos ou resultados.
Sara Rabiais
Bioestatista
João Almeida
Farmacêutico
As opiniões expressas neste documento são fruto
da análise e interpretação da Exigo e não reflectem
necessariamente outros pontos de vista. A APIFARMA identificou os objectivos do estudo bem como
alguns dos indicadores de resultados. A informação
utilizada foi gentilmente cedida pelas empresas titulares de Autorização de Introdução no Mercado
(AIM) dos medicamentos incluídos neste estudo.
Outras fontes de informação estão devidamente
referenciadas no texto.
O direito à publicação dos resultados foi garantido
no contrato assinado entre as partes.
Agradecimento
A todas as empresas farmacêuticas que contribuíram com informação para o presente estudo
e sem as quais o mesmo não poderia ter sido
desenvolvido.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
ACESSIBILIDADE AOS MEDICAMENTOS
COM NOVAS MOLÉCULAS OU
NOVAS INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
2
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
ACESSIBILIDADE AOS
MEDICAMENTOS COM
NOVAS MOLÉCULAS
OU NOVAS INDICAÇÕES
TERAPÊUTICAS
ÍNDICE CAPÍTULOS
6
I. Síntese
9 II. Introdução
11 III. Dados e métodos
14 IV. Resultados
14 IV.1 Amostra
16 IV.2 Análise do processo de decisão sobre os pedidos de financiamento público
16 IV.2.1 Amostra total
22
IV.2.2 Medicamentos hospitalares
25
IV.2.3 Medicamentos de ambulatório
28 V. Discussão
30 VI. Conclusões
31 VII. Referências
33 VIII. Anexos
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
ÍNDICE CAPÍTULOS
3
ÍNDICE FIGURAS
12
Figura 1.
Fases de avaliação dos pedidos de financiamento público de medicamentos em Portugal
18
Figura 2.
Tempo mediano até financiamento público
segundo: classificação quanto ao local de utilização, classificação quanto à dispensa e área
terapêutica
19
Figura 3.
Tempo até financiamento público:
a) medicamentos órfãos
b) novas moléculas ou novas indicações
terapêuticas
c) medicamentos oncológicos
21
Figura 4.
a) Tempo médio desde a submissão do pedido
de financiamento público por local de utilização, medicamento órfão e tipo de medicamento: medicamentos com e sem avaliação
finalizada
b) Tempo médio desde a submissão do pedido de financiamento público por área terapêutica: medicamentos com e sem avaliação
finalizada
24
Figura 5.
Tempo até financiamento público na
sub-amostra de medicamentos de uso
hospitalar:
a) global
b) medicamentos órfãos
c) novas moléculas ou novas indicações
terapêuticas
d) medicamentos oncológicos
27
Figura 6.
Tempo até financiamento público na
sub-amostra de medicamentos de uso
em ambulatório:
a) global
terapêuticas
c) área terapêutica
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
35
Figura 7.
Tempo até financiamento público:
a) global
b) local de utilização
c) classificação quanto à dispensa
d) local de utilização e tipo de
medicamento
36
Figura 8.
Tempo entre decisão de deferimento
e assinatura do contrato: medicamentos
hospitalares
36
Figura 9.
Tempo até financiamento público
(estimativa paramétrica):
b) novas indicações terapêuticas
ÍNDICE FIGURAS
4
ÍNDICE TABELAS
ABREVIATURAS
14
Tabela I.
Caracterização da resposta ao questionário
Abreviatura
AIM
15
Tabela II.
Caracterização da amostra
APIFARMA
16
Tabela III.
Caracterização dos pedidos de financiamento
público
17
Tabela IV.
Tempo mediano até financiamento
público
Tabela VIII.
Tempo mediano até financiamento
público na sub-amostra de medicamentos
de uso hospitalar
PNS
Autorização de Utilização Especial
Classificação farmacoterapêutica
Denominação comum
internacional
Estudo de avaliação económica
Agência Europeia de Medicamento
Intervalo de confiança a 95%
Iniciativa sobre Medicamentos
Inovadores
Autoridade Nacional do
Medicamento e Produtos
de Saúde I.P.
Base de dados de medicamentos
do INFARMED
Medicamento sujeito a receita
médica
Medicamento sujeito a receita
médica restrita
Plano Nacional de Saúde
SNS
Serviço Nacional de Saúde
UE
União Europeia
25
Tabela IX.
Caracterização da sub-amostra
de medicamentos de uso em ambulatório
VIH/SIDA
Vírus de Imunodeficiência
Humana / Síndrome de Imuno-deficiência Adquirida
26
Tabela X.
público na sub-amostra de medicamentos de
uso em ambulatório
26
Tabela XI.
Tempo mediano até financiamento público
na sub-amostra de medicamentos de uso em
ambulatório
20
Tabela V.
Tempo médio desde a submissão
do pedido de financiamento público:
com e sem avaliação finalizada
22
Tabela VI.
Caracterização da sub-amostra
de medicamentos de uso hospitalar
23
24
Tabela VII.
público na sub-amostra de medicamentos
de uso hospitalar
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
AUE
CFT
DCI
Descrição
Autorização de introdução no
mercado
Associação Portuguesa da
Industria Farmacêutica
EAE
EMA
IC 95%
IMI
INFARMED
INFOMED
MSRM
MSRMR
ÍNDICE TABELAS
ABREVIATURAS
5
I.
SÍNTESE
Contexto
A inovação farmacêutica é uma prioridade estratégica da União Europeia (UE). A Iniciativa sobre Medicamentos Inovadores (IMI), uma parceria público-privada entre a Comissão Europeia e a Indústria
Farmacêutica Europeia, foi criada com o objectivo de apoiar a rápida descoberta e desenvolvimento de
melhores medicamentos destinados aos doentes e reforçar a competitividade europeia. Esta iniciativa
tem o mérito de trazer o debate sobre os medicamentos inovadores para a Agenda Europeia da Saúde.
Neste sentido, a acessibilidade aos medicamentos pressupõe a criação das condições necessárias, mais
convenientes e favoráveis, para que o acesso (acto de utilização) possa ocorrer, idealmente, em condições
de equidade.
O financiamento público dos medicamentos em Portugal é um instrumento fundamental na política
de saúde pública e, pelas características que apresenta, um elemento gerador de maior coesão social.
O processo de avaliação do financiamento público de medicamentos está centralizado na Autoridade
Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P. (INFARMED). Atendendo ao requisito de avaliação
prévia, a decisão suportada neste processo é determinante da acessibilidade aos medicamentos em
Portugal.
O objectivo do presente estudo foi avaliar a acessibilidade aos medicamentos com novas moléculas ou
novas indicações terapêuticas em Portugal, através da caracterização do desfecho e da análise do tempo de avaliação associados aos pedidos de financiamento público: comparticipação ou avaliação prévia
para utilização hospitalar.
Dados e métodos
A informação analisada foi recolhida por inquérito aos titulares/representantes de medicamentos com
novas moléculas ou novas indicações terapêuticas, autorizados a partir de 1 de Janeiro de 2007 e 16 de
Dezembro de 2009. O questionário usado para o efeito pretendeu caracterizar o processo de avaliação dos
pedidos de financiamento público de medicamentos utilizados em ambulatório e em hospital. A avaliação
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
I. SÍNTESE
6
da acessibilidade compreendeu indicadores de resultados com (i) e sem (ii) dimensão temporal: i) tempo
até financiamento público, tempo até celebração de contrato entre o INFARMED e o representante do titular de AIM; ii) Medicamentos com decisão de financiamento público, pedidos de financiamento público em
avaliação, relação entre os pedidos com e sem financiamento público.
O estimador de Kaplan-Meier foi utilizado para analizar a evolução temporal da probabilidade de decisão sobre os pedidos de financiamento público. O nível de significância estatístico assumido foi de 5%.
Foram convidados a participar no estudo 118 titulares ou representantes legais dos titulares de AIM.
Resultados
A taxa de resposta ao inquérito foi de 72,9%. A amostra estudada contemplou 91 pedidos de financiamento público. Mais de metade (57,1%) destes correspondia a medicamentos de utilização
em ambulatório, 58,2% eram medicamentos com novas moléculas e 15,4% medicamentos órfãos.
Na classificação quanto à dispensa, os medicamentos sujeitos a receita médica restrita (MSRMR) –
51,6% – e, dentro destes, os de uso exclusivo hospitalar (alínea a) do artigo 118º do Decreto-Lei nº
176/2006), foram os mais frequentes (27,5%). Quanto à área terapêutica, os medicamentos oncológicos, cardiovasculares e anti-diabéticos foram os que apresentaram o maior número de pedidos de
financiamento, 20,9%, 13,2% e 11%, respectivamente.
A decisão sobre o financiamento público encontrava-se tomada em 46,2% dos casos, incluindo um
pedido indeferido (1,1%). Em 18 dos 44 pedidos deferidos pelo Ministério da Saúde existiu assinatura
de contrato entre o INFARMED e o representante do titular de AIM. Um quarto dos pedidos de financiamento (n=23) contemplou a realização de estudo de avaliação económica (EAE) por iniciativa da
empresa ou por solicitação do INFARMED.
A percentagem de pedidos com avaliação finalizada e com decisão sobre o financiamento público foi
inferior nos medicamentos hospitalares (41%), nos medicamentos órfãos (28,6%) e nos medicamentos
com novas indicações terapêuticas (27,3%). A finalização do processo de avaliação de financiamento
foi reportada em apenas 4 dos 19 medicamentos oncológicos incluídos na amostra (21,1%).
O tempo mediano até financiamento foi de 437 dias / 14,4 meses (IC 95%: 10,9-17,7 meses) na amostra total. Este tempo encontrava-se significativamente aumentado (valor-p=0,001) nos medicamentos
de uso hospitalar – mediana de 540 dias / 17,7 meses – por comparação com os medicamentos de
ambulatório – mediana de 301 dias / 9,9 meses. A probabilidade do financiamento público ocorrer nos
prazos estipulados na lei foi inferior a 1% (45 dias) e 13% (270 dias) nos medicamentos hospitalares e
inferior a 8% nos medicamentos do ambulatório (90 dias).
A probabilidade de finalização do processo de avaliação aos 12 meses no grupo de medicamentos
oncológicos foi de apenas 5% e nos medicamentos órfãos de cerca de 20%. Em ambos os grupos, a
mediana do tempo até financiamento não foi atingida, sendo estimada em 868 dias / 28,5 meses e 688
dias / 22,6 meses, respectivamente, se as condições actuais se mantiverem no futuro. O tempo mediano identifica o tempo em que se espera que 50% dos pedidos de financiamento obtenham a decisão,
sendo esse tempo considerado superior para os restantes 50%.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
I. SÍNTESE
7
A análise da duração média do processo de avaliação do financiamento público revelou que o tempo
de espera nos medicamentos ainda sem decisão de financiamento é superior ao dos medicamentos já
avaliados, no caso dos medicamentos de uso hospitalar, medicamentos órfãos e medicamentos com
novas indicações terapêuticas, revelando uma tendência para dificuldades acrescidas de acessibilidade
futura nestes grupos de medicamentos.
Nos medicamentos hospitalares (n=39) o tempo médio de submissão do EAE, após solicitação do
INFARMED, foi de 80 dias (IC 95%: 13-147), o qual representa menos de metade do tempo máximo permitido por Lei (185 dias). O tempo mediano entre a decisão de deferimento e a celebração de
contrato foi estimado em 27 dias (IC 95%: 16-112). No entanto, para um em cada quatro pedidos de
financiamento o tempo até celebração de contrato foi superior a 150 dias.
Conclusões
No período em estudo (2007-2009) foram observadas dificuldades de acessibilidade aos medicamentos
com novas moléculas ou novas indicações terapêuticas em Portugal. A maioria dos pedidos de financiamento público submetidos desde 2007 ainda aguarda decisão. A probabilidade do financiamento
público ocorrer nos prazos estipulados na Lei é muito reduzida. As dificuldades mencionadas são particularmente evidentes nos medicamentos utilizados nos hospitais, nos medicamentos oncológicos e nos
medicamentos para tratamento das doenças raras. Esta evidência merece reflexão atenta das Autoridades competentes sob pena de agravamento da situação actual, uma vez que o tempo de espera é
superior ao tempo de avaliação dos medicamentos já financiados.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
I. SÍNTESE
8
II.
INTRODUÇÃO
A acessibilidade é um conceito complexo que, quando aplicado ao sector da saúde, pressupõe a possibilidade e a condição de utilizar recursos considerados necessários, nas circunstâncias mais convenientes
e favoráveis [1-3]. A acessibilidade deve ser distinguida dos conceitos de acesso – acto de utilização dos
recursos [4] – e de disponibilidade – existência de recursos.
No contexto da política do medicamento, a acessibilidade pode ser encarada como a criação das condições para que o acesso aos medicamentos possa ocorrer, idealmente em condições de equidade. Neste
caso, a disponibilidade dos medicamentos no mercado através da concessão de AIM não garante, per
se, nem a acessibilidade, nem o acesso aos medicamentos no seio do Serviço Nacional de Saúde (SNS).
O financiamento público dos medicamentos em Portugal é um instrumento fundamental na política
de saúde pública e, pelas características que apresenta, um elemento gerador de maior coesão social.
O processo de avaliação do financiamento público de medicamentos em Portugal está centralizado na
Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P. (INFARMED). Atendendo ao requisito
de avaliação prévia, a decisão baseada no processo de avaliação do financiamento público pode ser
encarada como determinante na acessibilidade aos medicamentos em Portugal.
Desde 2003 que o desígnio público de criar condições que promovam a acessibilidade, aos medicamentos inovadores, tem sido encarado como uma prioridade na legislação (Decreto-Lei nº 249/2003)
e em documentos estratégicos na política de saúde nacional. Por exemplo, o Plano Nacional de Saúde
2004-2010 (PNS) defende o “...reforço e a garantia...” da política de acessibilidade aos medicamentos
inovadores, comparativamente ao ano de 2003, em que “...foram comparticipadas 132 apresentações
de medicamentos inovadores/novas substâncias activas (mais 26% em relação a 2002), abrangendo
um total de 38 processos de nova Denominação Comum Internacional (DCI), sendo que 31 foram para
as doenças crónicas” [5]. No caso particular dos medicamentos órfãos (utilizados em doenças raras), o
PNS estabelece uma meta de 100% de utilização de medicamentos órfãos em 2010, relativamente aos
57% observados no ano de 2008 [6].
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
II. INTRODUÇÃO
9
No entanto, não obstante o reconhecimento e importância atribuídos à acessibilidade aos medicamentos inovadores/novas substâncias activas, subsistem dificuldades, quer na sua acessibilidade, quer no
seu acesso [7-9], em especial nos medicamentos oncológicos [7, 10] e nos medicamentos órfãos [6, 11].
Na actualidade, a legislação que regula a acessibilidade aos medicamentos tem em conta o local de utilização dos mesmos: ambulatório (Decreto-Lei nº 118/92, alterado pelo Decreto-Lei nº 129/2005) ou
hospital (Decreto-Lei nº 195/2006). Apesar da decisão decorrente da aplicação da Lei poder condicionar a acessibilidade, o acesso efectivo aos medicamentos só é garantido no acto da prescrição. No caso
do ambulatório o acesso decorre do sistema de comparticipação do Estado no preço dos medicamentos.
No caso dos hospitais, após a definição das condições de acessibilidade pelo INFARMED, incluindo o
montante máximo de encargos a suportar pelo Estado, requere-se o parecer das Comissões de Farmácia
e Terapêutica dos hospitais do SNS.
Em ambos os casos a centralização da decisão de financiamento no INFARMED / Ministério da Saúde
evita a multiplicação desnecessária do esforço e recursos, essenciais à avaliação do valor económico e
terapêutico dos medicamentos. Por outro lado, este facto contribui também para uma maior uniformização da aplicação dos critérios de decisão/selecção, logo maior equidade.
Na realidade, é sobre as decisões de financiamento dos novos medicamentos, ou daqueles que, em
utilização, obtenham novas indicações terapêuticas, que recai parte substancial do esforço de regulação
da acessibilidade pelo Ministério da Saúde.
A legislação aplicável, para além de definir os critérios utilizados na avaliação, compromete o Ministério
da Saúde com prazos de decisão que, nos medicamentos de ambulatório, não deverá exceder 90 dias,
e nos medicamentos de uso hospitalar não deverá ser superior a 45 dias, prorrogados por mais 185
dias sempre que os titulares de AIM apresentem um EAE, se solicitado pela Autoridade. Desta forma,
reconhecendo quer a importância destas decisões do Ministério da Saúde, quer a sua celeridade, como
factores determinantes na acessibilidade aos medicamentos com novas moléculas ou novas indicações
terapêuticas, para a esmagadora maioria dos portugueses, justifica-se uma avaliação do processo que
suporta as decisões de financiamento público destes medicamentos.
O objectivo do presente estudo foi avaliar a acessibilidade aos medicamentos com novas moléculas
ou novas indicações terapêuticas em Portugal, através da caracterização do desfecho e da análise do
tempo de avaliação associados aos pedidos de comparticipação ou de avaliação prévia para utilização
hospitalar.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
II. INTRODUÇÃO
10
III.
DADOS E MÉTODOS
Dados
Foi considerada a informação disponível a 16 de Dezembro de 2009 na base de dados de medicamentos INFOMED. Esta permitiu identificar todos os novos medicamentos, não genéricos, com data de
AIM a partir de 1 de Janeiro de 2007 que, em conjunto com os medicamentos com novas indicações
terapêuticas e/ou novas dosagens ou formas farmacêuticas, obtidas a partir da mesma data, constituem
a amostra estudada. Os critérios de inclusão e exclusão utilizados na obtenção da amostra podem ser
consultados com maior detalhe no Anexo I.
Recolha de dados
A recolha de dados foi realizada por inquérito aos titulares/representantes de AIM dos medicamentos
identificados previamente como elegíveis para inclusão. O questionário elaborado para recolha de dados
contemplou a resposta com informação sobre medicamentos não identificados inicialmente pela equipa
de investigação. Esta possibilidade revelou-se particularmente útil no caso dos medicamentos com novas indicações terapêuticas uma vez que esse conhecimento não está sistematizado na base de dados
INFOMED.
Instrumento de recolha de informação
Tendo em vista os objectivos do estudo, foi elaborado um questionário a ser preenchido pelo titular de
AIM ou representante legal do mesmo. O questionário foi dividido em duas secções: uma, relativa aos
medicamentos previamente identificados; outra, relativa às novas indicações terapêuticas, ou outros
medicamentos submetidos a financiamento público, com data de AIM a partir de 1 de Janeiro de 2007,
e que não tivessem sido identificados de acordo com os critérios de selecção.
Foi solicitada informação que permitisse a caracterização do medicamento e de cada uma das seguintes
fases do processo de avaliação dos pedidos de financiamento público (Figura 1): validação do pedido,
avaliação e contrato (Anexo II).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
III. DADOS E MÉTODOS
11
DATA
AIM
DATA
SUBMISSÃO
FASES DE AVALIAÇÃO DO PEDIDO
DE FINANCIAMENTO
1ª FASE
VALIDAÇÃO
DO PEDIDO
2ª FASE
AVALIAÇÃO
3ª FASE
CONTRATO
Figura 1. Fases de avaliação dos pedidos de financiamento público de
medicamentos em Portugal
Processo de recolha de informação
Os questionários foram enviados aos titulares de AIM dos medicamentos seleccionados entre os dias
12 e 21 de Janeiro de 2010. Foram incluídas para análise todas a respostas recebidas até dia 10 de Fevereiro de 2010.
Definição de termos
• Medicamentos de ambulatório: Medicamentos com pedido de financiamento público ao abrigo
do Decreto-Lei nº 118/92, alterado pelo Decreto-Lei nº 129/2005 (comparticipação).
• Medicamentos de hospital: Medicamentos com pedido de financiamento público ao abrigo do
Decreto-Lei nº 195/2006 (avaliação prévia).
• Medicamento órfão: Medicamento designado como tal pelo Regulamento UE nº 141/2000, desde
que incluído na lista de medicamentos órfãos na Europa [12].
• Medicamento contendo nova molécula: Medicamento com AIM a partir de 1 de Janeiro de 2007, constituído por substância activa ausente de qualquer outro medicamento com AIM anterior aquela data.
• Medicamento com nova indicação terapêutica: Medicamento com AIM a partir de 1 de
Janeiro de 2007, constituído por substância activa sem medicamentos genéricos no mercado
até à mesma data, desde que identificado como tal pelo titular/representante de AIM.
•
Tempo até financiamento público: Tempo entre a submissão do pedido de financiamento público
e a decisão de deferimento ou indeferimento, após conclusão da fase de avaliação ou, no caso
dos medicamentos de uso hospitalar, após a assinatura do contrato entre o INFARMED e o representante do titular de AIM.
• Tempo até celebração de contrato: Tempo entre a conclusão da fase de avaliação do pedido de
financiamento público e a assinatura do contrato entre o INFARMED e o representante do titular
de AIM.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
12
Análise estatística
Os indicadores de resultados considerados foram:
I) Número de pedidos de financiamento público ao abrigo do Decreto-Lei nº Lei 118/92, alterado pelo Decreto-Lei nº 129/2005 e do Decreto-Lei nº 195/2006;
II) Número de pedidos de financiamento público com decisão de deferimento ou indeferimento;
III) Número de pedidos de financiamento público em avaliação;
IV) Duração da avaliação dos pedidos de financiamento público;
a) Tempo até financiamento público;
b) Tempo entre a conclusão da avaliação e a celebração de contrato;
c) Tempo entre a decisão de deferimento/indeferimento e a celebração do contrato.
Os medicamentos com diferentes designações comerciais, mas com a mesma composição qualitativa
e quantitativa, igual forma farmacêutica e modo de administração, usualmente conhecidos como comarketing, foram quantificados como um único pedido de financiamento, para evitar a multiplicação
dos dados e possível viés analítico.
A análise contempla frequências absolutas, frequências relativas (em percentagem), médias, medianas
e respectivos intervalos de confiança a 95% (IC 95%). Foram utilizados testes não paramétricos de
Mann-Whitney-Wilcoxon e Kruskal-Wallis para comparação da duração média (em dias) do tempo até
financiamento público. Foi utilizada a análise de sobrevivência não paramétrica (estimador de KaplanMeier) e paramétrica (assumindo que o tempo segue uma distribuição do tipo Weibull) para estimar os
tempos medianos até financiamento público e celebração de contrato. O teste de Log-rank foi utilizado
para comparação de curvas de sobrevivência à decisão de financiamento. O nível de significância estatística assumido foi de 5%. A análise estatística foi realizada com recurso ao software estatístico STATA
10.1®.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
13
IV.
RESULTADOS
IV.1 Amostra
Foram convidados a participar no estudo 118 titulares de AIM ou representantes legais dos titulares de
AIM dos medicamentos identificados previamente como elegíveis para inclusão, doravante designados
empresas. A taxa de resposta ao inquérito foi de 72,9%. Das 86 respostas válidas recebidas até ao dia
10/02/2010, 68 foram incluídas e 18 foram excluídas da análise por os medicamentos não se enquadrarem no estudo (critério da empresa, n=16) ou por indisponibilidade para participar (n=2).
Tabela I. Caracterização da resposta ao questionário
Empresas contactadas, (n)
118
Respostas
86
Resposta com informação
68
Resposta sem informação
18
sem enquadramento
16
sem interesse em participar
sem resposta, (n)
Taxa de resposta (%)
2
32
72,9
As 68 respostas válidas representam um total de 141 medicamentos, dos quais 91 tinham pedido de
financiamento público.
Dos 91 medicamentos que constituem a amostra total, mais de metade, isto é, 57,1%, eram de utilização em ambulatório, 58,2% novas moléculas e 15,4% medicamentos órfãos. Na classificação quanto à
dispensa, os medicamentos sujeitos a receita médica restrita (MSRMR) – 51,6% – e, dentro destes, os
de uso exclusivo hospitalar (alínea a) do artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006), eram os mais representados (27,5%). Quanto à área terapêutica, os medicamentos oncológicos, cardiovasculares e antidiabéticos foram os que apresentaram o maior número de pedidos de financiamento, ou seja, 20,9%,
13,2% e 11%, respectivamente (Tabela II).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
IV.1 AMOSTRA
14
Tabela II. Caracterização da amostra
n
%
91
100,0
Ambulatórioa
52
57,1
Hospitalb
39
42,9
Número de pedidos de financiamento público
Local de utilização
Quanto à dispensa
MSRM
44
48,4
MSRM restrita - Alínea a)§
25
27,5
MSRM restrita - Alínea b)§
9
9,9
c)§
13
14,3
Novas moléculas
53
58,2
Novas indicações terapêuticas
11
12,1
Outrasc
27
29,7
14
15,4
Oncológicosd
19
20,9
Cardiovascular
12
13,2
Anti-diabéticos
10
11,0
MSRM restrita - Alínea
Tipo de medicamento
Medicamentos órfãos
Área terapêutica
Anti-retrovíricos
7
7,7
Sistema nervoso central
6
6,6
Sangue
6
6,6
Afecções: cutâneas, otorrinolaringológicas, oculares
6
6,6
Imunomoduladores, excepto oncológicos
6
6,6
Anti-infecciosos, excepto anti-retrovíricos
3
3,3
Vacinas
2
2,2
Outrose
14
15,4
Notas: MSRM - Medicamento sujeito a receita médica. a - Pedido de financiamento ao abrigo do Decreto-Lei nº 118/92 alterado pelo Decreto-Lei nº
129/2005. b - Pedido de financiamento ao abrigo do Decreto-Lei nº 195/2006. c - Novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já
existentes. d - Inclui os medicamentos com classificação farmacoterapêutica (CFT) imunomoduladores com indicação no tratamento oncológico. e - Inclui
medicamentos: fixadores de fósforo; análogos da hormona libertadora de gonadotropina; usados no tratamento de intoxicações; agonistas adrenérgicos beta;
lobo anterior da hipófise; hormonas da tiróide e antitiroideus; tratamento de substituição; estimulantes da ovulação e gonadotropinas; bifosfonatos; vitaminas
D e outros. § - Artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006.
Na Tabela III são caracterizados os pedidos de financiamento público. Dos pedidos submetidos, 48,4%
foram deferidos e 1,1% indeferidos (n=1). Dois dos pedidos foram suspensos por solicitação da empresa e, à data de preenchimento do questionário, 44 encontravam-se ainda sem decisão. Em 18 dos 44
pedidos deferidos existiu assinatura de contrato entre o INFARMED e o representante do titular de AIM.
Foram considerados em avaliação todos os pedidos sem data de deferimento ou indeferimento e, nos
medicamentos de uso hospitalar, os pedidos sem assinatura de contrato. A percentagem de pedidos de
financiamento ainda em avaliação é de 51,7%. Um quarto dos pedidos financiamento (n=23) contemplou a realização de EAE por iniciativa da empresa ou por solicitação do INFARMED.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
IV.1 AMOSTRA
15
Tabela III. Caracterização dos pedidos de financiamento público
n
%
Deferido
44
48,4
Indeferido
1
1,1
Sem decisão
44
48,4
Suspenso por decisão da empresa
2
2,2
18
19,6
47
51,7
23
25,3
Decisão de financiamento:
Número de pedidos com assinatura de contrato
Número de pedidos em
avaliaçãoa
Com estudo de avaliação económicab
Notas: a - São considerados em avaliação todos os pedidos sem data de deferimento ou indeferimento e, no caso dos medicamentos hospitalares, sem assinatura de contrato. b - Submetido pela empresa ou solicitado pelo INFARMED.
IV.2 Análise do processo de decisão sobre os pedidos
de financiamento público
A avaliação do processo de financiamento público dos medicamentos não genéricos, utilizados nos
cuidados de saúde primários e secundários em Portugal, inclui indicadores sem dimensão temporal
– relação entre os pedidos com e sem financiamento público, proporção (%) de medicamentos com
financiamento – e indicadores com dimensão temporal – tempo mediano até financiamento público,
tempo médio desde o pedido de financiamento e tempo mediano entre o deferimento e a celebração
de contrato. Dada a relevância e especificidade relativa ao local de utilização dos medicamentos, os
indicadores mencionados são também apresentados, em separado, para os pedidos de financiamento de medicamentos hospitalares, ao abrigo do Decreto-Lei nº 195/2006 (secção IV.2.2), e para os
medicamentos de ambulatório, ao abrigo do Decreto-Lei nº Lei 118/92, alterado pelo Decreto-Lei nº
129/2005 (secção IV.2.3).
IV.2.1 Amostra total
Na Tabela IV e na Figura 2 reporta-se o tempo mediano esperado desde o pedido de financiamento
público até à decisão de financiamento para a amostra total (n=91) e respectivos IC 95%. Nalguns
dos grupos identificados não foi possível estimar o limite superior do IC 95% devido ao insuficiente
número de observações ou eventos. O estimador de Kaplan-Meier identifica a evolução temporal da
probabilidade de ausência de decisão sobre os pedidos de financiamento público. Nestas curvas de
probabilidade, as linhas verticais de menores dimensões representam o tempo de ocorrência da censura
para a análise e, por conseguinte, o tempo a partir do qual cada medicamento deixou de contribuir para
a estimativa da probabilidade.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
IV.2 ANÁLISE DO PROCESSO DE DECISÃO SOBRE
OS PEDIDOS DE FINANCIAMENTO PÚBLICO
16
Tabela IV. Tempo mediano até financiamento público
Medianaª
(meses)
Pedidos com/sem
decisão de financiamento
Decisão de
financiamento (%)
42 / 49
46,2
Ambulatóriob
26 / 26
Hospitalc
16 / 23
MSRM
20 / 24
a)§
11 / 14
44,0
17,7
[14,4; - - ]
5/4
55,6
11,1
[6,7; - - ]
MSRM restrita - Alínea c)§
6/7
46,2
15,8
[11,1; - - ]
Novas moléculas
24 / 29
45,3
15,5
[11,1; 20,8]
3/8
27,3
*
Outrasd
15 / 12
55,6
7,3
[5,8; 10,9]
Sim
4 / 10
28,6
*
[11,2; - - ]
Não
38 / 39
49,4
11,1
[9,9; 17,2]
Oncológicose
4 / 15
21,1
*
[15,8; - -]
Cardiovascular
7/5
58,3
9,9
[3,3; 10,9]
Anti-diabéticos
7/3
70,0
6,9
[3,7; - - ]
Anti-retrovíricos e Anti-Infecciosos
7/3
70,0
11,1
[5,9; - - ]
4/2
66,7
12,4
[3,4; - - ]
Outrosf
13 / 21
48,0
14,4
[10,9; - - ]
[IC 95%]
14,4
[10,9; 17,7]
50,0
9,9
[7,2; 11,4]
41,0
17,7
[15,2; - - ]
45,5
7,9
[6,9; 10,9]
Quanto à dispensa
Tipo de medicamento
[5,9; - -]
Área terapêutica
Notas: MSRM - Medicamento sujeito a receita médica; IC- Intervalo de confiança. a - Estimativa não paramétrica de Kaplan-Meier. b - Pedido de financiamento
ao abrigo do Decreto-Lei nº 118/92 alterado pelo Decreto-Lei nº 129/2005. c - Pedido de financiamento ao abrigo do Decreto-Lei nº 195/2006. d - Novas
formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já existentes. e - Inclui os medicamentos com CFT imunomoduladores com indicação no tratamento oncológico. f - Inclui medicamentos - vacinas; sangue; afecções: cutâneas, otorrinolaringológicas e oculares; imunomoduladores; fixadores de fósforo;
análogos da hormona libertadora de gonadotropina; usados no tratamento de intoxicações; agonistas adrenérgicos beta; lobo anterior da hipófise; hormonas
da tiróide e antitiroideus; tratamento de substituição; estimulantes da ovulação e gonadotropinas; bifosfonatos; vitaminas D e outros. * Tempo mediano não
atingido. - - Insuficiente número de observações ou eventos para estimar o limite superior do IC 95%. § - Artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006.
Verifica-se que o financiamento público ocorreu em menos de metade da amostra (46,2%) e que o
tempo mediano até financiamento foi de 437 dias / 14,4 meses (IC 95%: 10,9-17,7 meses). Este tempo
encontrava-se substancial e significativamente aumentado (Log-rank, valor-p=0,001) nos medicamentos de uso hospitalar – mediana de 540 dias / 17,7 meses – por comparação com os medicamentos de
ambulatório – mediana de 301 dias / 9,9 meses (Anexo III, Figura 7b).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
IV.2.1 AMOSTRA TOTAL
17
Tempo mediano (meses)
0
2
4
6
8
10
12
14
16
18
20
Ambulatório
9,9 [7,2; 11,4]
Hospital
17,7 [15,2; --]
MSRM
7,9 [6,9; 10,9]
MSRM restrita - Alínea a)*
17,7 [14,4; --]
MSRM restrita - Alínea b)*
11,1 [6,7; --]
MSRM restrita - Alínea c)*
15,8 [11,1; --]
Cardiovascular
9,9 [3,3; 10,9]
Anti-diabéticos
6,9 [3,7; --]
Anti-retrovíricos e Anti-infecciosos
11,1 [5,9; --]
12,4 [3,4; --]
Outros
14,4 [10,9; --]
* - artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006; - - insuficiente nº de observações ou eventos para estimar o limite superior do IC 95%
Figura 2. Tempo mediano até financiamento público segundo: classificação quanto ao local de utilização,
classificação quanto à dispensa e área terapêutica
A probabilidade do financiamento público ocorrer nos prazos estipulados na lei foi inferior a 1% (<45
dias) e 13% (<270 dias) nos medicamentos hospitalares e inferior a 8% nos medicamentos do ambulatório (90 dias). Em relação à classificação quanto à dispensa, verifica-se que a decisão sobre o financiamento abrangeu 44% dos MSRMR de uso exclusivo hospitalar (alínea a) do artigo 118º do Decreto-Lei
nº 176/2006), com um tempo mediano de 540 dias / 17,7 meses, o mais elevado de entre todos os
medicamentos nesta classificação.
A decisão sobre o financiamento encontrava-se finalizada em menos de um terço da amostra de medicamentos órfãos (28,6%), não tendo sido atingido o tempo mediano. A probabilidade de finalização
do processo de avaliação aos 10 meses no grupo de medicamentos órfãos foi de apenas 8% e nos restantes medicamentos de 39%. No entanto, as diferenças entre as curvas de probabilidade de financiamento dos medicamentos órfãos e dos restantes medicamentos não apresentam significado estatístico
(Figura 3a, Teste Log-rank, valor-p=0,053). Se as condições actuais se mantiverem no futuro estima-se
que o tempo mediano até financiamento para os medicamentos órfãos seja de 688 dias / 22,6 meses
(Anexo III, Figura 9a).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
18
a)
b)
Log-rank, p=0,002
Log-rank, p=0,053
c)
Log-rank, p<0,001
Figura 3. Tempo até financiamento público:
terapêuticas
Nos pedidos de financiamento de novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos
já existentes, o tempo mediano até financiamento público foi de 223 dias / 7,3 meses (IC 95%: 5,810,9 meses). Comparativamente, o tempo mediano nos medicamentos com novas moléculas foi mais
do dobro – 472 dias / 15,5 meses (IC 95%: 11,1-20,8 meses). No caso dos pedidos de financiamento
de medicamentos com novas indicações terapêuticas não foi atingido o tempo mediano (estimativa de
886 dias / 29,1 meses. Anexo III, Figura 9b). Foram observadas diferenças estatisticamente significativas entre estes grupos (Figura 3b, Teste Log-rank, valor-p=0,002).
Na classificação por área terapêutica verifica-se que os medicamentos oncológicos são os que apresentam menor proporção de finalização da avaliação de financiamento (21,1%) e são aqueles em que o
tempo mediano até financiamento é expectavelmente mais longo (Figura 3c). Apesar de nos medicamentos oncológicos não ter sido atingida a mediana do tempo até financiamento público, um modelo
paramétrico permite estimar que esse tempo será de 868 dias / 28,5 meses (Anexo III, Figura 9c).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
19
Na Tabela V compara-se o tempo médio desde a submissão do pedido de financiamento, nos medicamentos com e sem avaliação finalizada. Esta comparação revela-se particularmente informativa na medida em que permite aferir, dentro do mesmo grupo de medicamentos, se o tempo desde a submissão
nos medicamentos sem avaliação finalizada é superior ao tempo até financiamento nos medicamentos
com avaliação finalizada. Tal facto poderá consubstanciar uma tendência de aumento do tempo até
financiamento público no futuro, logo um agravamento das condições de acessibilidade. Na Tabela V,
o valor-p informa sobre o significado estatístico das diferenças entre os valores médios da coluna à sua
esquerda. Por exemplo, assumindo um nível de significância estatístico de 5%, é possível afirmar que
o tempo médio nos medicamentos utilizados nos hospitais e com avaliação finalizada (387 dias / 12,7
meses) é significativamente diferente do tempo dos medicamentos usados em ambulatório (250 dias /
8,2 meses).
Como se pode verificar, nos 47 medicamentos que aguardam financiamento público, o tempo desde a
submissão do pedido é cerca de um mês superior (320 dias / 10,5 meses) ao tempo médio dos medicamentos sobre os quais o Ministério da Saúde já finalizou a avaliação do processo de financiamento (301
dias / 9,9 meses). Foram encontradas diferenças estatisticamente significativas na duração da avaliação
de acordo com o local de utilização e a área terapêutica.
Tabela V. Tempo médio desde a submissão do pedido de financiamento público:
com e sem avaliação finalizada
Com avaliação finalizada
n
Média
(meses)
42
9,9
[8,3; 11,6]
Ambulatórioa
26
8,2
[6,3; 10,1]
Hospitalb
16
12,7
[9,9; 15,5]
Sim
4
11,5
[5,5; 17,5]
Não
38
9,8
[8,0; 11,6]
Novas moléculas
24
11,2
[8,9; 13,5]
Novas indicações
terapêuticas
3
12,3
Outrasc
15
Oncológicosd
Sem avaliação finalizada
n
Média
(meses)
IC 95%
47
10,5
[8,0; 13,1]
25
7,1
[4,2; 10,1]
22
14,4
[10,6; 18,1]
10
13,7
[8,1; 19,3]
37
9,7
[6,8; 12,6]
29
10,8
[7,8; 13,8]
[0; 29,4]
7
16,2
[6,0; 26,3]
7,4
[5,3; 9,6]
11
6,2
[1,6; 10,8]
4
15,5
[10,8; 20,2]
14
15,0
[9,3; 20,7]
Cardiovascular
7
8,7
[5,0; 12,5]
5
3,8
[1,6; 6,0]
Anti-diabéticos
7
5,9
[4,4; 7,4]
3
4,9
[0,3; 9,5]
Outrose
24
10,5
[8,1; 12,9]
25
10,1
[6,8; 13,3]
Número de pedidos de
financiamento público
IC 95%
valor-p*
valor-p*
0,010f
0,001f
0,284f
0,128f
Tipo de medicamento
0,061g
0,035g
Área terapêutica
0,021g
0,059g
Notas: IC- Intervalo de confiança. a - Pedido de financiamento ao abrigo do Decreto-Lei nº 118/92 alterado pelo Decreto-Lei nº 129/2005. b - Pedido de
financiamento ao abrigo do Decreto-Lei nº 195/2006. c - Novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já existentes. d - Inclui os medicamentos com CFT imunomoduladores com indicação no tratamento oncológico. e - Inclui medicamentos - anti-retrovíricos; anti-infecciosos; sistema nervoso
central; vacinas; sangue; afecções: cutâneas, otorrinolaringológicas e oculares; imunomoduladores; fixadores de fósforo; análogos da hormona libertadora de
gonadotropina; usados no tratamento de intoxicações; agonistas adrenérgicos beta; lobo anterior da hipófise; hormonas da tiróide e antitiroideus; tratamento
de substituição; estimulantes da ovulação e gonadotropinas; bifosfonatos; vitaminas D e outros. *Testes não paramétricos para comparação das médias entre
grupos (f - teste Mann-Whitney-Wilcoxon; g - Teste Kruskal-Wallis).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
20
As Figuras 4a e 4b sintetizam os valores médios reportados na Tabela V, permitindo uma melhor visualização da relação entre os tempos desde a submissão do pedido, nos medicamentos com e sem
avaliação finalizada. No caso dos medicamentos de uso hospitalar, medicamentos órfãos e novas indicações terapêuticas, o tempo desde a submissão é superior nos medicamentos sem avaliação finalizada,
revelando dificuldade acrescida de acessibilidade futura para estes medicamentos, como atrás referido.
a)
Ambulatório
Hospital
medicamento orfão
(não)
medicamento orfão
(sim)
Novas moléculas
Novas indicações
terapêuticas
Outras
0
2
4
6
8
10
12
14
16
18
Sem avaliação
finalizada
Tempo médio em meses
Com avaliação
finalizada
b)
Cardiovascular
Oncológicos
Anti-diabéticos
Outros
0
2
4
6
Tempo médio em meses
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
8
10
12
14
16
18
Figura 4.
a) Tempo médio desde a submissão do pedido de financiamento público por classificação quanto ao local de utilização, medicamento órfão e tipo de medicamento:
medicamentos com e sem avaliação finalizada
b) Tempo médio desde a submissão do pedido de financiamento público por área terapêutica: medicamentos com e sem avaliação finalizada
IV. RESULTADOS
21
IV.2.2 Medicamentos hospitalares
As tabelas e figuras apresentadas para as sub-amostras de medicamentos hospitalares e de ambulatório
são idênticas às apresentadas para a amostra total, pelo que devem ser interpretadas de igual modo.
Tabela VI. Caracterização da sub-amostra de medicamentos de uso hospitalar
n
%
39
42,9
MSRM restrita - Alínea a)§
25
64,1
b)§
5
12,8
c)§
9
23,1
Novas moléculas
24
61,5
11
28,2
Outrasa
4
10,3
13
33,3
Oncológicosb
17
43,6
Cardiovascular
1
2,6
Anti-retrovíricos
7
17,9
Sangue
2
5,1
1
2,6
3
7,7
Anti-infecciosos, excepto anti-retrovíricos
3
7,7
Outrosc
5
12,8
Quanto à dispensa
Tipo de medicamento
Área terapêutica
Notas: MSRM - Medicamento sujeito a receita médica. a - Novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já existentes. b - Inclui os medicamentos com CFT imunomoduladores com indicação no tratamento oncológico. c - Inclui medicamentos: análogos da hormona libertadora de gonadotropina,
medicamentos usados no tratamento de intoxicações e lobo anterior da hipófise. § - Artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006.
A amostra de pedidos de financiamento de medicamentos de utilização em hospital (n=39) era exclusivamente constituída por MSRMR, na sua maioria novas moléculas (61,5%) e abrangidas pela alínea a)
do artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006 (64,1%). Cerca de um terço destes possuíam classificação
de medicamento órfão (33,3%). O grupo mais numeroso foi o dos medicamentos oncológicos (n=17),
incluindo 4 medicamentos imunomoduladores (de acordo com a CFT). Entre Janeiro de 2007 e Dezembro de 2009, foi solicitado financiamento público para 7 medicamentos anti-retrovíricos, dos quais 5
para tratamento da infecção VIH/SIDA (Tabela VI).
A caracterização dos pedidos de financiamento público na sub-amostra de medicamentos de uso hospitalar está descrita na Tabela VII. O somatório dos pedidos deferidos e indeferidos é igual a 19, ou
seja, 48,8% desta amostra. Destes, 15 medicamentos estavam abrangidos por um contrato entre o
INFARMED e o titular de AIM. Apesar de deferidos, 3 pedidos de financiamento ainda aguardavam a
conclusão do processo de financiamento, nomeadamente a assinatura do contrato. De notar que, para
efeito de cálculo do tempo até financiamento público, a data considerada para a decisão foi a data de
assinatura do contrato. Daí que na Tabela IV do capítulo anterior se identifiquem 16 (15 com contrato
+ 1 indeferido) e 23 medicamentos, com e sem avaliação finalizada, respectivamente.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
IV.2.2 MEDICAMENTOS HOSPITALARES
22
Tabela VII. Caracterização dos pedidos de financiamento público na sub-amostra de medicamentos de uso
hospitalar
n
%
18
46,2
Deferido
Indeferido
1
2,6
Sem decisão
19
48,7
1
2,6
15
38,5
22
56,4
17
43,6
avaliaçãoa
Notas: a - São considerados em avaliação todos os pedidos sem assinatura de contrato. b - Submetido pela empresa ou solicitado pelo INFARMED.
A maioria dos pedidos de financiamento de medicamentos hospitalares continua em avaliação (56,4%).
Apenas 43,6% dos pedidos englobavam um EAE (por submissão das empresas ou por solicitação do INFARMED). O número de medicamentos com contrato corresponde a 38,5% desta sub-amostra (Tabela
VII), com uma mediana de 539 dias / 17,7 meses até à data de financiamento (Tabela VIII). Embora a
mediana tenha sido atingida, a ausência de financiamento 30 meses após o pedido nos medicamentos
de uso hospitalar é superior a 37%.
Nos medicamentos com novas indicações terapêuticas, medicamentos órfãos e medicamentos oncológicos, o tempo mediano até financiamento não foi atingido. A estimativa paramétrica para estes tempos
é, respectivamente, 886/29,1; 791/26,0 e 855/28,1 dias/meses, valores substancialmente superiores
ao valor global da sub-amostra de medicamentos hospitalares. Nestes grupos de medicamentos, a proporção de medicamentos financiados é particularmente reduzida (23,1% e 23,5%, para medicamentos
órfãos e oncológicos). Nos medicamentos com novas moléculas, medicamentos não órfãos e não oncológicos o tempo mediano até financiamento foi inferior ao global da sub-amostra.
As curvas do tempo até financiamento público não apresentam diferenças estatisticamente significativas
para os medicamentos órfãos (Figura 5b), nem para as novas moléculas ou novas indicações terapêuticas (Figura 5c), por comparação com os restantes medicamentos dos grupos respectivos. A curva do
tempo até financiamento público dos medicamentos oncológicos é significativamente diferente (Logrank, valor-p=0,017) da curva dos restantes medicamentos hospitalares não oncológicos (Figura 5d).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
23
Tabela VIII. Tempo mediano até financiamento público na sub-amostra de medicamentos de uso
hospitalar
Pedidos com/sem
Decisão de
financiamento (%)
Medianaª
(meses)
[IC 95%]
16 / 23
41,0
17,7
[15,2; - -]
11 / 13
45,8
17,1
[11,1; - -]
3/8
27,3
*
[5,9; - -]
Outrasb
2/2
50,0
17,7
[6,9; - -]
Sim
3 / 10
23,1
*
[11,2; - - ]
Não
13 / 13
50,0
17,2
[14,4; 20,8]
Não oncológicos
4 / 13
23,5
*
[15,8; - -]
Oncológicosc
12 / 10
54,6
15,2
[10,8; 20,8]
Tipo de medicamento
Novas moléculas
Área terapêutica
Notas: IC- Intervalo de confiança. a - Estimativa não paramétrica de Kaplan-Meier. b - Novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já
existentes. c - Inclui os medicamentos com CFT imunomoduladores com indicação no tratamento oncológico. * Tempo mediano não atingido. - - Insuficiente
número de observações ou eventos para estimar o limite superior do IC 95%.
O tempo mediano entre a decisão de deferimento e a celebração de contrato foi estimado em 27 dias /
0,9 meses (IC 95%: 0,5-3,7 meses) (Figura 8, Anexo III).
a)
b)
Log-rank, p=0,198
c)
d)
Log-rank, p=0,539
Log-rank, p=0,017
Figura 5. Tempo até financiamento público na sub-amostra de medicamentos de uso hospitalar:
a) global b) medicamentos órfãos c) novas moléculas ou novas indicações terapêuticas
d) medicamentos oncológicos
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
24
IV.2.3 Medicamentos de ambulatório
A amostra de pedidos de financiamento de medicamentos de utilização em ambulatório (n=52) apresenta características diferentes em relação à sub-amostra hospitalar. Predominam os MSRM, existindo apenas oito com receita médica restrita. Os medicamentos com novas moléculas são maioritários
(55,8%) e medicamentos com novas dosagens ou formas farmacêuticas compõem a restante amostra
(Tabela IX).
Não foi recolhida informação sobre pedidos de financiamento de medicamentos com novas indicações
terapêuticas no ambulatório. Nesta sub-amostra, apenas um medicamento tem a classificação de órfão.
Os medicamentos da terapêutica cardiovascular e os anti-diabéticos representam cerca de 40% da subamostra (Tabela IX).
Tabela IX. Caracterização da sub-amostra de medicamentos de uso em ambulatório
n
%
52
57,1
Quanto à dispensa
MSRM
44
84,6
4
7,7
MSRM restrita - Alínea c)§
4
7,7
Novas moléculas
29
55,8
Outrasa
23
44,2
1
1,9
Oncológicosb
2
3,8
Cardiovascular
11
21,2
Tipo de medicamento
Área terapêutica
Anti-diabéticos
10
19,2
6
11,5
Sangue
4
7,7
5
9,6
3
5,8
Vacinas
2
3,8
Outrosc
9
17,3
Notas: MSRM - Medicamento sujeito a receita médica. a - Novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já existentes. b - Inclui os
medicamentos com CFT imunomoduladores com indicação no tratamento oncológico. c - Inclui medicamentos: fixadores de fósforo; agonistas adrenérgicos beta; hormonas da tiróide e antitiroideus; tratamento de substituição; estimulantes da ovulação e gonadotropinas; bifosfonatos; vitaminas D e outros.
§ - Artigo 118º do Decreto-Lei nº 176/2006.006.
A informação relativa ao financiamento público na sub-amostra de medicamentos de ambulatório é reportada na Tabela X. Metade dos pedidos desta sub-amostra obteve decisão de financiamento positiva.
À data da presente análise, um pedido de financiamento encontrava-se suspenso por solicitação da empresa. Os restantes 25 (48,1%) continuavam em avaliação e, consequentemente, aguardavam decisão.
A taxa de utilização de EAE nos medicamentos do ambulatório foi de 11,5%, valor muito inferior ao dos
medicamentos hospitalares. Verifica-se que a formalização de contratos entre o INFARMED e o titular
de AIM foi um instrumento pouco frequente no financiamento dos medicamentos do ambulatório.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
IV.2.3 MEDICAMENTOS DE AMBULATÓRIO
25
Tabela X. Caracterização dos pedidos de financiamento público na sub-amostra de medicamentos de uso em
ambulatório
n
%
Deferido
26
50,0
Sem decisão
25
48,1
1
1,9
3
5,8
25
48,1
6
11,5
avaliaçãoa
Notas: a - São considerados em avaliação todos os pedidos sem data de deferimento ou indeferimento. b - Submetido pela empresa ou solicitado pelo INFARMED.
O tempo até financiamento público foi calculado presumindo a finalização do processo de avaliação
na data em que o INFARMED comunicou à empresa a sua decisão de deferimento / indeferimento, ou
na data de assinatura do contrato, quando este existiu. Assim, o tempo mediano até financiamento na
sub-amostra do ambulatório foi de 301 dias / 9,9 meses (IC 95%: 7,2-11,4 meses) ( Figura 6a).
Tabela XI. Tempo mediano até financiamento público na sub-amostra de medicamentos de uso em ambulatório
Pedidos com/sem
Decisão de
financiamento (%)
Medianaª
(meses)
[IC 95%]
26 / 26
50,0
9,9
[7,2; 11,4]
Novas moléculas
13 / 16
44,8
11,4
[7,2; 24,8]
Outrasb
13 / 10
56,5
7,3
[5,8; 10,9]
Número de pedidos de financiamento
público
Tipo de medicamento
Área terapêutica
Cardiovascular
6/5
54,5
9,9
[3,3; - -]
Anti-diabéticos
7/3
70,0
6,9
[3,7; - - ]
4/2
66,7
12,4
[3,4; - -]
Outrosc
9 / 16
36,0
11,1
[7,9; - - ]
Notas: MSRM - Medicamento sujeito a receita médica; IC- Intervalo de confiança. a - Estimativa não paramétrica de Kaplan-Meier. b - Novas formas farmacêuticas e/ou novas dosagens de medicamentos já existentes. c - Inclui medicamentos - oncológicos; vacinas; sangue; afecções: cutâneas, otorrinolaringológicas
e oculares; imunomoduladores; fixadores de fósforo; agonistas adrenérgicos beta; hormonas da tiróide e antitiroideus; tratamento de substituição; estimulantes
da ovulação e gonadotropinas; bifosfonatos; vitaminas D e outros. * Tempo mediano não atingido. - - Insuficiente número de observações ou eventos para
estimar o limite superior do IC 95%.
Nos medicamentos com novas dosagens ou formas farmacêuticas, a proporção de pedidos em que
houve financiamento foi mais elevada (56,5%) e o tempo mediano até financiamento foi menor (222
dias / 7,3 meses), relativamente aos medicamentos com novas moléculas (44,8% e 347 dias / 11,4
meses, respectivamente). As curvas do tempo até financiamento público entre os dois grupos anteriores
revelaram ser estatisticamente diferentes (Figura 6b).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
26
a)
b)
Log-rank, p=0,030
c)
Log-rank, p=0,009
Figura 6. Tempo até financiamento público
na sub-amostra de medicamentos de uso em
ambulatório:
a) global
terapêuticas
c) área terapêutica
De entre todos os agrupamentos terapêuticos, os pedidos de financiamento de medicamentos anti-diabéticos foram os que obtiveram maior proporção de financiamento (70%) e menor tempo até decisão
(210 dias / 6,9 meses) (Tabela XI). O tempo mediano até decisão foi mais elevado nos medicamentos
para o sistema nervoso central (377 dias / 12,4 meses). As diferenças observadas nas respectivas curvas
revelaram ser estatisticamente significativas (Figura 6c).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
IV. RESULTADOS
27
V.
DISCUSSÃO
O presente estudo considerou a decisão do Ministério da Saúde relativamente ao financiamento público
e a duração do processo de decisão subjacente, como indicadores de acessibilidade aos medicamentos
com novas moléculas ou novas indicações terapêuticas em Portugal.
O processo de recolha de dados foi desenhado para ser o mais inclusivo possível e não excluir a priori
nenhum medicamento com AIM ou nova indicação terapêutica, desde que obtidas a partir do dia 1 de
Janeiro de 2007. Foram convidadas as participar todas as empresas farmacêuticas com medicamentos
nestas condições, tendo a decisão de participação no estudo sido livre e informada relativamente aos
objectivos do mesmo. Face à exaustividade do inquérito, não foi antevista a necessidade de execução
de amostragem dos dados. Não foram identificados quaisquer factores que pudessem ter influenciado a
adesão e a resposta das empresas, pelo que se pode considerar que a decisão de participação no estudo,
por parte das empresas farmacêuticas, não foi tendencial. Contudo, reconhece-se que o contacto com
os titulares de AIM com morada fora do território nacional foi mais difícil, e porventura não atempada
num número reduzido de casos. O conhecimento de que 95% dos processos deferidos pelo INFARMED, ao abrigo do Decreto-Lei nº195/2006, até à presente data estão incluídos no presente estudo
atesta a representatividade da amostra.
Os resultados obtidos são expressivos quanto ao impacto que o processo de avaliação do financiamento
público pode ter na acessibilidade aos medicamentos em Portugal. Considerando que os prazos estipulados na Lei reflectem adequadamente a premência da decisão de financiamento e a garantia de acessibilidade atempada, então o compromisso da acessibilidade aos medicamentos com novas moléculas
ou novas indicações terapêuticas é evidente, uma vez que a probabilidade de financiamento público
ocorrer nos referido prazos não ultrapassa os 15%. Esta constatação é mais evidente nos medicamentos
hospitalares, oncológicos e nos medicamentos órfãos.
No que diz respeito à comparação por local de utilização, poder-se-ia pensar que o facto do grupo dos
medicamentos de ambulatório conter mais medicamentos com novas formas farmacêuticas e/ou novas
dosagens de medicamentos já existentes em 1 de Janeiro de 2007, expectavelmente de avaliação mais
facilitada face à experiência da sua utilização, pudesse ser o motivo das diferenças pronunciadas no
tempo até financiamento observado entre os pedidos de financiamento de medicamentos do ambulatório e do hospital. No entanto, uma análise mais pormenorizada permite constatar que mesmo separando os grupos, em igualdade de circunstâncias, os medicamentos com novas moléculas usados no
ambulatório apresentam um tempo mediano até financiamento 6 meses inferior ao dos medicamentos
com novas moléculas usados no hospital (Anexo III, Figura 7c).
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
V. DISCUSSÃO
28
Outro elemento que poderia ser apresentado como responsável pelo incremento substancial no tempo
até financiamento dos medicamentos do hospital é a duração da resposta das empresas, quando solicitadas a apresentar EAE. No entanto, a validade deste argumento é questionável atendendo a que o
tempo médio de submissão do EAE, após solicitação do Infarmed, foi de 59 dias (IC95%:8-110), o qual
representa menos de um terço do tempo máximo permitido por Lei (185 dias).
Assim sendo, é razoável afirmar que a acessibilidade aos medicamentos hospitalares em Portugal é mais
demorada, não depende das características da amostra analisada nem da submissão de EAE por parte
das empresas farmacêuticas, e estará associada a outros factores, não identificados no presente estudo.
Uma evidência particularmente relevante é a diminuição da acessibilidade verificada nos medicamentos
oncológicos e medicamentos órfãos. O tempo mediano até financiamento público nestes medicamentos não foi ainda atingido estimando-se que no mínimo será o dobro do dos restantes medicamentos.
Esta constatação é incompreensível à luz das prioridades definidas pelo Ministério da Saúde no controlo das doenças oncológicas [13] e promoção da acessibilidade a medicamentos para doenças raras
[11]. Poderá ser argumentado que, apesar deste cenário, o acesso a estes medicamentos em Portugal
não está comprometido porque existem mecanismos excepcionais – Autorização de Utilização Especial
(AUE) – que permitem a utilização dos mesmos, caso a caso, doente a doente. Porém, este acto de
utilização ocorre em condições excepcionais, não é garante de acesso, nem tão pouco de equidade. Na
realidade, existe evidência de dificuldades de acesso aos novos medicamentos oncológicos em Portugal,
relativamente aos outros países Europeus [14], e o próprio Ministério da Saúde reconhece que a utilização de medicamentos órfãos fica aquém do desejado [6].
Com a publicação do Decreto-Lei nº 195/2006, a aquisição pelos hospitais do SNS dos novos medicamentos reservados exclusivamente a tratamentos em meio hospitalar e de outros MSRMR, quando
apenas comercializados ao nível hospitalar, passou a estar sujeita a avaliação prévia pelo INFARMED. É
possível sugerir a hipótese de que a necessidade de avaliação farmacoeconómica e a obrigatoriedade
de celebração de um contrato entre o INFARMED e o titular da AIM estão na origem das dificuldades
observadas na acessibilidade aos medicamentos de uso hospitalar.
Contudo, esta hipótese não se afigura muito plausível. Por um lado, o contributo do contrato para
estas dificuldades é reduzido uma vez que o tempo que medeia entre a decisão de deferimento e a
celebração de contrato foi diminuto para a maioria dos pedidos de financiamento (< 28 dias). No entanto, estima-se que num em cada quatro pedidos de financiamento este tempo foi superior a 150 dias,
período porventura excessivo face à predisposição de deferimento do financiamento público. Por outro
lado, a percentagem de deferimento e conclusão do processo de financiamento foi mais elevada (50%)
nos pedidos de financiamento com apresentação de EAE, por comparação com os pedidos sem apresentação de EAE (37%), não tendo sido observadas diferenças estatisticamente significativas no tempo
até financiamento público (valor-p=0,53) entre estes dois grupos, apesar de no primeiro este tempo já
incluir o período de submissão do EAE, após solicitação do INFARMED.
Na globalidade, o tempo em avaliação nos medicamentos ainda sem financiamento é superior ao tempo
até financiamento dos medicamentos já avaliados pelo INFARMED, o que deixa antever uma tendência
de agravamento das condições de acessibilidade, a qual só pode ser invertida no curto ou mesmo médio prazo com um esforço extraordinário por parte da Autoridade. Estes dados devem merecer reflexão
atenta da sociedade em geral e do Ministério da Saúde em particular.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
V. DISCUSSÃO
29
VI.
CONCLUSÕES
No período em estudo foram observadas dificuldades de acessibilidade aos medicamentos com novas
moléculas ou novas indicações terapêuticas em Portugal. A maioria dos pedidos de financiamento público submetidos desde 2007 ainda aguarda decisão. A probabilidade do financiamento público ocorrer
nos prazos estipulados na Lei é muito reduzida. As dificuldades mencionadas são particularmente evidentes nos medicamentos utilizados nos hospitais, nos medicamentos oncológicos e nos medicamentos
para tratamento das doenças raras. Esta evidência merece reflexão atenta das Autoridades competentes
sob pena de agravamento da situação actual, uma vez que o tempo de espera é superior ao tempo de
avaliação dos medicamentos já financiados.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
VI. CONCLUSÕES
30
VII.
REFERÊNCIAS
1
2.
3
4.
5.
6.
7.
8.
9.
10.
11.
12.
13.
14.
European Concept for Accessibility. 2010 [consulta em 12-03-2010]; Disponível: www.eca.lu.
Remoaldo PC. Acessibilidade aos cuidados primários de saúde dos concelhos de Guimarães e de Cabeceiras de Basto. Revista Portuguesa de Clinical Geral, 2003. 19: p. 107-19.
Quality and Equality of Access to Healthcare Services. Directorate-General for Employment and Social Affairs and Equal Opportunities. Editor: European Commission. 2008.
Houaiss Antônio & Mauro de Salles Villar, Dicionário Houaiss da Língua Portuguesa,
Círculo de Leitores, Editor. 2002-2003: Lisboa.
Plano Nacional de Saúde 2004-2010. Ministério da Saúde. Editor: Ministério da Saúde.
Direcção-Geral da Saúde. 2004
Alto Comissariado da Saúde. Indicadores e metas do PNS. 2010 [consulta em 23-03-2010]; Disponível: http://www.acs.min-saude.pt/pns/acessibilidade-ao-medicamento.
Comparator Report on Patient Access to Cancer Drugs in Europe. Wilking N. and Jönsson B., Editor: S. Karolinska Institutet, Sweden. and S. Stockholm School of Economics, Sweden. 2009. www.ki.se
Portal de Oncologia Português. Fármacos estão a ser vedados no tratamento oncológico. 2010 [consulta em 23-03-2010]; Disponível: http://www.pop.eu.com/news/915/14/Farmacos-estao-
a-ser-vedados-no-tratamento-oncologico-diz-CDS-PP.html.
Jornal Público. Menos de um terço dos medicamentos inovadores está disponível em Portugal. 2010 [consulta em 23-03-2010]; Disponível: http://www.publico.pt/Sociedade/medicamentos-
inovadores-nao-chegam-aos-doentes-portugueses_1420603.
Araujo, A., et al. [Cost of cancer care in Portugal]. Acta Med Port, 2009. 22(5): p. 525-36.
Programa Nacional para Doenças Raras (PNDR). Direcção-Geral da Saúde. Editor: Ministério da Saúde. 2008.
Lists of Orphan Drugs in Europe. Orphanet Report Series. Editor: Orphan Drugs collection.
January 2010. http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_
europe.pdf
Plano Nacional de Prevenção e Contole das Doenças Oncológicas 2007-2010. Coordenação
Nacional para as Doenças Oncológicas. Alto Comissariado da Saúde. Editor: Ministério da
Saúde. 2009.
Jönsson B and Wilking N. A global comparison regarding patient access to cancer drugs.
Annals of Oncology, 2007. Apr;18(Suppl 3): p. iii1-iii77.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
VII. REFERÊNCIAS
31
VIII.
ANEXOS
32
VIII.
ANEXOS
Anexo I.
Critérios de identificação dos medicamentos elegíveis
para inclusão.
A identificação dos medicamentos elegíveis para inclusão foi feita de acordo com os seguintes critérios:
Critérios de inclusão:
• Medicamentos constituídos por novas moléculas ou com novas indicações terapêuticas com AIM concedidas a partir de 1 de Janeiro de 2007;
• Medicamentos comercializados no mercado de ambulatório ou hospitalar e abrangidos pelos Decreto-Lei nº 118/92, de 25 de Junho, na sua redacção actual, ou pelo Decreto-Lei nº 195/2006, de 3 de Outubro;
• Novas dosagens ou formas farmacêuticas de medicamentos já comercializados.
Critérios de exclusão:
• Medicamentos com data de AIM omissa na base INFOMED;
• Medicamentos sem descrição de DCI;
• Medicamentos genéricos;
• Medicamentos não genéricos com data de AIM a partir de 1 de Janeiro de 2007, mas cujas substâncias activas já existissem como medicamentos genéricos até à data indicada;
• Medicamentos com AIM revogado, suspenso, caducado ou não renovado;
• Medicamentos não sujeitos a receita médica;
• Medicamentos com classificação CFT de “gases medicinais”, radiofármacos, biossimilares,
medicamentos usados em meios de diagnóstico, electrólitos, glucose e medicamentos que apresentam
características (dosagem, forma farmacêutica) idênticas à de outros já comparticipados.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
VIII. ANEXOS
ANEXO I. CRITÉRIOS DE IDENTIFICAÇÃO DOS
MEDICAMENTOS ELEGÍVEIS PARA INCLUSÃO
33
Anexo II.
Informação solicitada junto das empresas.
Para cada medicamento ou nova indicação terapêutica foi solicitada a seguinte informação:
• Nome do medicamento ou nova indicação terapêutica;
• Data de AIM;
• Data de preenchimento do questionário;
• Tipo de avaliação de financiamento público;
• Submissão do pedido:
- Área terapêutica para a qual foi submetido requerimento;
- Data de submissão.
•
1.ª FASE- Validação do pedido:
- Data de notificação e pedido de informação por parte do INFARMED;
- Elementos solicitados pelo INFARMED;
- Data em que empresa solicitou esclarecimentos técnicos ao INFARMED;
- Data em que o INFARMED esclareceu a empresa;
- Data em que a empresa enviou elementos ao INFARMED;
- Data em que o INFARMED validou pedido;
- Data em que o INFARMED invalidou pedido.
• 2.ª FASE – Avaliação:
Se os elementos foram suficientes:
- Data em que o INFARMED decidiu Deferimento ou Apresentação da 1.ª proposta de contrato
- Data em que o INFARMED decidiu Indeferimento
Se os elementos não foram suficientes:
- Data em que o INFARMED pediu EAE
- Data em que a empresa apresentou o EAE
- Data em que o INFARMED decidiu Deferimento ou Apresentação da 1.ª proposta de contrato
- Data em que o INFARMED decidiu Indeferimento
• 3. ª FASE - Contrato:
- Data de Deferimento ou Recepção na Empresa da 1.ª proposta de assinatura de contrato;
- Data de assinatura do contrato.
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
VIII. ANEXOS
ANEXO II. INFORMAÇÃO SOLICITADA
JUNTOS DAS EMPRESAS
34
Anexo III.
Figuras adicionais
As figuras 7 a) a 7 d) dizem respeito a estimativas não paramétricas do tempo até financiamento público
para a totalidade da amostra.
a)
b)
Log-rank, p=0,001
c)
d)
Log-rank, p=0,026
Log-rank, p=0,001
Figura 7. Tempo até financiamento público:
a) global b) local de utilização c) classificação quanto à dispensa
medicamento
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
d) local de utilização e tipo de
VIII. ANEXOS
ANEXO III. FIGURAS ADICIONAIS
35
Na figura 8 está representada a estimativa não paramétrica do tempo entre a decisão de deferimento e
assinatura do contrato na sub-amostra de medicamentos hospitalares.
Figura 8. Tempo entre decisão de deferimento e
assinatura do contrato: medicamentos hospitalares
As figuras 9a) a 9c) dizem respeito às estimativas paramétricas do tempo até financiamento público dos
medicamentos órfãos, novas indicações terapêuticas e oncológicos, assumindo que o tempo segue uma
distribuição do tipo Weibull.
a)
b)
c)
Figura 9. Tempo até financiamento público
(estimativa paramétrica):
b) novas indicações terapêuticas
DOS MEDICAMENTOS
EM PORTUGAL:
VIII. ANEXOS
ANEXO III. FIGURAS ADICIONAIS
36

financiamento público dos medicamentos em portugal

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